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中国制药的下一个十年|第四届研发客创新药高峰论坛剪影(下)
毛冬蕾·2020-08-25
研发客年会
我们明年再见!

第四届研发客创新药高峰论坛第二天剪影


第四届研发客创新药高峰论坛继续如火如荼的进行着,以下是后续报道。

延伸阅读

中国制药的下一个十年|第四届研发客创新药高峰论坛剪影(上)

中国制药的下一个十年|第四届研发客创新药高峰论坛剪影(中) 


主题——临床数据与机构管理


天境生物首席执行官首席执行官申华琼博士:《单抗开发策略及案例分享》


申华琼博士介绍了天境生物研发策略,并着重分享了在研发CD47单抗过程中的经验,以及天境生物从1.0到2.0阶段的战略转型。说到天境生物的研发特点,即设立中美两条线同时推进,目前有多个自主研发的项目在全球开展,一方面利用海外创新和早期探索性研究的优势,在美国开展首次临床试验并快速推进到概念性验证阶段;紧接着充分利用国内丰富而庞大的研究资源,快速推进中晚期临床研究直到上市。另一方面,为了平衡早期研发的风险及更快的建立临床开发及市场销售能力,天境从国际上引进多个极具差异化的临床项目到中国。第一个创新的生物药上市申请有望在明年向药监局递交。


申博士强调,小型生物医药公司要有全球开发能力,必须建立实验室研发、立项管理、全球运营、早期科学研究、转化医学、法规事物、临床研究以及包括安全和质控在内的能力很强的研发团队。


申博士具体介绍了CD-47项目TJC4的进展。该抗体通过阻断肿瘤细胞上CD47通路的“别吃我”信号从而促使巨噬细胞吞噬肿瘤,促进抗肿瘤T细胞免疫反应。CD47抗体在对付肿瘤细胞的同时,也会误伤红细胞,造成贫血。


他们研发的TJC4是具有差异化优势的抗CD47单克隆抗体。其同时具有独特的抗原结合表位,在保留很强的与肿瘤细胞的结合能力的同时可最大限度地减少与正常红细胞结合,且不产生凝聚作用。这是天境生物通过独特方式设计和筛选出的有别于其它很多CD47抗体的生物候选药。


目前,天境生物除了在美国开展实体瘤的剂量爬坡试验外,还在国内开展治疗复发或难治性急性髓细胞白血病(r/r AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)患者的中国大陆1/2a期临床研究。在今年早些时候成功完成首位患者给药之后,正在快速和顺利的推进。这样在中国和美国同步推动TJC4的临床开发。


她说,这个案例提示了要充分利用自己的优势来筛选靶点,并根据临床的具体情况及患者的需求,设计出差异化降低毒性的抗体,同时尽早推向临床以展现项目的差异化优势。


深圳市亦诺微医药科技有限公司联合创始人、首席研发官、临床运营总监倪东耀博士:《溶瘤病毒MVR-T3011研究进展》


深圳亦诺微医药科技公司2015年成立至今,建立了相对完整、具有工业界学术界经验的团队,走上了快速发展的轨道。其自主研制的MVR-T3011是国家改革临床试验默许审批制度以后第一个溶瘤病毒产品的IND。在沟通交流过程中,倪东耀博士深切体会到药审中心(CDE)对创新药物的支持及他们深入与企业交流沟通的意愿。


该产品目前针对实体瘤的瘤内注射,计划明年开始陆续申报新的IND,推出新的溶瘤病毒产品针对不同的适应症和给药方式。


倪东耀博士回顾了溶瘤病毒100多年的发展历史,直到2015年美国FDA和欧盟批准了第一个溶瘤病毒产品安进公司的T-Vec。从2015年开始,跨国公司开始了对溶瘤病毒进行布局,如今全球溶瘤病毒产品的研发也如火如荼。他还介绍了溶瘤病毒的作用机制,越来越多研究发现,通过溶瘤导致细胞死亡,释放肿瘤相关的抗原,释放的因子产生后续的肿瘤特异性和病毒特异性的免疫防疫,两个免疫机制在肿瘤微环境交互作用,共同促进机体产生针对肿瘤特性的免疫。MVR-T3011建立在一个具有非常强的肿瘤细胞中复制的骨架基础上,插入IL-12和抗PD-1抗体基因。试验证明,IL-12具有刺激Th1细胞免疫、增加γ干扰素的分泌以及抗新生血管形成的作用。


T3011已在中国、美国和澳洲开展临床研究,目前阶段的主要目的是评估晚期实体瘤患者接受瘤内局部注射T3011的安全性及耐受性并观察其剂量限制性毒性(DLT),确定最大耐受剂量(MTD)或最高注射剂量。


目前在国内进行的临床试验适应症是泛瘤种,包括乳腺癌、食道癌等等。试验分为四个剂量组,采用单次给药爬坡。目前大部分患者入组时,已经至少接受了二线化疗方案无效,也基本接受了PD-1抗体治疗也无应答。这些受试者接受MVR-T3011后均未出现与药物相关的毒副作用,也显示了初步的药效信号。他对这个产品的临床应用前景十分看好。日前,上海医药与亦诺微医药达成超10亿元合作,引进了他们这个溶瘤病毒产品。


最后,他分享了对《溶瘤病毒药物临床试验设计指导原则》(征求意见稿),这是这个领域第一个技术指南,意义重大。不过他提出,有些条款建议首次单药单次探索,再开展单药多次临床探索与目前国际上常见的溶瘤病毒临床I期的设计方案相比略显保守。希望国家在支持新药创新上能更加与国际接轨,推动中国创新药企在与国际同类公司直接展开头对头的竞争。当然药企也必须掌握的前提是相应的临床设计必须在对受试者安全负责和可能获益的情况下进行。


杭州康柏医院陈建院长:《临床试验机构产业化的探索》


在陈建院长的报告中,他介绍了2015年44号、2017年42号文的发布,其中特别指出临床试验机构资格认定实行备案管理,支持临床试验机构和人员开展临床试验。此外,全国各地政策也支持社会力量投资建设临床试验机构。而目前申办方虽然面临巨大市场机遇,但临床试验效率不足,临床试验质量仍制约着申办方,GCP机构数量有限、配合度不高等;医院的医疗服务压力大,利润微薄,医保控费压力大,临床试验体系缺失,能力不足;PI与GCP团队,利益分配不合理,动力不足,缺乏标准化培训、指导。因此,市场化、专业化机制GCP机构设立的呼声越来越高,以临床研究为主营业务的研究型医院也应运而生。


以泰格医药投资的杭州康柏医院为例,该医院具有统一高质量的体系标准;全职化的研究人员、高水平的PI;与业务密切挂钩的绩效薪酬机制;高效的执行运行机制、灵活的决策机制以及充分的运营团队,与市场对接。此外,他还分享了民营医院联合体模式的思考,民营医院中GCP业务与诊疗业务比例安排的思考。他预测认为,I期业务以创新药为主,风险较大,国家规定需要在三级意义上医院开展,BE业务,二级医院获得GCP备案即可开展,会逐渐向更有市场竞争力的BE机构汇集,多数公立医院将退出;而II-III期业务,创新药、创新疗法,中心多,规模大,周期长;牵头仍然以学术水平高的公立医院为主,学术大咖为主,多中心联合平台作为基础参与单位,加快试验进度。


陈建院长最后说,从1980年诞生的临床药理基地到1998-2003年建立的国家药品临床研究基地再到2004年的药物临床试验机构,未来一定是朝着专业化临床试验机构联合体的模式发展,更加市场化、智能化、信息化,形成产业,真正提高临床试验实施的效率、质量、性价比。


小组讨论——医保控费与资本市场


陈昊教授,华中科技大学同济医学院药品政策与管理中心/核心期刊《医学与社会》的编辑部主任:《生物类似药监管和集采的思考》


在陈教授的报告中,他谈到,8月14日,CDE出台了关于公开征求《生物类似药相似性评价和适应症外推技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。指南认为,生物类似药适应症外推应建立在类似药和参照药整体相似的基础上,需要对外推适应症的安全性、有效性和免疫原性进行充分评估。而适应症外推对降低生物类似药的开发成本以及药物的可及性至关重要。但是生物类似药不能自动外推参照药的全部适应症,外推需要根据所有证据进行科学证明。因此,陈教授认为,生物类似药的研发成本相较于原研生物药而言,优势已不那么突出。


统计发现,目前已有六十余家药企的生物类似药进入临床开发阶段或已上市。预计未来5~10年预期会有大量生物类似药获批,激烈的市场竞争极有可能引发价格战。如果生物类似药开展集采有可能放大使用规模,但同时也会很难管理真实世界中医务人员对超适应症使用引发的临床用药安全风险,陈教授认为,对于生物类似药是否开展集采还应该审慎,因为这类药品有非常显著的特征——它们都是冷链、高风险产品。



研发客副总裁、研究院院长储旻华女士主持小组讨论。嘉宾围绕国家医保目录进入动态调整的新挑战进行了讨论。


再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡表示,企业研制新药的初衷是为患者服务,再鼎医药力争让产品能惠及更多患者。陈昊教授则就医保目录动态调整后的政策变化及其对企业的影响发表了看法。


研发客高级主任编辑、投资观察和资道栏目主编徐唯佳女士主持了最后一个环节的讨论。徐唯佳女士围绕2020年生物医药的融资环境、当下一级二级市场行情及未来的走势以及中国生物技术公司海外上市等问题请教了与会专家。


兴业证券医药行业资深分析师黄翰漾认为,对于二级市场,医药行业的估值合理性要看医药行业当期的比较优势。投资医药核心更多看内需驱动的确定性和长期的成长性,“让我们做时间的朋友。在创新药领域,当下的估值方式和体系已发生变化,研发管线价值带来估值的提升,再考虑到仿制药市场当下正经历变革,创新药已成为药品板块中最核心的资产。”黄翰漾说。


礼来亚洲基金执行董事史艺宾说:“我记得2018年和2019年都在谈资本寒冬。今年疫情环境下,全世界对生物医疗投资速度反而加快,整体投资力度不亚于2015年的高峰期。当时公司的估值如果是30-40倍PE,都会觉得是泡沫,现在二级市场和一级市场,PE已达到100倍,有的甚至150倍,还有一些在风口浪尖的疫苗公司已千倍不止。从更长远的周期来看,我认为未来还有成长空间。中国生物医疗行业仍是初期阶段,赛道又长又宽,并不是简单泡沫两个字可以描述的。”


谈到海外上市,天境生物投资者关系资深总监刘栩昕分析认为,在纳斯达克上市的中国创新药公司有5家,天境生物便是其中一员。她说,国外投资人较理性,更成熟。天境生物在美国上市有两个优势,第一是有机会跟大药企有更多合作机会,二是能接触到很多国际投资者。相较国内投资者,美国投资者更认可自主创新性公司。即便在国际环境不明朗的状态下,在美国上市的医药企业依然被投资者高度关注。


此外,小组讨论还围绕创新药企业科创板和港交所“A+H”模式及股价差异、以及集采下的投资回报等话题进行了讨论,详细内容见后续报道。



研发客部分团队小伙伴合影


最后,第四届研发客创新药高峰论坛圆满闭幕,感谢所有参与者,我们明年再见!


~大会报道已完毕,感谢阅读:)~



文章关键字:第四届研发客创新药高峰论坛
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