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中国制药的下一个十年|第四届研发客创新药高峰论坛剪影(上)
徐唯佳·2020-08-23
研发客年会
来自创新药行业的诸多专家学者们聚集在一起,分享真知灼见,展望中国创新药行业的未来。

“新法规、新挑战、新机遇”——8月20日,第四届研发客创新药高峰论坛如期在上海举办。之所以设立此主题,是因为2020年正值药品审评审批改革5周年,行业在改革不断延续的过程中,迎来了创新药发展的黄金时代。来自创新药行业的诸多专家学者们聚集在一起,分享真知灼见,展望中国创新药行业的未来。
立秋后的上海格外炎热,大会现场的热度亦丝毫不减。



百济神州高级副总裁、亚太区临床开发、全球临床运营和生物统计负责人汪来博士担任了本届大会的主席,做了题为《把握历史时机,迎接中国制药的下一个十年》的主题演讲,回顾了中国制药的发展机遇、现状和百济神州的发展机遇。中国新药研发中最大的里程碑事件是2015年的药品审批审评改革,中国生物医药的三大驱动因素为本土新药研发创造历史性机遇,分别是政策、人才和资本。中国医药市场未来可期,未来中国药企开始进行全球化布局、持续拓展。随着医保控费等政策的出台,只有真正的创新和满足临床需求的才能有翻开新的篇章。


会前会



8月20日早上统计论坛上,原班人马北京大学第一医院医学统计室主任,北京大学临床研究所副所长姚晨教授介绍了药物临床试验随机编盲中的应用,他提出了将阿里健康上市后药品一物一码追溯的理念用于药物临床研发阶段的临床试验用药全程,利用追溯码用于临床试验用药的随机编盲、试验用药管理等环节,申办企业利用现有扫码设备在试验用药阶段做到一药一码,全程追溯。



南京医科大学研究生院院长、统计学教授陈峰认为,在单臂试验用于注册申报时,需注意以下几点:单臂试验适用于在严重危及生命且尚无有效治疗手段的难治疾病背景下,具有突破性疗效的单药治疗; 需重点评估新药疗效是否具备显著优于现有治疗的潜力,值得采用单臂试验加速研发。对于具有突破性疗效的创新药物,申请人可自评估符合“突破性治疗”的条件后,参照相关程序申请认定。对于目前很“火热”的联合用药,需要证明各单药对疗效的贡献,而关键试验并不适合采用单臂设计。



空军医院大学卫生统计研究室主任夏结来教授介绍了多重性问题中的基本概念,多重性问题处理策略和常见的多重比较方法。他在最后抛出几个问题,拆分α时平均分配还是侧重某个终点?拆分α与序贯哪个更好?当检验假设要求双主要终点都阳性时我们需要做什么?研究者在制定α分配策略中应扮演怎样的角色?



泰格医药首席统计专家魏朝晖博士分享了疫情下临床试验操作与统计分析的应对措施的主题。她分析了疫情对临床研究的全方位影响,疫情防控下的临床研究状况,临床试验的操作建议以及统计分析。


姚晨(左一)教授、魏朝晖(左二)博士、夏结来(左三)教授以及陈峰教授(左四)以及诺思格首席科学家陈刚博士在互动时讨论了如何基于GCP的要求、维护试验的完整性,数据与安全监察委员会等内容。



武田亚洲开发中心负责人王璘博士讲述了武田亚洲开发中心从同步到引领的开发策略。作为武田全球研发的重要引擎之一,武田亚洲开发中心的开发战略是从追赶、同步,到引领全球新药开发。在华8年所取得的飞速发展得益于其拥有一支灵活敏捷的团队及包容开放的文化。武田亚洲开发中心凭借着特有的ABC(Attract吸引,Build建立,Cultivate培育)人才策略,打造最佳人才发展平台,建立具有专业深度和职能广度的团队。


随后临床科学部总监乐魏列、临床科学部医学总监董琪、临床科学部高级临床研究医师董琳、临床运营部治疗领域副总监董琛分别从消化领域、肿瘤领域、罕见病领域和神经科学领域讲述了各自疾病领域在中国的医疗未满足需求以及治疗药物临床开发历程。


主题——新挑战



葛兰素史克中国医学合作与临床研究管理负责人段晓华女士做了真实世界研究和医学创新模式探索与实践的主题分享。她认为,需要思考的是,首先产品是不是罕见病项目?整个注册策略与路径是不是真正符合真实世界研究法规?其次,样本量是否充足,这个充足要与注册策略结合在一起,已有的RCT临床试验方案设计和中国或其他全球数据综合起来分析。真实世界研究可贯穿产品整个生命周期,为研发方案设计,患者定位,市场准入,医保,药物经济学,新适应症等提供强有力的数据支撑。医学创新项目作为与上市后研究和数据平台的对接,是正在探索与实践的模式。与医疗机构和头部的专业大数据公司以及AI CRO合作,共同建立高质量的专病数据库。


奎牛科技副总经理杨阳女士介绍了新版GCP下的临床试验电子病例管理,希望能够将纸制的优势、电子化的优势结合在一起,用信息化技术在确保数据真实完整可靠、准确、可追溯的同时,实现数据的自动整合,试验关键数据的即时反馈。而这些就需要一种新的技术为兼而得之。数字纸张是我们现在实现的一个技术成果。简单来说就是用电子纸来记录试验数据。数据记录的全程电子化还可以让试验各方,第一时间了解试验关键信息,掌控试验进度和质量,即时完成试验中的相关工作。所以说新的技术真的可以带给我们不一样的临床试验数据管理体验。



泰格医药首席科学官杨见松博士的主题分享:新《药品注册管理办法》下种族差异与桥接试验设计,他指出,药物相关的种族差异包括药代动力学、药效学、安全性等几个方面。据美国和日本的文献报道,大约有20%-30%的药物存在明显的种族差异,需要剂量调整。导致种族差异的因素比较复杂,包括内在因素如代谢酶、转运体、效应靶受体的基因差异,也包括一些外在因素如临床实践的差异、饮食差异等。


为了缩短创新药在全球的上市时间并节省投入成本,药企通常采用桥接试验和多地区临床试验(multi-regional clinical trials,MRCT);是否存在种族差异,成为药物全球开发策略的一个重要考虑因素。杨博士通过实际案例,分享了如何合理地规划开展桥接试验和MRCT试验。



诺思格首席科学家陈刚博士的主题分享是《药物临床试验适应性设计指导原则》对临床试验设计的新变化。他回顾了1999年到2018年期间FDA适应性设计指南的主要顾虑,介绍了适应性设计的定义、适应性设计中需考虑的因素等。


首先,在临床试验中如果要做适应性设计,必须预先计划做什么在什么时间点做。其次,适应性设计是一个自我学习的过程,在期中分析时根据第一阶段积累的数据对设计做预先计划的适应性调整,使得第二阶段设计更合理。一个临床试验采用适应性设计在期中分析时对设计调整的范围可以很广,从试验人群到各种设计参数及方法在试验过程中都可以做出调整。举个例子,一个试验设计时考虑的是全人群,试验做一半后发现药物在阳性人群中有效,而在阴性人群中没效。

陈刚博士说,这种情况就可以按适应性设计指导原则中给出的方法在期中分析时对方案进行修改,修改后的试验只考虑阳性人群从而增加试验成功概率。在适应性设计中要考虑偏倚的控制在最大程度上保证所采用的统计分析方法不会导致疗效的估计产生偏倚。同时要对整体I类错误率严格控制并且采用合理的统计分析方法。


主题——新机遇




在小组讨论环节中,亦诺微CEO 周国瑛博士(左上)、武田制药亚洲开发中心负责人王璘博士(右上)、博雅辑因CEO 魏东博士(右下)、勃林格殷格翰大中华区临床开发负责人李红梅博士分享了基因治疗和罕见病药物的开发策略。周国瑛博士说,近年来,罕见病药物研发在中国获得政策和资本的青睐,满足了真正的患者需求,相信是投身于这个领域的科学家的一颗初心。而基因治疗经历了几十年的积累,更引发了研发与投资热潮。


王璘博士说:“与其说我选择罕见病,不如说罕见病领域选了我。我加入武田之前在赛诺菲工作,与罕见病药物研发擦肩而过。2019年武田收购夏尔以后,我觉得能真正为罕见病领域做贡献了。


由于夏尔的加入,武田成为罕见病领域的领导者之一。目前所知的罕见病有7000多种,罕见病领域有很多的挑战,第一是罕见病患者人数少,疾病复杂难治,给患者的生活质量、寿命造成很大影响。第二是罕见病从诊断到真正有药,有药以后到患者真正能用到药,处处充满挑战。我非常有幸在武田能够为罕见病的患者做出我们的贡献。“


李红梅博士说,在勃林格殷格翰大中华区医学和研发负责人张维博士的推动下和总部达成一致,于去年启动“China Key”(中国关键)项目,真正地把中国和美国、德国、日本都放在同等的首要位置。


在中国,由于还有相当一部分罕见病的流行病学数据不是那么完善,除了已列在第一批国家罕见病目录上的以外,其余疾病是否可以属于罕见病还有待明确。公司有一个白介素36受体的单抗,在I期研究中初步显示出对泛发性脓疱型银屑病有疗效。该疾病被FDA认定为罕见病,但还不在我们国家的罕见病目录上。


据李红梅博士介绍,2018年底勃林格殷格翰和CDE进行了充分有效沟通。该病在我国的流行病学数据是间接推算出来的,关于是否为罕见病,CDE 并未予以否认。但CDE认同患者数量的确有限,在中国不太可能单独开展临床研究,鼓励我们参加全球II期和III期研究,尽量入组中国患者。同时我们也会在中国进一步开展一些流行病学调查,为以后的药品注册提供更多的数据。”


魏东博士则分享了基因编辑方法。他说,地中海贫血病在中国南方一些省份多发。这些病人需要终身输血并祛铁,或找到全相合供体移植治疗。通过基因编辑,可用病人的造血干细胞编辑一个专门的靶点,从而通过胎儿血红蛋白表达弥补成人血红蛋白表达缺陷问题。这不存在免疫排斥性。这对于患者来说是一次性治愈的希望。


由于基因编辑技术在医学临床方面应用处于早期前沿阶段,疗法最先致力于解决重型病人的问题,逐步解决更多病人的问题。这就是基因编辑和基因编辑疗法带来的改变。他认为,基因编辑技术近些年发展迅猛,在罕见病治疗方面也大有可为。


~未完待续~



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