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维昇的内分泌新药版图 | 江湖
储旻华·4月以前
江湖

☆ 内分泌领域近半数疾病在临床上有很大的未满足需求。

☆  三款在研产品均是基于TransCon长效技术平台开发。

☆  研发进展最快的隆培促生长素计划在下半年向NMPA提交上市申请。

☆  与中国罕见病联盟、北京大学等机构合作推动药物可及性。


“维昇药业致力于在内分泌领域做精、做强、做大,立志成为内分泌相关治疗领域的专家。”在采访的开始,公司CEO卢安邦先生就清楚地说明了公司的发展目标。


卢安邦告诉研发客,自从2018年11月创立以来,维昇药业已经走过了三年的历程。目前公司在上海、北京和苏州都有办公室,近期还将在中国台湾成立分公司。刚刚过去的1月10日,维昇在苏州工业园区举行了大中华区研发制造基地的奠基仪式。未来,公司将建立起从研发、生产到销售的全产业布局。


而内分泌领域是维昇不变的追求。卢安邦表示,就如同公司的名字一样,旭日东升,希望维昇的新药能够像朝阳一样为内分泌患者带来希望。“我们致力于提供best-in-class或first-in-class的药物”,让中国以及全球的内分泌患者都能享受到创新疗法带来的好处。


内分泌领域需要新疗法


相对于肿瘤等大适应症,内分泌是创新药物研发的蓝海。谈及为何选择这一领域,卢安邦表示,公司通过调研发现,内分泌领域有超过170种疾病,其中将近半数在临床上有很大的未满足需求,现有药物疗效不佳或副作用较强,甚至有些疾病在中国是无药可医。


该公司目前三款在研产品:隆培促生长素 (lonapegsomatropin,TransCon hGH)、TransCon甲状旁腺素 (palopegteriparatide,TransCon PTH) 和TransCon C型利钠肽 (TransCon CNP) ,分别针对生长激素缺乏症 (GHD)、甲状旁腺功能减退症 (HP) 和软骨发育不全 (ACH) 这三种内分泌疾病。


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尽管是内分泌领域不太常见的几种疾病,但考虑到我国人口基数大,患者数相当可观,维昇估计,我国矮小症患者约有500万,HP患者大概40万,哪怕是相对发病率更低的ACH也应该有5万名左右的患者。


卢安邦特别提到,内分泌治疗很多需要长期甚至终身治疗,对患者、家庭和社会都是很大的负担,而且这些疾病的治疗率目前很低,在药物可及性方面有很多工作可以做。患者需求,正是维昇选择聚焦于内分泌领域开发创新疗法的主要原因。


创新的长效技术平台


维昇的三款在研产品均是基于TransCon(Transient Conjugation, 暂时连接)长效技术平台开发。维昇从Ascendis获得了这三款产品在大中华区(包括中国内地、香港、澳门和中国台湾)的临床开发、生产和销售的独家许可权和相关专利。


与传统的聚乙二醇化长效不同,这是一种暂时连接技术(见下图),在原型药物和大分子载体分子之间存在一个TransCon连接结构。当注射到人体以后,前药以可控速度解离,释放出原型药物,而载体和连接结构则通过肾脏排泄。这个过程既能起到药物缓释、控释的效果,又能避免大分子载体永久连接在活性药物分子上导致的组织亲和力和穿透力变差的问题,是个非常创新的技术平台。



维昇的三款管线产品中,研发进度最快的是新型长效生长激素:隆培促生长素。该药已经在去年8月获得美国FDA的上市批准,成为40年来首个获得FDA批准的用于儿童GHD的药物。今年1月该药获得欧盟的上市批准用于儿童GHD。


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在国内,隆培促生长素目前正在Ⅲ期临床中,预计今年3月患者将全部出组,计划在下半年向NMPA提交上市申请。


维昇的另外两款产品——TransCon PTH正在中国开展Ⅲ期临床试验,TransCon CNP正在开展中国与全球同步的Ⅱ期临床试验。据该公司首席营销官陈军博士介绍,目前对PTH和CNP的结构和特性已经有了很明确的认识,均因为半衰期过短而无法成药,TransCon平台能够在不改变药物活性成分的基础上,显著延长药物的半衰期,很好地解决其无法成药的问题。


去年,BioMarin的CNP类似物vosoritide获得了FDA的批准,不过,vosoritide的半衰期也只有20~45分钟。陈军博士告诉研发客,TransCon CNP的半衰期可以达到120个小时,患者仅需一周注射一次就可以很好地维持药效。因此公司对这款产品寄予厚望。若Ⅱ期研究结果良好,维昇可能将直接使用Ⅱ期数据在中国申请上市,实现全球同步申报。


In-licensing并不简单


当前维昇管线的三款产品均是从Ascendis引进。谈及in-licensing还是自主开发的问题,陈军博士戏称“英雄不问出处”。


卢安邦补充道,“不论是in-licensing,还是自主研发,只要是在内分泌领域,只要能为临床未满足需求提供价值,我们都愿意合作。”他告诉研发客,维昇愿意和更多的公司合作。在技术平台上也是一样,除了TransCon以外,后续也会考虑引进更多好的技术平台。


“很多人说in-licensing没有太多技术含量,就是拿钱引入就好,但是我个人并不是这样看的。”卢安邦说。在他看来,拿到一个产品,只是一个开始,还需要经过临床试验、新药上市申报和商业化,这其中有很多的技术含量,每一步都考验一家公司的综合实力。


首席医学官杨军博士所带领的临床和医学团队占公司总人数的60%,包括临床研究、临床运营、产品注册、数据管理、质量保证 (QA)和药物警戒 (PV)等多个部门。


 “儿童临床研究很考验功力。”杨军博士谈及隆陪促生长素的Ⅲ期临床研究时表示,他们一开始就采取了非常谨慎的态度,并建立起临床试验质量管理体系(QMS)。她告诉研发客,公司在开展临床的17家site,其中9家已经完成了质量核查。与成人研究相比,这是个很高的比例。


在生产方面,随着苏州工业园区大中华区研发制造基地的奠基,公司未来计划将生产技术转移至中国。整个工厂占地约2.5万平方米,预计2023年底竣工一期建筑面积16,396平方米。一期完工后,将有望用于隆培促生长素的生产。


去年4月加入维昇的陈军博士具有丰富的内分泌产品商业化经验。他表示,将开展大量的学术沟通和疾病教育,根据产品特点和市场竞争情况,搭建公司的商业化平台。


多渠道助力产品可及


为了更好地帮助中国患者受惠于创新治疗产品,实现药物可及,维昇还积极地拓展与多方的合作。


杨军博士介绍了维昇2020年9月与中国罕见病联盟达成的五年期战略合作。该合作致力于软骨发育不全这一罕见病,已经于去年4月启动了中国首个软骨发育不全多中心患者登记研究 (ApproaCH),目前有 127名患者正式入组登记。


去年7月,国内首个软骨发育不全的专家共识也已在《中华儿科杂志》上发表。后续维昇还将与中国罕见病联盟共同为相关疾病的诊疗技术提高和患者科普做一些工作。


此外,维昇还与北京大学临床研究所签署协议,就公司另一款在研药物所针对的疾病——甲状旁腺功能减退症,开展单病种流行病学研究,以了解疾病诊疗现状及疾病负担,助力药物可及。


正如维昇药业的公司网站首页所写,“创新点亮生命”是该公司的愿景。卢安邦表示,这句话是他们赋予自己的价值,维昇将全力以患者和临床价值为先,将全球内分泌领域的创新疗法通过不同的方式尽早带入中国,让中国患者得到更好的治疗。

文章关键字: 维昇 内分泌新药
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