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小组讨论二:向首创药迈进 | CHIC会议实录
会议助手·2018-04-03
会议
当时怎么想到要做首创药?会有什么样的挑战,会有什么样的机遇呢?你们是怎么发展你们的抗体平台?


主持人:黄嘉  合伙人 罗沙迪律师事务所


参与嘉宾:

陈力 华领医药 总经理

罗文 索元生物 董事长兼总经理

钱雪明 迈博斯生物 董事长兼首席执行官

吴辰冰 岸迈生物 总裁

罗培志 天演药业 创始人兼总裁


黄嘉:欢迎大家来参加这一部分的小组讨论。我们将会讨论中国最高水平的创新。介绍一下我们几位嘉宾,来自于华领医药的陈力,还有来自于索元生物医药罗文,还有来自于迈博斯生物的钱雪明等。他们公司都有开发首创药历史,有三位嘉宾你们都是在5到7年前创建了公司,在那个时候中国市场和现在有很大的不同,你可能不太容易来说我们要做首创药,那个时候没有人真的了解未来具体的发展动向,还有一些术语都不是大家所熟悉的,我首先想请陈力,你们是做大分子小分子药物,跟我们讲讲你们当时怎么想到要做首创药?

    

陈力:我去年也来参加了同样的讨论,我们在其他领域有了新的合作伙伴,我想首创药你要非常了解当前的需求,包括有些在临床,有些还没有处于临床阶段,你必须要提出一些首创药的想法。通常我们先有一个概念,一个重要的概念,这个概念本身就会带来机遇,来应对一些没有满足的医疗需求,然后再开始实践,决定如何去做,在哪做。华领医药认为在中国,糖尿病治疗有着巨大的机遇。当时我们发现了这个机遇,我们认为我们可以做到,我们就开启了这个旅程。我们新药在三期进行的还是不错的。

    

罗文:刚刚讲到我们也是在中国进行创新,大家可以看到我们是一个创新公司,我们在做首创药也是基于我们的技术和商业模式。我们的商业模式有生物标记技术,我们现在处于三期,已经收购了三个项目,两个来自于礼来。我们需要去不断研发首创药,我们现在三个药物都是小分子,我们所要做的就是利用我们生物标志物,我们进行临床的实验进行新药的发现。实际上我们之所以选择在中国,有两个原因,一个就是中国的金融资源,另一个是临床资源,我们现在正在进行三期全球临床,一半的受试者来自中国,因为在中国确实有很多的患者,而且成本相对较低。更重要的是,我们可以让中国的患者能够和美国的患者同时获得这个真正的首创药。在10月份,我们已经有3个临床获得批准,包括CFDA和美国FDA的批准,我们可能本周将会有首个患者进入到全球临床实验当中。

    

罗培志:我们希望能够在中国为全世界做事,需要是创新的,所以我们组建了团队。我想我们的团队人员都是希望做创新的,他们的兴趣就是想要解决其他人没有解决的问题,有了这样的团队,你确实要给他们提供一些东西,他们喜欢挑战,这大概是在5、6年前的时候。我想根本来说,我们认为新药的价值,要确保花了很多时间后有一些独特的东西,这就是价值所在。

 

价值从哪里来。物以稀为贵,你的技术能力和产品会为你创造价值,这就是我们为自己的定位。

    

另外一点,做新药的话,我觉得有的时候人会比较懒。但是我们这个行业发展的如此之快,我们每天都要拿出新的东西来,在探索的过程当中,说实话大家也并不太清楚未来会有什么样的结果,我觉得在这里你的推理判断更加的关键,一旦你设立了你的IP,就会有追随者。我觉得这样也会为投资人创造价值,我们正在密切关注很多的技术。你如何确定目标,靶向的确定还有它的安全性、疗效性,这是非常关键的。我们要找到这个靶点,实现安全性和有效性,再看临床上药品的表现,这就是我们现在的定位。

    

钱雪明:谢谢黄嘉的邀请,很高兴能够参加这个论坛。我叫钱雪明,是迈博斯生物的董事长和首席执行官,我们在做首创药。关于黄嘉的问题,几年前的话我觉得这种非常首创的分子药研发并不是很受欢迎,但是我们非常习惯于去做这样的首创。我决定我要做什么的时候,首先要审查一下我现在有什么,我觉得我要做的产品至少在某个领域里面是领先的,我们希望开发一个具有PH依赖性结合抗原的人源化的抗体,我们公司独有的技术就是免疫耐受屏障突破技术。我们首先找到一个独特的靶点,而且对于中国市场来说,我们可能需要找到的是最好的分子靶向,也许这不是最早的一个分子靶向,但是在二代分子当中它应该是最具特色的,就像刚才黄嘉所说的,我们当时在做的是PDL1抗体,我们之所以选这个抗体,因为我们看到免疫疗法将会成为新一代的平台,将会成为具有基石性效应的技术,而我们希望能够成为里面的骨干。我们也知道,以前的分子疗法也有改善的空间,安全性是除了疗效性以外的药品应该具有的特点。中国市场可能和其他国家市场有所不同,因为像欧美国家的医生们,他们可能经验很丰富,但是在中国的话,我们的患者数量众多,所以我们用了自身的技术来研发出一个分子,这样的分子抗体技术能够让我们在技术上具有优势,而且更加安全、更加有效,并且能够在中长期而言,让我们获得竞争优势,能够比一代的分子技术更好。

    

我想对于投资人来说,这样的项目他会更感兴趣,而且我们是针对这个创新靶向的一个最好的抗体产品。

    

黄嘉:是的,我们这里也有嘉宾做抗体的。

    

吴辰冰:我叫吴辰冰,来自岸迈科技,我们关注具有特异性的抗体技术平台,利用这样的平台进行创新生物药的研究和开发。我们为什么采用双特异性的做法呢?我想有两方面的原因,首先就是如果我们来看一下创新生物领域的话,基于抗体药物研发中,如果我们进行双特异性会很有前途,这是外部的一个环境。内部就我们的研发而言,作为一个初创企业,我们希望能够开发出首创药,而且作为首个分子药的话,我们风险不会那么大,对于生物特异药来说这点很重要,因为生物特异药是关注首个分子药,很多都是处于临床前的开发阶段,希望能够达成一些协成增效的局面。这样你就可以有一个有别于其他药物的产品,对于项目的发展来说风险也比较小,所以这是对于初创企业来说比较好的一个做法,我想这就是为什么我们做的项目最开始是这样的。而且我们今年年中将会进入临床阶段。讲到创新还是要去解决未被满足的需求,否则的话创新是没有意义的。

    

黄嘉:你提到了去满足未被满足的需求,作出一些独特的东西来,成为首创药。与此同时,这些首创药的风险使得投资者不知道应该怎么去评估这个投资的风险,所以我想请你们来讲一讲你们是怎么开始起步的。我知道你们当中很多人以前先是在大型的药企里面工作过,或者是传统的跨国制药企业工作。根据你们的经历来做这种首创药,会有什么样的挑战,会有什么样的机遇呢?

    

陈力:这是一个非常好的问题,为什么要到中国做首创药。我觉得有三点,使得我们华领医药不断想做首创药。

    

首先是政策和监管环境的发展和改善,政府非常希望中国的医疗健康行业成为一个良性发展的行业,而且是要以新药研发来驱动,我们可能十年前就感受到了这个趋势,今天也获益于其中。

    

第二,能够找到这些一流的资源。做一些决定是很不容易的,即使是对大型的制药企业来说也是如此,你要做首创药,无论是对于大企业还是小企业来说都不容易。但是对于我们华领医药来说这个比较容易,因为我们的投资人就是想让我们来做首创药的,这点很重要,就是决定要做首创药,而且也充分地理解这个决定意味着什么。华领医药关注的是退行性疾病还有肿瘤,这都是现在非常热门的领域。

    

第三,你有没有这样的能力去做。像肿瘤非常具有挑战性。大家可能觉得做临床研究容易,但是要从研究当中拿出成果来并不容易。我们作为一个初创企业,我们的资源是有限的,我们要成为首创药的企业,不是说我们肯定做不到,而是说需要大量的投入,在做研究的时候,面临着很多具体的技术问题,而且糖尿病是一个比较独特的领域,在中国又有着很多的优势。中国的糖尿病患者群体巨大,而且很多患者以前是没有用过糖尿病药品的,这就使得我们能够充分地了解这个疾病或者说这个靶向的各种特点。结合这些特点能够开发出首创药来。

    

还有一点非常非常地关键,我们要做首创药的话,有这个需求、有这个机会,同时我们也有这个能力,我们具有这样的生物技术,我们可以从动物模型开始,然后进行早期开发,一期、二期来验证这个理念,然后到了三期的时候,药品的临床研究终点是和一直以来的研究终点一样的,而在中国具有这样的条件。所以对于我们来说,市场有需求而且也有这样的能力开发出这样的首创药,又发展的很迅速,因此我们就可以开发出首创药了。

    

黄嘉:非常感谢你们的分享,有的时候我们会从客户那了解到,中国的市场规模相当大。14亿人口肯定很容易找到在其他国家比较难找到的患者。但是你讲到选择在中国开发创新药,要充分利用不同的能力,比如说和监管机构可以有更紧密的联系,还有你们真正开发出来的项目,针对于糖尿病的等等,这些都是针对具体项目的优势,你们也正在应用。接下来还想听听其他嘉宾的想法,你们选择中国不仅是因为其他的一些我们都知道的原因,而是你如何可以真正的将这个优势与你们自己的项目结合,为什么这个机遇只能在中国开发利用?

    

罗文:我们开始这个项目的时候,当时弥漫大B淋巴瘤标准疗法是R-CHOP,但我们发现患者支付不起这一昂贵疗法,很显然这有一个医疗上的需求。对我们来说,R-CHOP的有效性并不是很高,所以我们有这个需求,我们的药品是把R-CHOP进行一个组合,可以对于具备风险的患者提供有效性,肯定有需求,而且这里的患者也在一些医院有很高的集中度,我们可能在中国有15个中心,我们在美国有14个中心,这也是一个巨大的优势。显然这里的患者更多。我们实际上有内部风险,我们在中国和美国同时审批,我们要看在中国和美国哪里会有患者最先进入,实际上我们也得到最新消息,中国患者会最快进入到实验当中,在这里有巨大的优势。

    

很显然我也看到投资者和五年前相比有很大的区别,这里有非常好的投资者,当然现在还是有很大的难度,但是我们和五年前相比,那时候我们刚建立企业,现在已经好多了。

    

罗培志:对我来讲有两点,中国有很多年轻的人才,他们需要更好的培训,让他们产生更大的效益,需要有非常好的人员,然后给他们培训。对于同样的资本量,我现在讲的是真正的首创药,实际上对于真正的首创药,没有人知道会不会成功,比如说我们讲PD1,十年前你未必知道这个靶点,有关的最早文献由伯克利1995年发表,到2011年大概过了20年,你问为什么有这么大一个缺失。如果时光倒流,你如何能够实现,我们最好的方法是什么,我想在那个时候没有人能够预测这一点。

 

另一方面,你可以做的就是在新药发现方面,要有新的目标。我想对于抗体药,你要有药理学数据,要有安全性的数据,没有人可以说你这个是不是真正的首创药。当我们说到验证的目标,你有一个在市场当中进行了验证的药品,我也看到过这样的药品,人们总是会说这是一个验证的目标。如果他没有得到批准,他就不可能被验证,所以你的工作就是要去快速的提出像抗体或者其他的药品,然后去提出在人体上安全性数据、药理学数据去验证它。但是你这样做,对于大企业来说要进行很多委员会的讨论,几乎是没完没了的讨论。但是如果投资人说这个资金你必须要给我们展示出一些成功,你要么成功要么失败。就是这样的,获得这笔资金你如何分配你的资源,在美国你可以有一次机会,在中国你可以有三次机会,所以你的成功率就会更高一些。说到患者人群,没有人会否定中国巨大的患者群,之前没有人很确定未来的监管方向,但是现在有了新的监管改革,我们可以有更明确的方向。我想现在对我们来说是一个黄金机遇,你有时间有资金有人才,有勇气来做一些事,你可以做一些别人没有做过的事。

    

钱雪明:我想再补充一点,对我们来说,要确定是否进行首创药的研发,这也涉及几点。首先我是否了解这个疾病的生物学原理,是不是足够了解,如果没有这样足够的了解,很难去做首创药的。第二点,有没有非常明确的监管终点,如果没有也很困难。第三点,这个药品你这个目标是不是可追溯。最后一点,我们是不是有优势在中国来做这件事,我们可能只为中国做,可能为全球做。比如说大家现在都在讨论肿瘤、癌症相关的目标。实际上做首创药在这个领域非常困难的。但是中国有着巨大的患者群,我想这个领域还没有一个修饰的药品。

    

虽然说我离开了原来的公司,但我还在关注他们在该领域的发展。我在了解有哪些新目标,无论是小分子还是抗体药,我也非常关注他们有哪些新的可以追溯的基于抗体药物的靶点。实际上FDA是制定了指南,你现在不仅可以做了,而且他们也确定会允许进行基于生物技术的批准,而不是像过去需要花很多的时间,要有很广泛的患者群,但是现在你可以有特别具体专门的生物标记,有专门的患者来去确定你的终点。

    

我看到一个非常明确的路径,我们实际上也有基于此的几个靶点。在美国我们也有人员做这项工作,我们现在也在竞争。我们非常激动,不仅中国有很大的群体,而且如果它成功了,在全球也会产生深远的影响。我想这是我们进行首创药研发非常激动的一点。

    

作为一个企业,我们不能把所有鸡蛋都放在一个篮子里,我们只有20%放在这个首创药上,80%还是在首创药以外。

    

吴辰冰:补充一下,中国是一个非常有意思的地方,现在至少这个创新的文化是很值得我们关注的。如果我们看一下尤其是在某些区域、某些领域,我们可以和20年前做一个比较。现在大家都有很大的兴趣去做创新,创新的文化非常的浓厚,而且也有资金的支持来支持创新。我想在全球没有几个地方像中国这样,有这样的文化,很驱动你去做创新。第二点,说到中国市场,是的它很大,但是我想很大的中国患者比例,实际上都被全球的跨国企业所忽视了,在进行首创药研发的时候,他们首要的战略可能不是覆盖这里的患者。这就给我们带来了非常独特的机遇来研发首创药。

    

首先就是要去给那些没有得到覆盖的患者提供服务,然后再扩展到更广泛的人群当中。我想这需要和医疗界有非常好的联系,让我们更好了解中国的患者群,这样可以更好帮助我们制定开发战略。

    

黄嘉:可不可以给我们举一个例子,还没有覆盖的。

    

吴辰冰:比如说胃癌就是一个很好的例子,另外一个就是我们正在做的分子,中国患者的情况跟西方国家患者情况是非常不一样的。在中国大概50%以上是这种肺炎的患者,而在美国只有20%。这里有一个问题就是,当前治疗方法的抗药性是很强的。因为患者比使用上一个药品时,他们基因突变产生的抗药性更加明显,这是一个我们需要应对的问题。在中国有很大的患者群,如果他们接受第三代的TKI仍然产生抗药性,那么他们就没有其他的药可以用了,这是一个巨大没有满足的需求,肺癌又是在中国比较普遍的疾病,这一方面中国有很多的患者还没有被覆盖到。我想我们的首创药就需要关注这一领域,很多的患者还没有得到真正的救治,这就会影响到我们的战略。不仅我们要有新的技术,我们要真正了解市场的需求,开发出创新的临床战略。

    

黄嘉:非常好,感谢你的分享,我们认同中国的变化非常快,整个创新氛围,你在中国各个角落都可以感受到。但是这个首创药发展可能还没有那么长时间,我们之前也讲到,在这里有些人可能也有一些重复的目标,你们如何看待未来两、三年的发展,对于你们从企业的角度来说,你们的战略是怎样的,如何保持你们在本地以及全球首创药的竞争力?我可以给大家一些数字。我们知道有多少在做PD1抗体的药物吗?至少有20、30,现在在CAR-T有多少临床实验?应该是比美国多的,如何保持竞争优势呢?

    

陈力:我想结合另一个方面谈谈您的问题,我们提到以前抗PD1的理念,并不是那么新,在20年前就已经提出来了。怎么去推进这个概念,然后把它变成为一个治疗的技术,这个过程需要非常深厚的医学研究。我们看到在中国有着首创药研发的广阔前景,但是你必须要看到在我们这个领域里面,要进入临床研究还有很多事情要做,你需要了解整个机制,要从临床研究开始,而且要拿出这种创新的分子产品来,我想在接下来几年时间里面,我个人感觉这个领域里面主要的趋势将会成为深度的合作,也就是生物技术企业和制药企业的深度合作,而且还要和医疗界的深度合作。

 

事实上我们非常受益于糖尿病的研究,因为所有糖尿病药品都是在中国以外的国家研发的,都是进口到中国然后在中国销售的。我们的医生们开始认识到尤其二型糖尿病在中国、在美国是不一样的,我们也有必要做首发行的临床研究,去了解糖尿病的成因,然后去帮助中国的糖尿病患者。这样的需求是源自于医疗界的,所以我们很受益。因为我们跟他们说现在我们有一个新的产品理念,以前治疗糖尿病都是从胰岛素的角度,然后注入胰岛素来控制血糖,我们拿出来的理念是不同的。我们是从血糖的监测器或者它的传感器感受器从这个角度去进行药品研发的,所以这是和以前药品开发理念完全不同,医疗界对新的理念非常感兴趣。我们就来做这种首创药,现在我们已经完成了一期、二期,我们现在正在确定三期的入组患者,医生的深度参与对我们这个首创药的研发发挥了很重要的作用,这也是为什么我认为中国这些特点,会让我们在接下来的几年里面成为首创药发现最多的市场。

    

黄嘉:这真的会带来如此众多的靶点吗?你们是怎么发展你们的抗体平台?

    

罗文:这里涉及到首创药的定义,字面上看就可以避免很多竞争,因为没有人跟你竞争,首创药是很有优势的。在基因药物进入抗体领域之前,可以说抗体领域是非常受大家关注的,我们是想开发出“只有我有”的模式,我们收购了这样一些技术,我们有20年的专利期,我们创造了新药,只有我们才有的药物。我们做的DLC是一个全球的金标准,已经有20年的历史了,我们很关注中枢神经系统的治疗,而且在这个领域里面,竞争者比较少,我们能够脱颖而出。

    

黄嘉:他们是在用知识产权来延长他们的首创药的优势。

    

罗培志:是的,我想我们谈的首创药,像诺和诺德是专门做糖尿病药品的,这么多年他们一直在做胰岛素的产品,他们虽然可能不是最早的,但是做得最好的。我认为这里面有几点非常重要,首先要做好首创药你必须有非常好的转化医学平台,抗体我们是自己做的。这个过程当中有很多挑战,我们要从人、从猴子上面来获得这样的抗体,而且如果要在人身上做的话,在转化医学的角度来讲要特别关注安全性,生物标记是否真的能够去针对这些靶点,会有什么样的生物学的反应机制。然后你要了解这个分子,进行反向研究,然后从患者那里学到什么,把学到的反馈到你所研究的抗体以及你所研发的分子药物当中去,而且还有涉及到耐药性的问题,像PD1,它有耐药性的问题,你怎么拿出一些分子药来针对这些靶向。你需要针对已知的知识,做出组合来,要引入更好的胰岛素产品。这里面涉及到分子学、涉及到临床研究等等。我认为到最后,你必须进行战略的选择,你如何去分配你的资源,分配到那些真的能够给你带来优势的地方。一个新药企业可能有着很多的候选药品,你要问问自己,你是不是真的对你的研发管线充满信心,你怎么进行资源的分配。像默克花了很多精力放在PD1上面,中国企业就应该问问你自己优势在哪里,怎么发挥你的优势。

    

钱雪明:刚才黄嘉所描绘的这个趋势,其实不仅仅在中国,在全球都是这样。我们现在看到有很多的技术、很多的项目都是针对同一个靶点的,这样的情况在国际上也是非常常见的。像我们这样的小企业,我觉得我们要有现实的眼光,我们最好可以找到一个细分的疾病,这个领域里面你可以一家独大,你可以不用进入竞争非常激烈的领域了。像刚才大家提到PDL1,那我们怎么去竞争,在中国我们有很多的患者,但是大家都有很多的患者,所以你不光需要有好的分子,还需要选择出正确的适应症,不要去和大头竞争,你应该有自己的战略,应该能够脱颖而出,也许可以用一个独特的组合或者是面向一个别人已经不太关注的适应症,否则的话你都没有竞争的空间。当然你还要有好的伙伴关系,能够和商业资本进行合作,不光是要和科学家合作,还要和资本进行合作,这是我的一些想法。

    

吴辰冰:很快回应一下,要保持你的竞争力。对于我们这样的企业有两个比较大的问题。一个是技术,抗体疗法我们回顾一下历史的话,就是抗体技术的发展,一旦有了一个赋能性的技术,你就能够拿出一点新的东西来,比方说像生物特异性的LDC等等,他们都是因为新技术的发展而带来的,所以这增加了进入的门槛,并不是谁想做就能够做的,所以你要有这样的技术让你很自然而然做一些别人做不了的事情,这对于抗体企业很重要。

    

第二个重要因素是人。今天早上麦肯锡的合伙人进行了很好的发言。他谈到在中国,科学是在那的,但是资本还没有能够找到合适的人放心把钱投资给他。我们也许有创新的分子研发技术,有非常好的基于细胞的数据,有很好的动物模型数据,但是怎么把这些智慧转给人,你需要设计良好的临床研究,你需要入组很明确的患者群体。我看到很多企业,尤其是在中国的企业,有的时候不是很重视人,科学是很重要,但是你在中国做首创药的话一定要有人,这个人不仅指管理,还有科学人才,还有患者等。

    

黄嘉:讲到首创药,我们刚才谈到,首先要关注生物学方面的知识,要关注是否存在未被满足的需求,像传感器一样,还有这些通路,大家还谈了使用知识产权来延长首创药的优势。关于这个话题我们各位嘉宾是不是可以再跟我们分享一下,简单分享一下你们的想法,因为我们的观众也很感兴趣首创药的话题。

    

陈力:这个太难说了,但是你会受到很好的回报。首创药很难,但是回报相当高,这需要科学家们共同努力,拿出理念,把它变成具体的产品和技术,很难但是有很高的回报,谢谢!



文章关键字:首创药,抗体平台
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