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孤儿药投资交流群互动实录
会议助手·2018-04-18
会议
孤儿药投资交流群互动


地点:研发客投资互动群

主持人: 陈小娟 编辑 研发客

参与嘉宾:

刘宏宇 总裁 德益阳光生物技术

郑维义 董事长、首席执行官 南京应诺医药

谭雪松 Director 安安雷特综合症罕见病研究所

主持人  大家好,我是小娟。今天我们请来了两位在罕见病领域专注多年的老师,分别是刘宏宇博士和郑维义博士。刘博士在2013年创建德益阳光,专注国内外无药可医的罕见病新药开发,目前产品线中已有四个产品在研,刘博士本人对于诺如病毒的研究也非常深入。郑维义博士则是中国孤儿药创新联盟发起人,目前成功举办了三届孤儿药论坛,同时他创立的南京应诺公司目前也引进了两款孤儿药项目。两位老师在这个领域都非常资深,下面我们先请刘宏宇博士为我们介绍中美孤儿药的对比,欢迎刘博士。


中美孤儿药对比.pdf


刘宏宇:祝群中的各位女士节日快乐,我叫刘宏宇,是北京德益阳光总裁。今天我按照发出来的PPT跟大家探讨几个中美孤儿药的对比。主要方向是考虑孤儿药的背景、中美孤儿药政策环境的对比,以及未来市场和孤儿药研发过程中的估值。

 

美国的孤儿药比较火热,这已经是大家都比较知道的,中国的孤儿药和美国比还是差很多,尤其是在销售上。但中国已经有一些已经上市并且销售很好的孤儿药品种。一个例子是长春高新的金赛药业,他们自己对外宣称不是孤儿药企业,但是他们的主要产品hGH和FSH就是孤儿药。另一个是深圳微芯的西达苯胺,这是他们的主要产品。还有一些国内和国外都没有上市的项目在研发中,德益阳光的两个孤儿药品种就是针对目前世界上无药可医的罕见病。

 

在政策方面,孤儿药与很多药物不一样。有一些药物,尤其是新药的研发,与科学和医学的发展更有相关性,但是孤儿药很大程度上是由政策为导向。例如,1983年美国创立了孤儿药法规,立法之前的十年只有十个孤儿药上市,立法之后不到十年就有三百多个药物上市,这个就是政策的导向。我国从2009年开始就提到一些孤儿药法规方面的问题,尤其是近年来,特别是2016年之后有很多相关的孤儿药政策逐渐被发布。

 

我列出了美国孤儿药法规的一些关键条款,与中国目前的状况进行比较。其中最主要的一点就是我国目前还没有官方的定义。从药物研发和上市的环节方面有三个方向:在研发环节,美国有专门针对孤儿药的政府资金支持,而中国这一点是没有的;在审批环节,美国有特殊的审批通道,并取消了审批费用;中国现在只是提了一些专项专批的绿色通道,对孤儿药、罕见病是开放的;最大的区别就是在下面列的红色的三点,就是商业环节;美国目前在独家销售权、税收支持、医保等方面是非常完善的,而中国基本没有。我个人认为,最关键的还是谁来买单。虽然近年来中国的孤儿药政策有了很大的进步,但还是与美国有很大的差距。

 

举个例子,在审批环节美国从孤儿药资格认证、到快速通道、突破性进展、加速审批、优先审评、优先审评券等等,在临床的各个阶段都有相对应的政策,其中有一些不仅仅是针对孤儿药,但是很多孤儿药都能够享受到这些政策。而中国目前只有一个优先审评(绿色通道),而且这个是专项专批。从审评方面来看,中国目前和美国还是有很大的差距,尤其是落地的实施方面。所以我们的研发是必须考虑国际因素的,即in China for Global。当然,这些都是环环相扣。

 

就孤儿药市场而言,我个人在和投资人讨论的时候,很多投资人都认为中国孤儿药的市场较小,尤其是在没有医保的情况下。大方向我同意,但是罕见病有6000-8000种,不同的罕见病是不同的,不同的孤儿药也是不同的。考虑市场要具体落实到每个罕见病和每个孤儿药,而且要从发病率、诊断率、治疗率、包括单药的使用率和费用统一考虑。

 

我列了两个假设的药物对比,其中左边那个是假设的一个丙肝药,右边是德益阳光针对免疫力低下慢性诺如病毒的PSP001。这个罕见病有个特点,就是虽然发病率很低,但是诊断率、尤其是治疗比率和用药比率有可能很高,而且费用相对很高,所以从整个考虑单药市场并不比某些大药市场小。具体我就以慢性诺如病毒为例,与大家讨论交流各个环节怎么样考虑。这个罕见病有一些独特性,首先,这个表列有欧美和其他国家移植病人的人数,是非常清晰的,甚至知道他们在哪,美国现生存的移植病人,包括细胞移植和器官移植,共约40万人。中国也有这个信息,但这目前是不公布的。

 

诺如病毒这个罕见病的诊断,与绝大多数的大药不同,甚至和其他的一些罕见病也有不同。就是比如说移植中心在美国总共就291家,其中主要84家治疗约80%骨髓移植,60%肾移植。只要是这84家能够拿定的话,那么就能够服务绝大多数的移植病人。中国也非常类似,总共的移植人数大概是美国的一半,移植中心也是美国的一半,重点的移植中心有43家,而且每家的移植人数都是有统计的。

 

在治疗上,我们不能以单独一个药物的价格来考虑,而是从每个病人治疗的整个过程的花费来考虑。美国一个移植病人花费约100万美元,而中国大概100万人民币,就是说这些移植的病人已经花了100万。这些人一般是经济状况比较好,并且我们清清楚楚的知道他们在哪里。美国的孤儿药价格基本上是在一两万美元以上,中国应该也是类似的价格,那么中国的病人能不能承受呢?一个肾移植已经花了100万人民币,那么在他们得了严重疾病的情况下,他们还能否承担另外10万块钱呢?这个可能性还是非常大的,即使没有医保。所以不同的罕见病人群,他们的承受能力和最后的治疗率也是不同的。

 

既然有了这些数据,那么就可以预测一下理论的年销人份和预计的年销售值。有一点值得一提,每一个罕见病药物几乎没有竞争,绝大多数罕见病药物是独家,而且罕见病病人是迫切需要这些药物的,在美国如此,中国也是。所以花费可以比较高,而且应用比率也比较高。如PSP001针对的发病人数在美国每年约6万人,预计峰值销售约4亿美元。在中国发病人数约3万,预计峰值销售约10亿人民币。我希望通过这个例子可以简单的说明,最起码某些罕见病药物在中国也是有市场的,在世界上就更不用说了。这个市场从某种意义上来说,比某一些所谓的大药还要丰厚。

 

最后讨论一下研发过程中孤儿药的估值问题。研发过程中的步骤,孤儿药和普通药有很大的不同。其中美国有60%以上的孤儿药只需要一个A&WC的临床,而绝大多数普通药需要两个或更多。孤儿药少了一个环节,在花费上也有很大的优势。在每个步骤都列出来后,可以看到孤儿药的成功比例是很高的。一般的药物新药临床的成功率大概在10%左右,而非癌症孤儿药在美国的成功率比率更是高达44%。这个是有索引之处的。从市场的角度,我们来计算rNPV,罕见病药物如PSP001与假设普通的丙肝药相比的不同。实际上,在IND阶段,一个孤儿药的价格比普通药要高,因为他未来的成功率比率高、花费少、时间短。尤其特殊的地方是,完成了Ⅰ期临床或者是部分Ⅱ期临床,即完成POC试验之后孤儿药的价值比同阶段普通药高很多,因为一旦完成了POC试验,孤儿药下面要走的路相对较少了,而普通药绝大多数的路还没有开始走。当然,千军万马杀到最后NDA/BLA的一些普通药是非常值钱的,因为他们的市场很大,但这是在很多已经失败的基础之上才得到了这么一个成功的药,这是那少数的10%。而孤儿药在这个阶段的估值是相对比较低的。

 

 

问答环节

 

主持人  问一:罕见病的受试者招募和患者定向发现在中国都有一定难度,未来如何解决这个问题?

 

郑维义:假如想在中国做的话,首先你要找到PI,就是国内做这个疾病的专家和医生。第二,疾病诊断的手段是有的,要有明确诊断的疾病,这样找病人相对来说是比较容易的。第三,考虑病患人数是不是足够,假如没有的话,建议先去国外做。做孤儿药采取的是全球战略,对于中国来讲,目前已经有推出政策,即在国外上市的孤儿药可以在中国申请有条件批准上市。所以可以在国外先做,然后再到国内申请上市,这可能会更好一点。

 

刘宏宇:罕见病的临床和普通病的临床不一样,人数少,在美国FDA叫小样本临床。最近上市的一个DMD药物Eteplirsen三个关键临床试验总共临床人数低于30个,那么中国是不是有这种情况能够走得通呢?我觉得现在还没有一个确切的回答。另外,这需要与病友组织的密切配合。罕见病病人,尤其是已经有组织的罕见病病人是非常有意愿参与到有质量的临床试验中,这个是一个非常重要的方向。

 

主持人  问二:孤儿药的支付由国家医保专项专款覆盖还是由健康险覆盖,这两种模式利弊如何?未来哪一种模式主导的可能性更大一些?

 

郑维义:我个人一直在推动支付支付体系方面的改革,这应该是一个多方支付的方式,尤其是在中国,需要有医保专项覆盖和保险,单独来做都可能是行不通的。目前来看,国家确实有几个省市在做一些专项的医保支付,但这远远不够。中国的医保压力非常大,如果提出来让孤儿药进医保目录的话,总费用不算高,但单看价格会给很多人很大的压力,所以从这方面去推动可能会很困难。

 

从商业保险来看的话,我个人认为是有非常大的前景。举个例子,每年我国有大概1700万新生儿出生,是否在孕妇新生儿出生之前就买个保险,保险的费用可以有不同的级别,可以覆盖今后出生小孩的健康问题,假如得到了罕见病,可以得到相应额度的补偿。假如每个新生儿交一千块钱的保险,每年就有170个亿,这些作为保险支付的话,是绰绰有余的。这可以跟保险公司做一个探讨,可行性较好,这个例子就是说保险是可以介入的。

 

总的来说,在国内罕见病治疗应该是多方支付的方式,一些基础的保障由医保来提供,但对于一些大病、很贵的疾病,有商业保险公司是比较合适的。当然,这个病需要在发生之前就已经投保,费用怎么去支付也还有很多的工作需要去做,需要国内的保险公司做很多方面的研究,尤其是在药物经济学、发病率、流行病学数据等,这需要我们做很多努力的。

 

主持人  问三:罕见病患者的支付问题不应该仅仅依靠政府和药企,如何发动社会资本、患者组织共同参与进来?在国外有没有可借鉴的经验?

 

谭雪松:我自己一直在运营一个病友组织,深圳市安安雷特综合症罕见病研究所。该组织现在大概有600个家庭,应该是亚洲最大的病患群体,还有一个基础的自然病史研究数据库。问题是怎么样让患者组织参与到这个过程中,我觉得是两方面的参与。

 

最首要的还是患者愿意加入到这些研究项目中,通俗的讲就是愿意把跟自己相关的疾病数据提供出来。在贡献数据过程当中,需要有很专业的临床专家,甚至是PI来引导。我们现在在做的一个事情就是启动一个全国范围的全面体检项目,项目本身也是一个公益项目。我们是面向社会公众进行筹款募资的,这个也在腾讯的平台上已经上线,叫“为美人鱼保驾护航”。在这个过程当中,我们吸纳公众公益筹款,一方面直接用于为这些患儿和家庭提供全面的医学体检,同时这一部分数据在去隐私化后是可以作为药物研发的一些可供参考或使用的数据,因为这些数据是直接来自于医学的专业数据,数据质量是比较好。

 

另外一方面就是资金方面。如果说直接要求患者或者患者家庭以个人的身份去投入资金到这样一个风险投资里面,这个是不合适的。我们现在在做的是即将开启一个基金会的模式,这个基金会会重点放在科技侧,也就是说我们会定向的向一些企业或者是也面向公众,吸纳一些公益的资金,那这个公益的资金会定向的给到一些研究的实验室,PI或者是具体的研究项目,相当于是对于不同的研究项目,按照交付成果来进行投入。

 

最后,如果说提到患者的本身的可支付能力,我觉得在投资方面这个就没法谈,就是说你愿意将多少钱直接投入到研发项目中,这个在国内还不成熟。但如果说这个投入到公众的捐款,投入到研究项目中,如果像我刚才提到的第一点,患者能够直接也从里面获益的话,患者是可以有日常级别的支出。从我的经验来看,通常每一个家庭大概一万元左右是差不多的,但是整体按照这个级别来测算,对于投入到一个药物研发里面只能是说起到一定的作用,但是作用会非常的有限。我们计划启动的研究基金名字叫 “众望未来”基金,用于科研项目。众的意思是,至少需要三方合作,期待多边合作。 谢谢郑总,刘博。

 

郑维义:非常感谢雪松的解释,我觉得他们的患者组织做得非常好。国外是这样子的,其实像DMD、SMA这样的组织都有基金,不仅仅是用来资助这个所谓的医药研发,也可以资助患者。国外支付这一块是不需要慈善机构来做的,其实保险是可以覆盖的,中国跟国外的最大区别就在这里,这一点上可能我们的借鉴性不一定那么大。但是,我觉得从另外一个角度来讲,就是在我的计划里面,其实我们是想做一个这样子的基金,这个基金一个方面是用来作为慈善的基金,另外的基金其实是一个盈利性的基金,就是有投资功能的,通过投资来获取收益以后,拿出里面相应的百分比投入慈善基金中。这个主要是针对中国市场来做,对于中国孤儿药的事业发展非常重要。所以从这一点上来说,我觉得我们大家在谈中国如何在中国做罕见病、孤儿药,基金这一块是尤其的重要,这块怎么去做是一个处女地,有很多的机会,我们还是可以有很好的尝试。

 

雪松的罕见病患者组织做得非常好,希望能够更多的患者组织可以做到这样,把一些实实在在的事情做起来,然后再成立一些相应的基金,通过这种方式做一些工作。

 

主持人  问四:目前国内罕见病患者治疗资金的来源有哪些渠道,患者组织有没有在治疗筹款中发挥作用?

 

谭雪松:我简单回答一下,因为这个问题里面提到说,罕见病患者治疗的资金来源,这个治疗可能我们要分开来看。目前来讲,比如说基础的医保,如果说患者是需要住院治疗,那么这个事不分是不是罕见病,都会有一些报销的份额,那另外一个针对于某一些罕见病患者,可以缓解的、对症处理的药物,也有少量的进入医保,最典型的就是血友病。血友病的凝血因子,医保的幅度还是比较大的,部分城市或者是省份最高的,一年一个人可以补贴报销30万。血友病是目前我看到的医保报销比例最高的一个疾病,那也和疾病本身的特效药物——凝血因子的市场化有直接的关系,药物市场化非常充分。举这个例子,主要的含义就是针对于不同的疾病,患者组织所面临的困难,以及可以去参与或者支持,是不一样的。



我现在另外的一个公司叫深圳市同并相联科技有限公司,我们现在在做的事情是我们计划在未来18个月,全面的帮助十种疾病,也就是十佳,并由组织来全面的分析这些需求。并对他们如何参与到这些研究类的项目,如何去参与到研究项目,如何发现可能的治疗方案,进行一个需求的梳理,然后做出一些具体的项目和患者组织一起来做。其中某一些研究项目就会存在筹款的部分,但这个case by case,没有一个通用的模型。我们只能说从一个确诊或者更往前从高危筛查,甚至是早期筛查,一直到对症处理,一直到并发症管理,一直到药物研发流通上,是这样一个漫长的过程。里面所有的罕见病的患者需求都是类似的,但是不同的疾病处于不同的阶段,也会有不同的模式。这一部分我们还在探索,但是我们已经开始了,我也希望我们现在开始尝试的这样的项目也好,或者是针对于疾病这样的全面的梳理和分析,希望得到更多的PI、或临床专家、或药物公司专家们的指导,也更希望是能够有合适的合作方,我们能够具体的参与到这些项目中。

 

我整体的思路就是梳理需求,明确现状,然后再制定一个一个的小目标,一个一个去达成,这是我所希望的。心怀希望,但是脚步也要相对踏实,因为这个群体每一天的状况,有远虑也有近忧。我们没有办法去取舍说去选某一个。

 

郑维义:国内现在确实有一些人想自己筹款做药物研发,但我觉得可能在中国目前的这种环境下,很多东西还不是很成熟。不管是法律上,机构上怎么去处理这样的事情,我觉得还是一个非常早期初步的阶段。但是雪松他们做的是非常有意义,先理清楚我们的现状,然后我们再针对这些东西做一些相关的事情,这些方面我觉得患者组织的积极参与的确是会为罕见病或者孤儿药的事业再做一些推动,起了非常至关重要的作用。很欣喜的看到,过去三年罕见病患者组织中的积极参与,我觉得这是一个很好的现象。但能够向雪松他们做的更加专业,更加有针对性,还是非常少的,所以这一点上我想还是要多方的合作做这个事情。我个人觉得,这块有非常大的发展潜力,也希望很多的有识之士能够愿意投入进来,参与进来。我们需要一个模式,需要一个好的东西,需要闯出一条路来。

 

互动环节 

 

主持人  谢谢三位老师,也希望国内的患者组织都能找到一个适合对应病种的专业模式。下面请群里各位一起参与互动,三位老师也可以提问交流。

 

郑维义:首先谢谢研发客组织这样的活动,让投资界的朋友和我们研究人员来做一个互动,我觉得这是非常好的。我的问题其实在我们融资的过程当中,就已经和不少的投资人做过交流,整个情况还是感觉到国内的投资界,对于孤儿药的认识还是在一个比较初期的阶段,还是没有充分的意识到这个孤儿药的价值。关键还是孤儿药的市场,没有看到支付方式,这是最核心的东西。对于支付这一块,我觉得我们今天讨论的是比较透、比较多了,也涉及到一部分支付问题的讨论。我们一直在谈孤儿药的研发,还是走全球化的道路,就是说不能指望着中国的支付体系才建立起来,我们再去开发。第二个就是我们现在做过药,其实看重的是全球的市场,而不是仅仅中国,所以说投资的价值应该是更大的。我希望群里面的投资界的朋友能有更多的机会来参与,来交流探讨如何在中国做孤儿药的研发?我的问题就是希望大家多多的参与,多多合作,促进中国国药事业的发展。

 

主持人  我也想问问群里的投资界各位老师,目前投资人对于罕见病孤儿药这个领域的看法是怎么样的?有什么样的担忧?

 

刘宏宇:我从另一个方面说两句,我们公司成立以来已经成功的完成了两次融资。一次是金浦医疗基金,一次是深圳前海旋石?。其中的一个特点就是,两家都是国内外的双投基金,这些投资人专业性比较强,有国际视野。举个例子,我们公司是前海旋石投的第一个国内的医药公司,之前在国外投过多家。而他们选择孤儿药这在国外是不用问的一个问题。在国内他们也同样提到了这个问题,两家基金都是对未来中国的政策还不是完全的确定,虽然大方向可以,但是投资有个节奏,还有节点的问题。总体说投资也要有一个前瞻性。第二,大家已经都提到了两条路可以走,就是国内外。这就是我的个人的一点经验,还是希望跟大伙分享,

 

谭雪松:我们目前在帮助RETT(雷特综合症)-神经系统,血友病-血液系统,法布雷病-代谢系统,黑斑息肉综合症(PJS)-罕见肿瘤等这几个病友群体开展的科技公益项目。有兴趣的老师可以和我联系,共同参与相关的研究项目。

 


 郑维义:周一我们在南京医科大学转化研究院签了一个研究所的合作协议,这是从研究方面我们做一些布局。融资现在也正在做,也是在一个非常好的阶段,国内还是有不少投资人士看得懂的,也是认同这个孤儿药药的价值。但是还是会说有各种各样的原因,觉得是可能还不一定会突然的这个领域会热起来。但我的感觉就是说,今后这方面应该会越来越多。我记得两年前宏宇的公司融资的时候,这个是中国孤儿药的投资里面第一个案例,有了第一肯定会有第二。而且宏宇他们第二轮融资也都进来了,这些都是一些好的迹象,希望有更多更好的成功案例,能够让国内的投资机构,对这个孤儿药的项目有非常好的布局,能够促进中国孤儿药事业的发展,谢谢大家!

 

主持人  相信在大家的努力下,还有政策的明朗,未来会有更多的投资人看好并投身这一领域。那我们今天的互动暂时告一段落,大家有问题有想法还可以继续在这里提问分享和交流,最后谢谢三位老师!


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