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罕见病高峰论坛:加大对医保政策的呼唤|第一现场
毛冬蕾·2020-09-17
第一现场
以更多手段多方面保障罕见病患者用药和就诊。



虽然有越来越快的注册审评审批,越来越开放的医保支付环境和多样化合作机会和成熟的患者网络支持,但仍有不少挑战,好在现在从政府到民众上下总动员,一起加大对罕见病用药保障的呼唤。


撰文| 毛冬蕾


“回望过去三年,国家卫健委、各省卫健委、国家医保局、民政局、国家药监局出台多项保障罕见病医疗和促进药物研发及市场准入的政策,这在五年前、十年前不可想象。罕见病已从不为人知到广为人知。未来,当我走出这个会场,跟周围的人聊一下,人们愿意为我停留1分钟而聆听,我就感到很满足。我希望罕见病真正能成为主流议题。”


蔻德罕见病发展中心创始人黄如方 


9月11日,蔻德罕见病发展中心创始人黄如方身穿一套崭新的黑色礼服,在第九届中国罕见病高峰论坛上发表演讲说,这些年从政府、医疗机构到药厂和患者组织,罕见病领域各利益方群体之间充分信任、永不言弃,同时又理性的携手合作,促成了罕见病用药保障和新药研发蓬勃发展的态势。


黄如方主任发表演讲


“我常跟我的病友说,如果眼泪真能解决问题,就让我们哭它个三天三夜。不要成为消极的等待者、抱怨者,而要告诉各方人士,解决方案是什么。”黄如方说。虽然他强调,患者群体要理性克制,这些年他与蔻德的同事和业内同行合作发布了多份严谨专业的报告,并为多个罕见病患者群体带去新理念并孵化它们逐一壮大,但他的内心,却是一位充满情怀和感情丰富的人。


冯家妹女士 


在开幕式上,当听到罕见病SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿母亲冯家妹演唱《草》的那一瞬间,他的眼泪止不住流下来。2013年,冯家妹1岁半的女儿美儿因患SMA而夭折。2016年她与SMA三型患者马斌以自己女儿的名字“美儿”共同发起北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心,旨在推动中国SMA医疗事业的进步,帮助患者与家庭,科普疾病知识,呼吁倡导高危人群中的携带者筛查和产检普及等。


蔻德罕见病中心发起了“逆行者罕见病关爱基金”救助项目。获奖者代表:“最美逆行者”得奖代表湖南支援湖北抗疫医生周秩权(右二)、“罕友守护者”得奖代表北京大爱天使苯丙酮尿症罕见病关爱中心赵宁女士(右三)、“坚持鼓励金”得奖代表罕见病患者蒋颖(左二)参与颁奖仪式。


1+4与1+N,推进多方支付模式


谈到罕见病领域取得进步,在这次大会上体现了几个层面:医疗机构对罕见病诊疗和临床科研的重视、罕见病药物国际多中心临床中国的策略、药物上市后不良反应登记、患者组织助力企业开展新药临床研究,等等。其中,罕见病如何与国家基本医疗保险和商业保险相结合成为与会者最关注的议题。


这要回到今年5月20日,由蔻德罕见病发展中心和艾昆纬(IQVIA)合作发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》(以下称作《城市报告》)。这份报告提出了政府主导、多方筹资、多层次保障,即“1+N”的新模式,引起了多方关注。(拓展阅读  《中国罕见病医疗保障城市报告2020》:哪些城市胜出黄如方说,为了扩大后续讨论,今年特邀了医保局的专家,从政策设计到实际操作进行讲解。 


李杨阳总监 


作为《城市报告》编写组项目总监的艾昆纬中国管理咨询执行总监李杨阳,她认为,在国家医保局的关注下,罕见病药物医保可及性有了明显提升,虽然药品降价会不可避免的发生,但以量换价的战略购买逻辑在罕见病领域同样成立;从历届国家谈判后药品销量的变化趋势来看,进入国家医保目录对罕见病药物来说是必须争取的入场券,在国家医保目录之外,也有部分地区积极探索,将个别罕见病创新药物纳入到当地不同形式的补充保障中。 


王琳教授


北京医学会罕见病分会副主任委员王琳教授在高峰论坛上十分谦虚的说,她对罕见病医保的探索也是“摸着石头过河”。事实上,为化解我国罕见病患者“用药难、用药贵”问题,2020年全国“两会”召开前夕,部分全国人大代表、全国政协委员和罕见病领域专家开始呼吁建立中国罕见病用药保障“1+4”多方支付机制的建议。


今年5月,在一场媒体座谈会上,一位来自人民网的记者采访她,“当我跟那位记者解释完1是指第一批罕见病目录的相关药物进入国家基本医保用药目录、2是指罕见病专项救助项目、3是指慈善基金、4是指商业保险和患者自付的时候,我对罕见病用药保障有了更深的理解。”王琳教授说,“1+4”的主旨是逐步推进罕见病用药保障的多方支付机制,打破罕见病患者用不起药的僵局。


2月25日,国务院颁布了《关于深化用药保障制度改革的意见》,其中明确提出要“探索罕见病用药保障机制”,说明政府已将提高罕见病患者用药保障作为改革目标。 


胡大洋教授 


江苏省医疗保险研究会会长胡大洋去年4月应上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任李定国教授的呼吁,通过参加有关罕见病会议,不断加深对建立罕见病用药多层次保障体系的重要性。他听了冯家妹的演唱也备受感动,当场做了一首诗抒发自己的感情。 


今年4月疫情刚结束,江苏医保研究会专门就罕见病用药保障机制召开了研讨会。作为“1+4”理念的延伸,胡大洋认为:在基本用药保障的基础上,应是“1+N”——以更多手段多方面保障罕见病患者。他特别指出,“N”是指建立省级罕见病用药保障专项基金及多层次保障机制,保障罕见病患者用药的可获得性、诊治的有效性与经济上的可承受性,保障罕见病患者的基本医疗需求。


他谈到四点原则,一是坚持应保尽保、保障基本,既尽力而为又量力而行;二是坚持实事求是确定保障范围和标准,使罕见病用药保障水平与经济社会发展水平及居民收入水平相适应;三是坚持促进公平、筑牢底线的多层次用药保障制度建设,通过多方筹资解决罕见病用药保障问题;四是坚持统筹兼顾,加强政策衔接,逐步形成兜底罕见病用药保障机制。


具体而言,罕见病基金对符合条件的患者使用罕见病用药予以基本保障,拓展医疗救助保障范围,医疗救助对象在罕见病基金支付后,按医疗救助规定享受待遇,鼓励商业保险公司参与,做进一步保障补充。 


浙江与山西多层次共付机制


地方层面在医保和医疗救助上的灵活探索,已成为罕见病保障的重要推动力量。2019年国家医保目录将38种罕见病药物收录,可谓取得了长足的进步。不过,仍有14种罕见病药物尚未被收录于《第一批罕见病目录》,有4种罕见病,包括戈谢病、庞贝病、BH4缺乏症和高苯丙氨酸血症,已被部分城市和地区纳入当地医保支付或医疗救助中。 


谢俊明主任在线上报告


浙江中医药大学附属第一医院教授、浙江省医学会罕见病分会副主委和侯任主任委员谢俊明主任介绍了浙江的罕见病防治及罕见病用药的保障。他说,首先考虑要可防可治,明确诊治规范,保障疗效明确的孤儿药使用,能大幅度改善罕见病病人的诊疗水平及生存环境,且帮助患者回归正常生活。具体形式有定点医疗、专科医师、专业诊疗网络、罕见病用药的专项基金、大病保险、医疗救助、专项援助和慈善(赠药),通过开展专家论证、价格谈判、动态调整、社会慈善与共济。他说,浙江省是全国唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区……建立省级统筹、以罕见病专项基金为特色的多层次保障机制。 


张煜理事长


山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜被王琳教授比作“吃螃蟹的人”, 张煜介绍说,罕见病医疗保障多方共付的政策在2018年下半年开始酝酿、2019年2月省医保局等部门联合下发文件,实行基本医保+大病保险+专项救助+医疗救助+社会援助共付模式,专门解决戈谢和庞贝氏患者的高额费用的医疗保障问题。除基本医保和大病保险正常报销外,专项救助再按个人自付部分的60%报销,医疗救助年度内合规费用报销不低于70%,综合报销比例一般在75%~80%。其关键和核心是经申请和批准省财政厅每年拨付费用用于专项救助基金支付使用。


王琳教授、胡大洋教授、张煜理事长、康琪博士合影(从左至右) 


(超)高值药物费用保障现状和建议


“我们在罕见病用药保障问题上仍面临几个明显的挑战:对罕见病的用药保障缺乏全国系统且差异化的制度设计,对超高值罕见病药物的保障仍是空白……”李杨阳特别提到了超高罕见病药物。


康琦博士


上海市卫生和健康发展研究中心研究员康琦博士介绍了英国NICE最早提出了“超罕见疾病”、“超孤儿药”的概念(具体指在英国少于1000人的、且有治疗药物的疾病)。由于该类疾病治疗药物价格极高,因此我们通常称为罕见病(超)高值药物。


他介绍了保障罕见病(超)高值药物费用的两种模式。第一种是中国台湾模式,其很早把罕见病药物纳入医疗保障体系,(超)高值药物也纳入其中。其2018年所有罕见病药物费用(不包括血友病)约为60亿台币(约15亿元人民币),占健保药物总费用近3%。其中,7种(超)高值药物费用约为21亿台币,占健保药物总费用约1%。第二种是澳大利亚模式,其通过财政资金建立“救生药物计划”(Life Saving Drugs Program,LSDP),主要保障每年使用不超过2000人、临床有效、高价格的药物。有数据显示,2015年救生药物计划总费用占医保药物总费用1%多。


看国内,虽然近年来国家医保加快纳入国家罕见病目录中疾病治疗药物,但8种已上市罕见病(超)高值药物均还未被纳入。目前,主要是地方层面(如上海、浙江、山西、陕西、佛山等)通过各种模式(基本医保、专项基金、大病保险、医疗救助、慈善基金等)保障部分罕见病(超)高值药物的费用。在罕见病(超)高值药物费用保障方面,我国还有明显短板。


要不要保障这些(超)高值药物?康琦博士认为,这是毋庸置疑的,而且近年来许多发展中国家也越发重视罕见病保障,因为这体现了社会的文明程度,体现了政府的责任。


这些(超)高值药物到底要花多少钱?康琦说,从境外经验看,这类药物占医保药物费用总支出1%左右,费用并没有传统印象中那么高,也不是无底洞。而且这类患者极少,登记相对全,通过定点医院定点医生管理可以较好避免药物滥用。通过有效治疗、早期治疗还可以减少因疾病恶化、产生并发症等带来的费用支出。有些患者通过治疗功能也较大改善,甚至能回归社会正常工作,更是极大减轻了家属照料负担。更有价值的是,通过费用保障政策的引导可以进一步促进临床研究、带动药物研发,并且创造巨大的政治效益和社会效益。


商保如何发挥作用 


在多方支付和全民医保的路上,商业保险如何发挥作用?第二天下午大会专门有一个环节讨论了商业保险话题。大家保险政府业务事业部总经理李云峰认为,中国商业保险正处于刚刚开始的发展阶段,中国银保监等13个部委下发了《关于促进社会服务领域商业保险发展的意见》,为商业保险的发展指明了道路。


李云峰总经理


在李云峰看来,罕见病个体费用高昂,虽然国家和各地医保局及民政相关部门在积极推动保险支付,但对全面解决罕见病保障还有一定难度。作为商业保险公司,正在发展创新支付模式,希望通过社会多元筹资的方式进一步解决整个罕见病患者相关的负担问题。


冯昊总经理


上海镁信健康科技公司创新支付事业部副总经理冯昊说,2019年我国医保支出为2.09万亿元,患者自付费用为1.85万亿元,两者接近1:1。商保筹资规模为7066亿元,占1/3左右。


国家医保局不断做慢病的量价协议,但如何有效保障罕见病,也许仅靠国家医保推动难以做到。由此可见,商业保险大有作为。不过,他承认也存在挑战。商业健康险还不是中国医疗市场主流的支付方,从盈利模式来讲,如果说筹资了7000多亿元,支出2000亿元,仍有大量资金结余,因此导致很多保障不充分,如充斥大量重疾险。让商业健康险真正把造成用户灾难性支出的费用(如非社保的肿瘤特药)加以保障,这是商业健康险行业的变革。


第一类,商业健康险只有健康时候投保,得了病不能投保。而罕见病患者想投保时很多已是患者,因此有些患者不能投保。第二类,有些患者可投保,但不能赔付其他相关疾病费用。第三类是可投可赔,即患者可投保,也能获得理赔的模式。 


何剑钢老师


爱选科技有限公司联合创始人何剑钢老师因为机缘巧合关注到罕见病,激发了研究兴趣,并针对保险业撰写了《罕见病研究报告》。“首先,为什么罕见病可纳入商业保险?因为商保较为灵活,其掌控权是在保险公司,在罕见病药物可进行更多探索。第二,罕见病具有高杠杆性,发病率较低,更适合保险设计,保费不高保额高,保险杠杆较高。第三,多方支付中的商业保险应扮演重要角色。现在各地开展的惠民保较贴近于国家医疗保险的解决方案。罕见病主要发病来源是遗传性疾病,很多重疾保险不能保罕见病。不过,关于罕见病讨论激发了商业保险公司对罕见病的兴趣,或许能借罕见病定义修订的契机,进一步提高关注度。” 


史录文教授在线上做报告


北京大学医药管理国际研究中心主任史录文教授说,不同国家和地区的公共医疗保险都是建立在法律框架上推进的。我国罕见病保障体系建立在卫健委、民政部、财政部多部门合作上,但国家还没有出台罕见病用药的用药保障,因此,关于“1+N”多方支付和商业保险的讨论非常积极。在梳理法律体系之间协同的同时,多方参与主体之间如何磨合推进,在同一个平台上把体系建好,是一个重要的话题。



李云峰认为:社会目前对保险的认识仍存在误区,认为不是姓“社”就是姓“商”。商业保险在缺乏政府的有效帮助下单独设计产品,相对而言覆盖面有限。“是什么导致了罕见病保障缺失,其根本原因是缺乏医疗补充保险所致。罕见病作为单独险种筹资还需要更多考虑。”李云峰说,通过政府主导、大人群参保,建立公共医疗保险。要在前端解决出生缺陷问题,后端公共保险解决支付。


此外,可借鉴美国甜甜圈孔费用缺口(Donut hole)于2020年前逐渐分摊,客户负担 25%,保险公司负担75%,或者原研药物客户负担25%,保险公司负担25%,医药公司负担50%,让药企、保险公司、社会风险共担。


冯昊、李云峰、何剑钢合影(从左至右)


李杨阳也认为,虽然有越来越快的注册审评审批,越来越开放的医保支付环境和多样化合作机会和成熟的患者网络支持,但仍有不少挑战,“好在现在从政府到民众上下总动员,一起加大对罕见病用药保障的呼唤。”李杨阳说。


后记


多发性硬化热心病友正围绕国家谈判与药价提问


我在会上还遇到了罕见病患者史成桥,他患多发性硬化多年,热心得让人暖心。会间如果看到有人拿出烟,他会告知《公共场所卫生管理条例实施细则》明确规定“室内公共场所禁止吸烟”、分享戒烟精要。成桥1986年冬月出生,籍贯上海,北京求学,肤色健康,带着“樱花(硬化)”标识外,与人无异,真诚帅气。


“甲骨文-小篆-简体-传抄古文字-隶书”“发”多的“多发性樱花”,蓝色笑脸为“硬化”变体,眼睛黄点示意脱髓鞘病灶,鼻形寓意与国际交流笑脸回敬医护,送给病友祝福。

多发性硬化(multiple sclerosis,MS)是一种伴随终身、进行性的中枢神经系统脱髓鞘病,“是仅次于创伤的中青年人致残原因”。我国MS发病率每年0.235/10万人,好发于青壮年,2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。


多发性硬化对大脑、脊髓的伤害,与新冠病毒导致的“炎症风暴”有类似之处, MS一线药特立氟胺“可满足新冠肺炎临床急需”。他曾用IFN-β1b两年多,因医保目录调整,正在服用由赛诺菲原研的特立氟胺片(Teriflunomid),该药2年前获得国家药监局批准,今年国内已有企业提出仿制药上市申请,现为四川省基本医疗保险单行支付药品。


“我赶上了‘成都市重特大疾病医疗保险’政策,懵且慌乱中办完一次次手续,院外购得干扰素β。不忍其他病友重走弯路,干脆将经验写成教程,表单制成模板,当做参保人每年帮我八万多的回馈……不少建议被采纳,还有很多问题依然值得病患、学者、志愿者研究,做好政府助手。小小的成就感让我坚信:如果更多人能关注细节、参与改善,钱更能花到刀刃上,民众也更能团结向上:向内精益求精,而不光是向外索取,方能得到精品与祥乐;精气神,也是救命良药。国家好,国民健康,病人才有药钱。国家谈判药落实中的故事,素材多得能拍电影了。”小史的观点,或许代表了部分患者心声。


成桥说语言功能已有退化,我感觉口才依然棒;健康时体会到献血助人中的乐趣,曾捐血小板、全血四十次左右;确诊后发现倍泰龙等含血液成分,从经常献血成了“用血”,病友急性期还用 “血浆置换”救过命。他说他想用文创感谢义举、方便热血的心、将过去体会到的幸福延续。


天府之国献血地铁图:太阳神鸟飞天,纪念11.11空军建军节(只标记近有献血点地铁站名),希望在成都再相聚。

散会后,若见有会议手册被留下,成桥赶在被打扫前收好后问会务组,他说:这些资料值得传阅,如果不需要,愿意带回送给医生或学生,以感谢关注罕见病的人,期待将来能听到他的分享……


《草》歌词节选

离离原上草

一岁一枯荣

野火烧不尽

春风吹又生

小时候 

我常问小草问他们 

为何总长不高

不能伸手够到白云

是否 也会有烦恼

但是小草从来不回答

只会沉默随风摇啊摇

一棵草 何其渺小

风一吹 它就弯了腰

可草总是结伴而生

也许我 了解太少

原来小草从来不孤单

风把它吹向朋友怀抱

从春到夏 从秋到冬

不曾被命运击倒 


(《草》是由(唐)白居易、包珍妮作词,郭亮作曲,陈果毅、冯家妹演唱,SMA患者儿童合唱的歌曲。该曲收录于2020年01月26日发行的专辑《经典咏流传第三季 第1期》中。)


(特别感谢文中所有专家的确认,感谢蔻德罕见病发展中心对本报道的帮助,丹妮给的建议。关于罕见病诊疗、药物研发、患者组织等话题见下期)



文章关键字:罕见病,医保
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