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优先审评审批和特别审批:聚焦临床价值 | DRR·注册程序
杨爽·2020-12-30
DRR
案例:法布雷病特效药法布赞、流感特效药法维拉韦。

上篇介绍了突破性治疗药物和附条件批准这两个加速审评通道的适用条件、支持政策及相关品种申请和获批的实例(见《临床研究阶段两大加速通道》)。本篇将继续介绍优先审评审批程序和特别审批程序的相关内容,其中,优先审评定位于药品上市注册阶段,而特别审批在临床试验阶段和上市注册阶段均可应用。


通道3: 优先审评审批


优先审评审批程序适用于临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病的新药;儿童用药新品种、剂型和规格;急需的疫苗和创新疫苗等。此外,已被纳入突破性治疗程序的药品和符合附条件批准的药品可直接申请优先审评审批,申请过程更加便捷,这里体现了不同加快通道之间的配套衔接。成功纳入优先审评审批程序后,上市许可申请审评时限为130日,其中临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品审评时限为70日;审评中与CDE的沟通交流也会得到优先安排。


事实上,在写进新版《药品注册管理办法》之前,国家药品审评中心就已经开始了优先审评工作(见下图),从2016年到2019年已累计有989件注册申请被纳入优先审评程序。以2019年来看,共有253件(按通用名计139个品种)注册申请纳入优先审评,其中罕见病用药和儿童用药合计52件。具有明显临床价值的新药占比34%,所占比重最大,其次为占比28.1%的同步申报品种。


与2018年相比,“具有明显临床价值的新药”所占比重由23%增至34%,而“按与原研药质量和疗效一致的标准完善后重新申报品种”占比则由16.6%下降至7.9%。从数据变化上来看,仿制药数量逐渐减少,优先审评资源更多地聚焦到了具有明显临床价值、临床急需和临床优势的药品上来。


来源|《2019年度药品审评报告》


2019年共有143件注册申请(按通用名计82个品种)通过优先审评程序,得以加快批准上市。其中包括我国自主研发的1类创新药注射用甲苯磺酸瑞马唑仑,用于常规胃镜检查的镇静,与现有治疗手段相比具有明显治疗优势;治疗罕见病法布雷病注射用阿加糖酶β(法布赞),是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物,填补了国内此类患者的治疗空白;具有我国自主知识产权的全球首创治疗银屑病药物本维莫德乳膏、治疗糖尿病的聚乙二醇洛塞那肽注射液、非小细胞肺癌靶向治疗药物达可替尼片等药品。


以法布赞为例,该药最早在2001年于欧盟获批,作为法布雷病患者的长期酶替代疗法。法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭,此前国内一直没有特效药物可用。2018年5月,该病被收录于国家第一批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。同年10月,赛诺菲就法布赞在中国递交了上市申请和优先审评申请;12月,法布赞获CDE公示进入优先审评程序。


随后,法布赞于2019年5月被列入国家第二批临床急需新药名单,又为其上市进程助力不少。最终,在进入优先审评通道的1年后,NMPA于2019年12月宣布,依据境外临床试验数据,结合该药的有效性和安全性特征,批准法布赞在中国上市,用于8岁以上的儿童和青少年及成人法布雷病患者。


从法布赞的优先审评过程来看,不仅审评时限较一般审评大幅缩短,还豁免了其在中国的临床试验,该加速通道和《临床急需新药名单》对其顺利在中国上市意义重大。


此外还有可喜的一点是,基于获批上市的前提,法布赞已于今年7月纳入浙江省罕见病用药保障支付范围,这将进一步减轻当地患者的经济压力。


通道4: 特别审批


特别审批程序适用于突发公共卫生事件应急所需的防治药品,是最为特殊的一类加速通道。在今年的疫情期间,海正药业的法维拉韦即为通过特别审批程序获批新冠肺炎适应症临床试验的代表药物。


法维拉韦最初于2014年3月在日本获批上市,适应症为用于治疗成人新型或再次流行的流感(仅限于其它抗流感病毒药物治疗无效或效果不佳时使用)。海正药业与日本富山化学在2016年6月签定了化合物专利独家授权协议,并随后与中国人民解放军军事医学研究院毒物药物研究所签订技术合作协议。说起当年引入该药的原因,相关人士提及,该药机理特殊,为广谱抗病毒药物,同时海正药业的抗病毒和抗传染病药物的管线也亟待丰富和补充。2019年,海正药业新一届管理层履职以后,法维拉韦被列为管线中重点推进项目,并在完成了空腹BE试验后上报到药监部门。


拓展阅读 | 法维拉韦中国新冠肺炎RCT临床试验即将启航


通常,即使是在近两年药品审批已大幅加快的情况下,药品获得上市批准也需要一两年左右的时间。但今年年初,因为疫情的需求,国家科技部、卫健委等部门迅速对国内现有的7万余个药物进行了筛选,遴选出5000个可能有效的产品,再从药物浓度、抗病毒效果、体外实验等方面考虑,最终聚焦在法维拉韦等三种药物上。由于该药临床前研究充分,药监局非常给力,快速审批,但现场核查、技术审评、抽样检验这些流程都没有减少。尤其是现场核查人员连续加班4个晚上,24小时和企业沟通,在一周之内就完成了核查任务。


2020年2月15日,海正法维拉韦片正式在中国获批为抗流感相关适应症药物,同时,法维拉韦针对普通型新型冠状病毒肺炎患者治疗的随机、双盲、安慰剂对照的多中心Ⅲ期临床试验也获准启动。得益于最紧急时刻的特别审批,法维拉韦能够尽早供临床专家用于对新冠肺炎的研究及治疗。


在3月17日的国务院联防联控机制新闻发布会上,科技部生物中心主任张新民进一步表示,法维拉韦片已完成临床研究,显示出良好临床疗效,未出现明显不良反应,建议尽快纳入诊疗方案。


疫情期间,该药获批上市后一直由国家统一调配。今年5月,随着国内新冠疫情的缓解以及产品储备量的上升,在遏制新冠病毒过程中被证实有效的法维拉韦片(商品名:海复康)正式投入市场,实现国内全面供货,并可能在后期考虑赠药活动和医保准入,这为其传奇的特别审批历程又添了精彩的一笔。


下期预告

下一篇是DRR专题的收尾篇,我们来谈谈药物警戒。2019年新《药品管理法》正式将“药物警戒”一词提升到战略层面。跨国药企是怎么做的?



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