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从研发到医保,罕见病保障如何布局 | 第一现场
杨爽·2018-10-08
第一现场
鼓励罕见病科学研究和孤儿药研发,加快境外已上市药品在中国上市,完善罕见病的多层次保障体系,是迫切需要做的事情。


撰文 | 杨爽

sarina.yang@pharmadj.com

 

在9月举办的第七届中国罕见病高峰论坛上,上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)主任黄如方回顾了中国罕见病领域过去十年里发生的变化,从鲜为人知,到逐渐成为社会议题被公众和政府部门给予更多关注,再到近两年来罕见病药物审评审批加速,和国家版第一批罕见病目录出台,罕见病领域的进步是有目共睹的。同时,黄如方主任也提出对未来十年的期待:更高的罕见病诊疗水平和更完善的社会保障。

上海四叶草罕见病家庭关爱中心(CORD)主任黄如方


在已知的7,000余种罕见病中,全球目前上市的罕见病治疗药品有几百个,但在国内上市的仅148个,不足40%,仅有5%的病种属于有药可及[1],其中能被医保报销的就更少了。这意味着,我国还有很多罕见病患者或无药可用,或无药可及,或用不起药。相应地,鼓励罕见病科学研究和孤儿药研发,加快境外已上市药品在中国上市,完善罕见病的多层次保障体系,是迫切需要做的事情。

 

中国孤儿药的研发是否迎来春天

 


在本届罕见病高峰论坛上,国家药品审评中心(下称药审中心)生物制品临床部审评员黄云虹博士表示:我国一直鼓励开发罕见病的治疗药物,近几年在审评审批制度改革过程中,也对罕见病用药的研发给予了相应的鼓励政策,尤其从2015年11月发布的《关于药品注册审评审批若干政策的公告》开始,明确罕见病的创新药注册申请可实行单独排队。  


随后逐渐进入深水区,2017年10月“两办”印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,明确提出支持罕见病治疗药品和医疗器械研发。其中第十八条提到,对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据,给予一定的数据保护期。这对研发和生产罕见病治疗药物的企业是一个重要的利好。  


两办意见是纲领性的文件,它的落地政策紧接着在2017年12月发布,《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》明确提出罕见病药物在优先审评审批的范围内,并且列出了详尽的优先审评审批程序和工作要求。这些利好政策已越来越清晰和具体。目前,药审中心纳入优先审评程序的32批药品中,已有51个治疗罕见病的品种。   


当被问到对罕见病的认定标准是什么,是不是以国家版《第一批罕见病目录》为准的时候,黄云虹认为,应该以患者的需求为出发点,优先审评临床急需的产品,国家支持和鼓励罕见病药物的研发。《第一批罕见病目录》内的肯定是罕见病,暂未纳入的也可以提出申请。针对罕见病治疗药物,鼓励研发和生产者与监管机构进行更早、更多的沟通交流,这样有助于提高研发生产的积极性和审评的效率。

 

谈到与监管机构的沟通交流,一位有过多次申报经历的专家表示:沟通会非常重要、非常有用。常见病的法规大家都很熟,而在做孤儿药研发的时候会遇到很多问题,没有相应的法规,就需要开沟通会。可以跟监管机构商量这个药应该怎么做,是否可以免临床,有条件批准上市后再做临床,临床例数需要多少,有些病做20例就可以了。有效的沟通会让审批快很多。


在监管政策的鼓励支持下,投资机构是否也看好孤儿药?


通和毓承资本董事总经理倪琳博士认为:在新药研发领域里,由于孤儿药临床试验的要求相对比较低,其研发成本也会比较低,而且审批速度很快。从整体来讲,投资孤儿药的回报率可以比非孤儿药高一些。同时,也要考虑到国家对孤儿药的支付问题。目前来看,社保支付压力之下,各省对孤儿药的支付水平存在差异。我们期待能够看到更完善的支付体系和专利保护政策,尤其希望政府对孤儿药企业能有一些补贴或税收优惠。

 

上市时差还会“差”多久

 

相比于无药可用,得知自己需要的药就在那里,却无法触及,似乎更让人觉得遗憾。2018年8月8日药品审评中心发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》,在名单内的药品,经申请人研究认为不存在人种差异的,均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料,直接提出上市申请,国家将优先审评审批。名单上共有48个药品,其中有29个是罕见病用药。


境外已上市临床急需新药名单


而在这29个罕见病用药当中,有19个药所对应的罕见病病种(上图中标绿部分)被收录在今年5月11日由卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。截至目前,用于治疗多发性硬化症的Teriflunomide(Sanofi)、治疗高胆固醇血症的Evolocumab(Amgen)以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的Eculizumab(Alexion)已相继于中国获批上市。

 

可以看出,《第一批罕见病目录》在一定程度上可以为孤儿药的审评提供参考,但即使病种没有被收录在这121种病当中,也不会影响药品的孤儿药身份,也同样享有加快上市、优先审评审批的资格。

 

据罗氏制药医学部副总裁李玮介绍,2016年,原国家食品药品监督管理总局免Ⅲ期临床试验批准了罗氏集团的托珠单抗(雅美罗)用于治疗全身型幼年特发性关节炎(简称sJIA),比原计划上市时间提前了4年。托珠单抗获批后,一些地方政府已经将其纳入大病医保,再加上企业资助公益基金会的患者援助项目,目前已有约千余名sJIA患儿得到了治疗。此外,罗氏一款用于治疗A型血友病的新药在今年获得了罕见病新药加速审批;另一款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物也在中国有两项临床试验正在进行,与全球同步。


罗氏制药医学部副总裁李玮


罕见病保障只是钱的问题吗

 

在本届罕见病论坛上,庞贝氏病关爱中心会长郭朋贺分享了我国庞贝病患者目前的状况:庞贝病目前有治疗药物(酶替代治疗)在国内上市,需要终身用药,但200万/年的费用没有人能负担得起,全国各地都没有任何的报销保障。在统计的141名确诊患者中,有112名患者在确诊之后就没有再接受过任何治疗,因为用不起酶替代药物,也没有其他的治疗办法可以选择。每个月,都会有患者离世。

 

在95%的罕见病都尚无有效治疗手段的情况下,有药却用不起,带着遗憾离世的患者着实令人痛惜,这也反映出我国的罕见病保障还很不完善。表面上看,罕见病保障需要的是钱,但实际需要解决的问题不止是钱。

 

青岛市社会保险研究会副会长刘军帅认为:罕见病保障中存在的问题几乎就是中国医改问题的缩影,需要理顺的地方很多。比如:药品进了医保目录不一定等于能报销,还要看能不能进医院,有没有纳入门诊大病统筹体系;罕见病特别适合以慢性病的模式管理,要与分级诊疗有机结合,而现在的医保定点机制非常滞后,一定程度上导致分级诊疗体系的不畅通;从医保的角度考虑,最担心的问题并不是费用有多么高,而是不确定这个费用到底要多少,以及面临的对不同疾病保障的公平性挑战,当公平性受到质疑,保障的可持续性也必将受到影响。


青岛市社会保险研究会副会长刘军帅


会上,刘军帅提出以下几点完善罕见病保障的建议:

第一.多方共付,刚柔并济

理想的罕见病保障模式是医保、救助、慈善、商保、个人的多方共付机制,“刚”是社会医保,“柔”是救助和慈善。我国台湾的罕见疾病基金会做得很好,慈善不一定本身要筹集到多么大额的善款,它更大的作用是推动了台湾罕见病的立法,使罕见病的保障一切都能有法可依,并引起社会上更多资金对罕见病的关注。目前我国的商业保险发展还比较局限,如果要把商保引入罕见病的保障,还需要社保的助力和合作。

 

第二.价格谈判前置

目前的情况是药品上市、价格形成后,再进行医保准入价格谈判,这实际上是一种资源浪费,没有利用好市场准入这个资源。全民医保的中国市场一定是最大的,如果在市场准入的源头就运用量价杠杆,结合成本效益分析开展价格谈判,医保才能掌握主动权。

 

第三.强化需方控费机制

过去的医保控费往往重点在医疗服务提供方,对需方的控费涉及较少,是一种不平衡的控费。对需方控费的一个重要工具就是医保支付价,可以引导需方合理选择医疗服务,在源头控制价格。在医保报销支出方面,产品最终的医保谈判价格固然是一个重要的因素,但更重要的是多方共付基础上控费模式的设计和运行。如果这个模式做好了,多高的价格都可以应对。

 

第四.精准保障患者需求

对于有药可治的罕见病患者,他们最大的需求就在于对药品的需求,能用上药也许就意味着能够恢复健康、回归社会,这种情况下,适合应用“以药代病”的保障模式,通过对孤儿药的保障来实现对罕见病患者的保障。但另外95%没有有效治疗方式的罕见病患者同样迫切需要关注,一方面,要鼓励和促进相应药物的研发;另一方面,要从患者的需求出发,在长期护理和康复治疗等方面提供保障,减轻患者及其家庭的负担。


[1] 丁洁,王琳.中国罕见病研究报告(2018).北京:中国医药科技出版社,2018.6.第31页.


(本文部分观点根据大会提供速记提炼)

 

责编 | 毛冬蕾

Mao.Donglei@PharmaDJ.com



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