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PharmaTalk:世界罕见病日专场 | 互动实录
会议助手·2020-03-13
会议
主题:加速孤儿药的临床开发 时间:2020年2月9日PM

亲爱的研发客在线的读者,下午好!我是冬蕾。欢迎在第13个国际罕见病日,同时也是全球协作对抗新冠肺炎的特别的日子里,在广州与广大朋友云上交流。


PharmaTalk客论是研发客第一次推出线上活动。熟悉我们的朋友都知道,研发客是佳凌,和我,还有樱子等一群有志向的医药行业记者和编辑在2014年创立,我们当时特别看好中国的研发创新。研发客微信公众号专注于报道新药研发创业创新,临床研究,法规监管等。


简而言之,我们是一个多元化的平台,有很多大家熟悉的栏目,如江湖,遇见,投资观察,老梁说药。还有我们储院长负责的研究院,可以为大家量身定做报告。


《研发客》对罕见病非常关注。早上推出的文章讲的黏多糖贮积症Ⅰ型患者张笑的故事。她4岁确诊,22年来,一直没有放弃求医问药。当得知国外有一个上市16年的特效药在中国还没引入,就与药监部门和生产厂家写信,反映他们的问题,希望能尽早用上特效药。可喜的是,在她的努力下,2019年3月, CDE发布的30个已上市的临床急需境外新药名单里,终于有了这个特效药。这个故事特别励志和感人。


那么,怎让我们的患者更快更好的用上特效药?邀请了来自寇德罕见病发展中心的黄如方主任,泰格医药政策法规事务副总裁 常建青老师,以及德益阳光生物技术公司董事长兼总裁刘宏宇博士一起探讨上述的话题。


我们现在连线黄主任,我还记得第一次到罕见病发展中心见到黄主任的情形,他特别有能量,韧劲和号召力。他曾在2008年开始推动社会⼤众对于罕⻅病的认知和科普教育,并成功将国际罕见病⽇引⼊中国,经过10年的推动,中国罕⻅病已从“鲜为⼈知”到如今的“⼴为⼈知”。他已经成为国内这⼀领域的旗帜性⼈物。今天,罕见病发展中心也更名为寇德罕见病中心。全新形象的蔻德罕见病中心(CORD)将继续带领全国患者家庭及患者组织,和各利益相关方保持紧密合。



冬蕾:黄主任,今年国际罕见病日第13个年头,您当年成功将这个节日引入中国,您有哪些感悟?今年的主题是“我们是全球3亿罕见病患者的一份子”您对这一主题的解读是什么?


黄如方:今天是个很特别的日子,2月29号,4年才有一次。谈到这些,我个人的情感很复杂,能在这个领域工作十多年,也感到很欣慰。2009年,国际罕见病的概念被带到中国。现在。我相信即便我们不去开展任何的活动,也会有医疗机构、医药公司、以及各种研究机构、媒体来关注罕见病。


冬蕾:您去年在中国罕见病大会推出了《患者社群组织如何推动药物研发》的报告。我们有很多做新药研发的读者,具体到患者参与药物研发,重要性在哪里?


黄如方:患者组织如何推动新药研发的研究报告发布的背景很简单,在国际上很多罕见病药物研发都能够看到患者和患者组织的参与,但在中国是缺失的。这是我们写研究报告的重要原因。现在95%的罕见病没有治疗药物,中......

文章关键字:罕见病

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