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创投大会:科学监管促行业变革 |第一现场
毛冬蕾·2020-10-06
第一现场
行业创新发展迎来春天。

在创新药品和新的治疗手段的探索过程中,全球最先进的技术并不源于各国的监管体系,而是掌握在创新持有人的手中。


撰文|  毛冬蕾


在会议召开的前一个月,中国医药创新促进医药大会执行会长宋瑞霖还在担心是否会因新冠疫情转为线上会议。让他感动的是,所有大会主办方一如既往地支持他,参会人员踊跃,而来自港交所一行讲者为了参加大会,不惜进行14天的隔离来到苏州参会。



9月26~29日,第五届中国医药创新促进会(以下称“创投大会”)在苏州工业园区如期召开。“过去五年,伴随新药审批审评改革,创投大会集结行业专家围绕创新和投资等议题进行了讨论,推动了行业变革。”宋瑞霖在开幕式致辞中颇为感慨地说。


中国医药创新促进医药大会执行会长宋瑞霖


也是在5年前,国务院发布的《关于改革药品医疗器械审批制度的意见》以患者临床用药需求出发,加速了中国制药行业创新转型,接轨国际和融入世界。


科学监管促进产业升级


在开幕式上,当年改革的推手、变革者原国家药监局局长毕井泉在台下仔细聆听每一个讲者的报告,并参加了多场内部交流会议。不少与会人在做报告时也纷纷向他表示致敬,并表示,“毕局长”的到来,预示着他将持续对中国生物制药创新的高度关注。


在大会最后一天,特别安排了几位重磅嘉宾对近五年的中国药品监管审批审评做了回顾。“过去五年,国家药监部门和CDE与多部门联动,以更开放、更科学的姿态做出了一系列改革。”国家药监局药品注册管理司副司长杨胜在《近五年中国药品审评审批和未来改革方向》的报告中说,随着2017年中共中央办公厅两办意见的发布和中国药品监管机构加入ICH,成为成员国之一,药监改革进入了新时期,与此同时,药监局在ICH标准的制定过程中有了更多的话语权。


国家药监局药品注册管理司副司长杨胜


2019年新的《药品管理法》和《疫苗管理法》的出台,2020年3月新版《药品注册管理办法》及各项技术指导原则的出台,改革了临床试验管理、加快了新药的审评审批、促进了创新和仿制发展、落实了持有人主体责任、提升了技术支撑能力,建立了以临床适应症审评为主,以检验核查为辅的监管体系。


“中国药品监管理念经历了质量源于检验,质量源于生产,质量源于设计再到全生命周期管理。”杨胜司长说。


在我国药品监管以鼓励以临床价值为导向的药物创新的引导下,医药创新投入持续增长、药物创新能力提升,上市的创新药数量创历史新高,中国医药产业也迎来最好的创新时代。杨胜司长说,具体体现在,人民用药可及性更有保障,一批新药优先获准上市,提升公众获得感;药品质量稳步提升,已有267个品规通过一致性评价;创新研发更具活力,持有人制度试点攻击则结构性改革,标准规格接轨国际,推动ICH指导原则转化,审评能力显著提升,逐步建立以临床价值为导向的审评。


根据《2019年药品审评中心年报》,去年新药IND受利号达到700个。杨胜司长说,这充分体现了国内新药研发蓬勃的发展的态势,好产品不断投向临床。“药监审评部门不断在学中干,干中学,艺高人胆大,胆大艺更高,平衡新药的风险和获益。以适应症为团队建立审评队伍,加强沟通交流,充分利用专家咨询制度,因此,审评员更有自信审评贴近临床需求的新药。”他说。


杨司长说,展望未来,还有20~30个的配套指南还将出台,持续推进的重点改革工作包括:持续完善审评审批制度、改革完善疫苗管理体制、促进中药传承创新发展、完善法规制度体系,同时持续加强能力建设、鼓励和引导创新研发、加快上市审评审批、稳妥推进一致性等等工作。


而在以科学监管为主题的讨论环节中,宋瑞霖指出,科学监管使得产业业态发生变化。药监推动行业重组,传统制药企业正从仿制到仿创结合转型,这是良性的变化,药监的改革必将提升产业水平。


中国药科大学国家药物政策与医药产业研究中心执行副主任邵蓉教授


中国药科大学国家药物政策与医药产业研究中心执行副主任邵蓉教授也忍不住点赞说,这些年,药监部门在改革过程中十分注意倾听产业的声音,是一个开放、科学的监管机构。监管科学的理念最早由美国FDA提出,这些年来一直被我国药监部门所推崇,目前国家药监局已有9个监管科学基地。


“什么是监管科学?它并不是看不见摸不着虚无缥缈的理论,国家药监局已在实践中切实探索。在创新药品和新的治疗手段的探索过程中,我深刻地体会到,全球最先进的技术并不源于各国的监管体系,而是掌握在创新持有人的手中。监管难免滞后于科技创新的步伐,监管科学则是将最新科学探索和认知上升到新规则、新工具和新方法等层面,把控风险和获益的平衡,让新药上市,早日惠及患者,进而也调动研发创新者的积极性。”邵蓉说。


科伦药物研究院研发副总裁兼首席战略官冯毅


科伦药物研究院研发副总裁兼首席战略官冯毅以华为的创新“工业标准+技术创新”为比喻,回顾了过去三十年我国药品监管理念的设计基本是基于仿制药的工业标准而设计的。“然而,生物医药不是简单的标准创新,而是一系列来自临床数据和证据。”冯毅举起手机向听众展示说,创新药的核心技术源于基础研究和企业实验室和研发人员的脑海中,经过一系列临床前实验,早期临床研究再到关键性的Ⅲ期临床试验获批上市,仅用很小的循证医学证据获得疾病的信息,因此,新药创新过程中的风险需要多方承担和分解。而以临床适应症为中心的审评审批体现了以患者为中心的审评理念和科学监管思路。在创新过程中,监管和创新者之间的对话就是学习的过程,共同去识别控制风险。


同时,备受产业界关注的《药品专利纠纷早期解决机制实施办法(试行)(征求意见稿)》也是主题讨论的一个重要话题。目前该制度还处于起步阶段,仅仅搭起了一个框架。现在规定中药、化药、生物药的核心专利可登记在《药品上市目录集》,但在链接环节,要先从化药入手,把这个制度设计好、执行好,然后再考虑其他种类。


杨胜司长与宋瑞霖会长(右)


宋瑞霖会长也就我国专利链接制度建设的历史由来,及促进仿制药和创新药之间的平衡进行了详细的解读。


拓展阅读

专利链接制度:实现创仿平衡还有多少路要走 | 法规观察


最后谈到建议时,冯毅说,现下,药监改革方向正确,绝不能开历史的倒车;他建议:一是注意政策出台的公平性;二是政策出台的可执行性;三是政策出台的可验证性。第三,政策出台的可持续性。


杨胜司长回应说:“作为药品监管机构,抓好药品质量监管是我们的基础工作,而服务创新是我们另一项对产业发展有重要意义的工作。药监部门将加强服务创新意识,让更好更多的产品更快地在中国上市。”


荣昌生物首席医学官

原药品审评中心(CDE)首席科学家何如意博士


荣昌生物首席医学官何如意博士也建议企业,在众多相关政策的发布过程中,应该在征求意见期间认真反馈,为国家局的科学监管决策提供参考。


创业板注册制度改革解读


过去5年,是全球生物科技行业的创新发展爆发期,各上市生物科技公司的估值也水涨船高。摩根大通投资银行全球主席Elizabeth Myers女士通过视频介绍说,全球生物科技行业过去5年的融资额稳步攀升,2020年已达到250亿美元,创下历史新高。虽然美国生物技术公司仍在主导地位,但在过去3年中,中国生物科技公司的融资占比已达到全球私募股权交易量的20%。


亚盛医药董事长兼CEO杨大俊博士


中国生物医药投资从几乎无人问津到突然火热,又遭资本寒冬,投资人与行业研发人员也同呼吸共命运。亚盛医药创始人杨大俊博士在主题为“后疫情时代的医药创新与投资”的第五届卫星会上说,2014年的时候还没有迎来药监改革,人们对创新还不理解时,就有元禾原点和元明资本领投,倚锋创投、元生创投和磐谷创投等基金跟投。“所以,2014年能有远见、有胆识投资创新药实属不易。“杨大俊说。


元明资本创始合伙人田源博士


元明资本创始人田源博士说,在过去5年,元明资本在生物医药产业投资了一批优秀的企业,如百济神州、亚盛医药、阿诺医疗等,当时我们就预计中国新药创制已经来临,生物医药将成为从国家战略到二级市场的股民们都热切关注的领域。


如今,深交所、上交所也进一步鼓励具有高风险高收入的创新生物医药研发。香港交易所集团行政总裁李小加介绍说,2018年港交所允许未盈利的生物科技公司上市,再到科创板、创业板注册制度改革先后实施,医药创新的投融资和技术专利研发、科技成果转化的渠道正不断予以拓宽。目前共有154家各类的健康和医药企业在香港上市,市值已达26,000亿元。当中有20家生物医药企业是以没有收入的公司形式在香港上市,市场全面地拥抱了它们。“我们很庆幸,当时做出了这样的决定,没有耽误大家的研发。”李小加说。


之后科创板的开辟再次掀起了业内对三地(纳斯达克、港交所、上交所)上市孰优孰劣的热议。今年8月,深交所创业板注册制改革正式实施,业内评论认为,这为我国创新企业融资和投资机构退出带来了新机遇。


深圳证券交易所相关负责人介绍说,截至目前,创业板有69家医药生产研发上市公司,总市值达到1.2万亿元,占创业板总市值的占比接近15%,是创业板的第一大市值产业。其中,有2家公司的市值已经超过千亿,10家公司的市值超过300亿,出现了智飞生物、康泰生物、康龙化成、贝达药业一批细分行业的企业。


“随着创业板改革并试点注册制的正式落地,相信还会迎来更多的优质生物医药企业。”该位负责人说,市场对生物医药企业的认知度正在提升,新的估值体系支持了已上市公司,借助资本工具并购重组,加快实现创新技术的提升。


“全球四大零收入生物技术公司上市的资本市场有3家在中国,可见我们对创新的的支持。创新给资本以机会,资本予创新以发展;中国已成为全球主要的生物医药创新企业上市融资中心之一,昭示着中国医药创新发展的春天已到来。”宋瑞霖说。


先声药业董事长兼CEO任晋生


先声药业董事长兼CEO任晋生还记得前两次大会开始讨论医药行业进入寒冬。“提醒大家要有危机感很有必要,但我认为,对于奋斗者来说,迎来的永远是制药行业的春天。”任晋生说。


创新赛道和国际化之路


当前,国内药物创新研发高歌猛进,但不容忽视现在热门治疗领域新药研发扎堆比较严重,药企如何差异化创新,产业如何实现良性发展?大会上开设了不少分论坛围绕临床价值、全球创新以及国际化之路进行了讨论。


中国药理学会理事长张永祥在他的PPT里梳理了十大趋势:创新抗体药物发展迅速,新型抗体药物如双特异性抗体、抗体药物偶联物(ADC)、融合蛋白等不断推出,临床和经济效益突出;RNA干扰技术快速转化、RNA干扰药物成功上市;CAR-T细胞免疫治疗获得成功,治疗范围正在不断扩大;干细胞产品走向成熟;核酸药物、基因治疗不断突破;CRISPR/Cas9基因编辑疗法快速发展并应用于临床;基于蛋白降解靶向嵌合体(PROTA)技术的新药研发已经接近成功;人工智能(AI)技术在新药研发中的应用不断拓展。


中国医学科学院药物研究所所长蒋建东


目前,国内企业对首创新药(first in class)趋之若鹜,中国医学科学院药物研究所所长蒋建东谈到他曾经与一位哈佛大学的教授讨论什么是first in class,当时那位专家说是化学机构是全新的,靶点也是全新的。但蒋所长认为值得商榷,正如阿司匹林的靶点到目前还没有研究清楚,但阿斯匹林是临床中非常好的老药。“first in class在西方的单靶点药物可能适用,但对于更复杂体系的药物可能不适用,中国需要作出自己特色的新药,也许中药的成分是非常好的研究方向。”蒋建东说。何如意博士补充认为,他对生物药和新的《药品注册管理办法》中2类改良型新药的发展机遇十分看好。


在何如意博士第二天主持的“当前形势下如何提高中国药物创新国际价值”论坛中,思路迪生物医药有限公司董事长和CEO龚兆龙博士认为,当今美国医药市场是全球第一,份额接近50%,因此,海外市场对于创新药来说不容无视。


“从支付角度来看,发达国家的支付体系完善,创新药特别是肿瘤药在国外有很好的回报,大家在立项时就要考虑全球化市场。”龚博士说,思路迪就是一家在美国、中国、日本和欧洲布局全球开发计划的创新型公司。


思路迪生物医药公司董事长CEO龚兆龙博士


谈到肿瘤药开发的具体策略,他说,根据美国肿瘤药不同适应症和早中晚期的开发情况来看,如果肿瘤药针对早期癌症患者,基本没有多少市场价值;晚期市场品种则有更多空间。这是因为,早期患者5年成活率目前已超过99%,企业在立项时就要考虑5年以后临床需求是否存在。


德顺达医药咨询公司董事总经理Audrey Jia


根据2019年CDE的审评报告,超过50%新药的适应症都在肿瘤布局。德顺达医药咨询公司董事总经理Audrey Jia建议,一些全新的靶点、复杂的药品设计和挑战性的生产和研发最好先到FDA 申报。因为他们在注册、审评和临床有丰富的经验,让这家百年监管的机构帮你把把脉,摸出经验以后,再拿回来到国内开发,把FDA的交流带到中国,与CDE对话,也许会少走很多弯路,加快开发速度。


君实生物总经理李宁博士


在新冠疫情期间,君实生物与中国科学院微生物研究所在4个月内共同开发了重组全人源抗新冠病毒单克隆抗体注射液。自从疫情发生以来,君实生物总经理李宁博士对新药研发速度的重要性深有感触。他说,不但在重大疾病暴发后,制药公司要有快速反应,对于任何项目也要清晰地知道在什么时间节点推进什么项目,尽快满足患者未获满足的临床需求。


“以前我们说10年做一个新药,现在,在资本市场对创新的驱动下,在新的审评机制下,3~5年上市一款新药的奇迹正在中国的生物制药领域发生。从满足临床需求的角度立项和提升研发速度是企业之间竞争的不二法门。”李宁说。


北京加科思董事长王印祥博士


北京加科思董事长王印祥博士认为,研发效率要提高,必须反应快、决策快和行动快。而“快”的背后是研发能力、转化医学能力及临床开发能力的长期积累才能厚积薄发,这些系统工程缺一不可。


此外,大会还设立了罕见病专场、新药临床数据发布、上市公司、非上市公司和创业板专场,同时还有CRO和CDMO新药外包服务专场,令与会者全面感受了新药研发全链条各个利益相关方的精彩观点。由于议题众多,本文未能一一报道。


正如与会嘉宾在大会上讨论的,中国创新药研发和审批正以迅猛的速度推向临床,犹如猛虎下山。在最后一公里的路上,支付方的医保部门和患者,及医院终端和药房是如何看待创新药?创新药进入医院有何挑战?请看下期报道。感谢大会对本文报道提供的帮助,顺祝亲爱的读者中秋、国庆双节快乐!


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