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《中国罕见病医疗保障城市报告2020》:哪些城市胜出? | 第一现场
杨爽·2020-06-04
第一现场
专项基金模式可被视为地方探索罕见病保障的标杆,通过政府主导,可以实现“花小钱、办大事”。

☆  北上广这三个超一线城市为什么会被划分在“低保障水平”的梯队中?蔻德罕见病中心创始人黄如方将其比喻为“高富不帅”。

☆  14种病的患者只能自费负担药品费用,“超高值罕见病药物”的保障仍是空白。

☆  专项基金模式可被视为地方探索罕见病保障的标杆,通过政府主导,可以实现“花小钱、办大事”。

撰文 | 杨爽


近年来,国家和社会对罕见病的关注度越来越高。2015年起,《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》、《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》等文件陆续出台,从审评审批角度促进了罕见病用药的研发与引进。2018年,国家版《第一批罕见病目录》公布,以此方式界定了121种罕见病,打破了我国长久以来没有罕见病定义的僵局。2019年的国家医保目录更新中涉及了12种罕见病药物的新增与续签,加上以往谈判准入的药品,目前国家医保目录内共有38种罕见病药物,涉及21种罕见病,在解决罕见病的用药保障上迈出了积极的步伐。


国家层面已经有了这些可喜的进展,在此背景下,各地医保对罕见病的保障水平如何?我国1680万罕见病患者对药物的可及性到底怎么样?在蔻德罕见病中心(CORD)与艾昆纬(IQVIA)联合发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》(以下简称《城市报告》)中,可以透过研究数据找到一些答案。


70个城市,7大保障模式


城市是每一个罕见病患者生活、就诊、随访的地方,我国医疗保险的筹资与管理也都在地级市层面,《城市报告》选取了70个样本城市,从对罕见病的保障能力与保障水平两个维度对它们进行评估和排名。罕见病保障能力反映的是各地的资源禀赋,包括地方经济水平、财政支持能力、医保基金支持能力及罕见病诊疗能力;罕见病保障水平则体现在各地对罕见病医疗保障的实际执行情况,可以细化到保障的药物数量、报销的水平、医疗救助限额、政府支付力度等。


据此,《城市报告》将70个样本城市划分成了四大梯队。



北京、上海、广州这三个超一线城市被划分在“高保障能力低保障水平”的梯队中,这似乎让人难以理解,蔻德罕见病中心(CORD)创始人、主任黄如方将其比喻为“高富不帅”。


对此,艾昆纬管理咨询执行总监李杨阳女士作出解读:这一梯队中的17个城市都具备较高的保障罕见病的能力,但在实践中,大多未能出台有针对性的专项政策,或许是考虑到大城市的规模示范效应,行动上过于谨慎和保守。因此当务之急是打破藩篱,扭转观念,从顶层设计上增加对罕见病保障的重视,寻找切实可行的政策方案和工具,从而提升罕见病保障水平。


艾昆纬中国(IQVIA)、管理咨询执行总监李杨阳


地方层面在多年来对罕见病保障的探索中,逐渐形成了不同的保障模式,其中浙江省是目前全国唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区。每位基本医疗保险参保人每年缴费2元,由此形成1亿元左右的专项基金,目前已将戈谢病和苯丙酮尿症的治疗药物纳入了保障范围,每年支出稳定,尚有结余。(参考浙江省自2015年开始实施的大病医保对这两个疾病的保障经验,治疗戈谢病的伊米苷酶,使用的患者有22人,大病医保年支出不到3000万元,治疗苯丙酮尿症的沙丙蝶呤,使用者19人,年支出190万元,可见目前1亿元的专项基金还有较大的空间可以用于保障其它罕见病)


财政出资模式的代表是青岛市,政府每年拿出3亿元,用于特药特材救助、医保外大额医疗救助及低收入家庭特殊救助,许多罕见病药物就是通过特药特材谈判的形式进入救助目录的。自2012年起青岛模式已运行近10年,每年在罕见病药物上的支出已稳定在千万级别。



7种模式并没有孰优孰劣,都切实地为罕见病保障作出了有益探索。《城市报告》建议各地积极寻找与本地区资源禀赋相符的保障模式,可以更多地探索专项基金模式,通过政府主导,以多元筹资的方式为罕见病保障输血。


“超高值罕见病药物”保障空白


在国家和地方的努力下,罕见病患者对药物的可及性怎么样了?哪些迫切的需求仍未被满足?


首先,在《临床急需境外新药名单》等优先审评审批工作的推进下,2019年至今我国新上市了8种罕见病药物,涉及7种罕见病。此外还有4种新上市药物的适应症未收录在《第一批罕见病目录》中,分别是地舒单抗、兰瑞肽、达雷妥尤单抗和氘代丁苯那嗪。


其次,在2019年国家医保目录更新后,目前共有38种罕见病药物被纳入国家医保,涉及21种罕见病,其中9种享受甲类报销。值得注意的是,还有14种药物的适应症虽未被收录到《第一批罕见病目录》中,但也纳入了国家医保,它们所治疗的8种疾病都是国际上认可的罕见病,这说明罕见病药物的医保准入并不局限于罕见病目录,这给更多目录以外的患者带来了希望。


可是,目前仍有25种罕见病药物已经上市,但未被纳入国家医保目录,共涉及21种罕见病。其中,有12种药物,涉及14种罕见病适应症,它们是国内上市的治疗这些病的全部药物,这意味着罹患这14种病的患者只能自费负担药品费用。在这12种药物中,有6种药物的年治疗费用超过百万元,且尚无仿制药可用,患者的用药可及性和经济负担可想而知。


这些医保外的“超高值罕见病药物”无疑是当下罕见病保障中的痛点,对此,黄如方认为:虽然这些药物的单价看起来很“吓人”,但一方面,受诊疗条件所限,实际经过确诊需要用药的患者人数远低于理论估算值;另一方面,政府可通过多元筹资、多方支付的方式以少量的资金带动商业保险、民政救助、药品生产企业等社会各界参与其中,并辅以谈判等措施降低药品价格。这样下来,将这些药物纳入医保所造成的支出是完全可控的,浙江和青岛等地的运行经验也具有较大的参考价值,希望政府能高度关注这14种罕见病的患者需求。


蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方


允许一部分患者先用上药


在《城市报告》的最后,研究人员给出了8条政策建议:明确医疗保障是罕见病患者的基本需求,罕见病医疗保障是我国应补齐的短板;确立政府先行主导的罕见病医疗保障价值取向;优先解决在我国已上市的所有药物都未纳入医保的罕见病保障问题;允许地方量力而行,探索罕见病保障模式,允许一部分患者先实现药物可及;允许地方探索专项基金模式;鼓励探索多元筹资、多方支付的罕见病保障模式;推进服务型政府建设,加强精细化治理思维,提升患者获得感;国家应加速总结地方保障经验,出台全国性罕见病保障政策。


在下午的研讨会中,与会专家表示:就如同“让一部分人、一部分地区先富起来,先富带动后富,最终实现共同富裕。”的理念一样,地方在实践和探索罕见病的保障上可以更加灵活,根据自身的保障能力,先聚焦在少数未满足需求较大的罕见病病种上,并决定模式的选择、财政支持的力度或政策支持的方向,在逐步积累经验后再扩大保障范围,以最小化试错成本。


会上,杭州蔻德罕见病关爱中心宣布成立。该中心立足杭州,与浙江大学医学中心合作,服务罕见病群体,将给罕见病家庭带去持续、有效的帮助,促进社会公众对罕见病的认知,提高患者生活质量。




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