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后疫情时代和新“注册办法”下统计分析变化有哪些? | 研发客年会
戴佳凌·2020-08-16
研发客年会
主题:药品追溯码、单臂试验、多个研究终点的统计学考量及疫情下试验操作与统计分析的应对。


弹指之间,研发客创新药临床高峰论坛已举办第四届了。由北京大学第一医院医学院姚晨教授、南京医科大学研究生院院长陈峰教授、空军军医大学卫生统计教研室主任夏结来教授以及泰格医药首席统计师魏朝晖博士原班人马组成的会前统计分会,因其专业和深度的研讨,早已深入统计人员之心,成为大会的金牌讨论。


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新的《药品注册管理办法》颁布后,随之出台了一系列新的技术指导原则和指南。我们看到,新的试验设计、科学工具要融入药品开发中,要充分发挥统计学作用,让统计学尽早参与新药开发,提高研发效率。那么,8月20日研发客第四届创新药高峰论坛的生物统计会前培训又有哪些亮点?


姚晨教授

北京大学第一医院医学统计室主任,北京大学临床研究所副所长、临床研究(方法)学博士生导师


演讲主题:药品追溯码在药物随机对照临床试验中的应用


去年,国家药局发布《关于发布〈药品信息化追溯体系建设导则〉〈药品追溯码编码要求〉两项信息化标准的公告(2019年第32号)》,药品追溯监管码体系得到了全新的部署。由此一来,企业必须负责建立健全药品追溯系统,主动记录药品基础信息和交易信息,接受相关部门监管,并向社会和医患提供追溯信息。


此外,新的《药品管理法》也首次提出建立药物警戒制度,全面落实对产品从研发到上市后的质量安全监测,药品追溯码显得尤为重要。


在我国2003年的药物临床试验质量管理规范(GCP)中规定:“试验用药品的使用记录应包括记录、装运、递送、接受、分配、应用后剩余药物的回收与销毁等方面的信息”。最新版的GCP对临床试验药品的管理除上述要求外,还专门列出,要求“所有试验用药品的管理过程应当有书面记录,全过程计数准确”,“申办者应当采取措施确保试验期间试验用药品的稳定性。”新版GCP中明确要求加强试验药品的过程管理以及质量保证。


目前,我国临床试验用药主要靠人工记录的方法进行管理,但由于从临床试验用药的准备、分组和患者用药到最后的回收、销毁等过程中涉及环节、人员和场所较多,导致各部分记录的信息是割裂的,难以实现系统化管理、实时监测和全程追溯。


能否开发一套随机对照临床试验追溯码系统,在无需增加申办方额外设备成本即可将编码技术应用到上市前的临床试验用药编盲和全程追溯,操作简便,并可完全满足监管要求的全程追溯,实现实时监控和精准管理?能否对试验药品的全程流向和温度溯源,解决临床试验药品管理脱节、运送过程中无法监管以及药品冷链运输存储管理难题?敬请聆听自姚晨教授在实践中的分享和心得。


陈峰教授

南京医科大学研究生院院长、统计学教授、博导


演讲主题:单臂临床试验设计的统计学考虑


近年来,随着基础研究和制药技术的快速发展,一些具有突破性疗效的药物和治疗方法不断产生,因此,单臂设计运用的越来越多,而监管部门对单臂设计的认识也不断深入。为保障抗肿瘤创新药以充分科学依据开展关键单臂试验,鼓励创新,国家药监局药审中心制定了《单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则》(以下简称指南),以期为计划以单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流提供资料准备建议和技术指导。


指导原则写到,越来越多新药是根据疾病的分子病理学机制针对特定的靶点而设计,有效性显著高于传统的标准化疗。而通常,单臂试验(SAT)设计相比随机对照试验(RCT)不仅可以减少样本量,也可缩短疗效评价时间,显著缩短临床研发时间。因此,这不止是企业的期待,也是药品研发各参与方包括患者在内的共同愿望。


那么,一个药物的临床研究如何做到时间短、设计简单、获批时间快?如何设计严谨且符合伦理的临床试验?如何进行统计设计与分析?南京医科大学陈峰教授将带来他对单臂试验设计中统计设计与分析的思考。


夏结来教授

空军军医大学卫生统计教研室主任、博士生导师、药品审评咨询专家


演讲主题:多个研究终点的统计学考量:瞎猫如何碰上死耗子?


空军军医大学研究生院院长、统计学教授夏结来教授将带来多重性问题场景以及多终点问题的统计学考量的报告,介绍多重性问题中的基本概念、多重性问题处理策略、以及常见的多重比较方法。在问题处理策略中,要特别考虑多重性问题场景以及多终点问题的统计学考量;而常见的多重比较方法则有Bonferroni法、序贯检验策略(step-down procedures)、α分配再回收策略、Gatekeeper策略、复合策略等,这些策略有哪些方法建议?

夏教授认为,多重性的校正目的是为了发现真实的差异,校正方法在应用时要充分结合既往临床经验,方法的选择上临床专家和生物统计学专家要形成共识。试验设计时终点指标不要过多,能用一个终点说明问题决不用两个!研究终点必须是事先确定好的,多终点时多重性调整方法及相应推断规则也必须在锁库前确定。主要疗效指标没有统计学差异即表明试验失败,其他的任何分析结果都是探索性的,不能作为结论。学习生物统计的同学千万不要觉得很难哦,夏结来老师将会带来他深入浅出,生动活泼的讲演。


 魏朝晖博士

泰格医药首席统计专家


演讲主题:疫情下临床试验操作与统计分析的应对措施


2020年新春佳节,一个重大的公共卫生事件新冠疫情从湖北武汉蔓延、波及全国,改变了我们的生活方式、也影响了我们的工作模式。在疫情期间,全国紧急启动了上百个抗新冠病毒的临床研究,备受公众关注。实际上,还有上千项临床研究正处于启动、入组、随访阶段,这些研究面临着更多的困难与挑战,尤其是在疫情伊始,研究团队更是竭尽全力,保护受试者安全、维护试验的完整性。


防控措施限制了人员流动,疫情使研究中心的工作重心转移甚至关闭,物流速度下降,从而打乱了在研项目的固有节奏。申办方需要根据研究的特点,评估疫情造成的影响,决策试验的何去何从。临床运营团队最了解项目的进展状态和操作流程、项目统计师最了解方案的关键统计学考量和统计分析策略,两者充分的沟通与互动,共同寻找切实可行的应对方案,为申办方提供决策依据。敬请请听泰格医药首席统计师魏朝晖博士的分享。



尊敬的各位来宾们,从第一届研发客临床开发高峰论坛统计分会上,由我国生物统计学知名专家苏炳华老师和他的学生姚晨教授、陈峰教授、夏结来教授开始,师徒四人同场,共同探讨中国生物统计未来如何与国际接轨,解读中国临床试验生物统计学指导原则及ICH E9指南;


(延伸阅读:师带徒圆桌讨论:中国生物统计如何与国际接轨 | 2017临床高峰论坛


到第二届依然由原班人马从数据统计的角度分析了中国加入ICH后会出现哪些新的变化、解读ICH E9(R1)、原CFDA加入ICH后最新法规动态,讨论新的全球化形势下中国统计及审评的挑战;


(延伸阅读:从生物统计角度看加入ICH之后的新变化 | 研发客临床峰会热题回看


再到第三届专家们分享新型研究设计的经验及注意要点,探究过临床研究的篮子设计、伞式设计、平台设计、富集设计、成组序贯设计等多种研究类型,以及新型临床研究设计的风险控制方案,我们可以看到,生物统计学在新药临床研发中起到重中之重的作用。


(延伸阅读:第三届研发客新药临床开放高峰论坛剪影 | 第一现场


如今,生物统计学在中国从循序渐进逐渐发展壮大。尤其近几年来,随着临床试验的变革,包括适应型设计、富集设计、主方案设计等新颖设计不断涌现,对统计的相应要求越来越高。一项新药临床试验从设计开始到分析结题几乎离不开生物统计师的参与。


我们诚恳的欢迎您来到第四届研发客创新药论坛,现场感受姚晨教授、夏结来教授、陈峰教授和魏博士等生物统计学者的风采!




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