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中国制药的下一个十年|第四届研发客创新药高峰论坛剪影(中)
毛冬蕾·2020-08-24
研发客年会
MAH制度专场、新法规下临床开发策略变化专场。

第四届研发客创新药高峰论坛第一天剪影

8月21日,第四届研发客创新药高峰论坛继续举行,围绕“新法规、新挑战、新机遇”主题,来自各界的专家学者们就MAH制度、创新药开发、临床新数据、医保政策、企业估值等话题展开热烈讨论。


主题——新法规


上市许可持有人(MAH)制度是大会重磅的讨论之一。2020年是MAH制度全面铺开的一年,新修订的《药品管理法》和《药品注册管理办法》为MAH制度的落实提出了新要求。自2015年十省市试行以后,新制度解决了企业哪些痛点,同时暴露出来哪些问题,对于落实MAH制度的相关各方,监管者、MAH和CMO,都有哪些机会和挑战?


为了更好地聚焦行业关注的话题,就在报告前一天晚上,主讲嘉宾中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心的邵蓉教授与主持人泰格医药政策法规事务副总裁常建青聊到深夜。


中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心邵蓉教授:新修订《药品管理法》与MAH制度设计与思考》


邵蓉教授认为,以试点前、试点、新药法两个时间节点三个时间段来看药品持有人制度的变化,试点前国内隐形持有人已不鲜见。对于MAH制度实施,其实就是资源的合理配置,不仅需要各主体有很好的诚信和契约精神,也需要其有一定的契约能力。将持有人主体扩大到研制机构,鼓励了研发创新。科研机构可以借助于他人的生产条件,完成产品注册和上市,一定程度上在鼓励创新方面有着特殊的意义;以产品生命周期为主线由MAH承担责任,也给决策者的监管理念的与时俱进带来很大挑战。


她提出,新《药品管理法》实施中这些方面需要特别关注:MAH全生命周期的责任包含了安全、有效、质量可控三大责任,有没有责任边界;如何界定责任边界;药品管理法规定具备质量管理、风险防控和责任赔偿等能力的申请人取得药品注册证书,才能成为MAH,但如何审查和判断“三大责任能力”;与《药品生产监督管理办法》中规定的MAH必须取得《药品生产许可证》的制度有哪些设计理念和精妙之处;以及首付责任制、疫苗MAH、延伸检查、MAH销售。对于这些方面,邵蓉教授都一一剖析并探讨解决方法。


君实生物高级副总裁兼首席质量官王刚:他山之石,欧美MAH制度对我国新药法下MAH落地的借鉴意义


王刚博士说,MAH制度是欧盟概念,美国没有MAH,申请人一般通过签订质量协议来约束申请人和CMO之间的质量责任。申请人对产品的最终批准放行和质量负责,CMO或CRO对各自相关的质量责任负责,不要求负全部责任。美国在MAH制度上更加注重的是GMP的基本概念和责任,在GMP的框架下对产品的质量负责,而中国则要求对产品全生命周期包括产品销售和上市后PV的监管全部由MAH负责,已经超出了GMP的范畴,这是中国和美国最大的区别。


他认为,欧盟和中国的MAH有很多相似之处,均提出MAH应在药品生命周期内对其安全性、有效性及质量可控性负责。作为MAH,要和生产企业沟通产品生产、检验放行、质量事件等的处理,重点都强调在GMP框架下的质量管理。和监管部门的交流,例如变更、质量事件、召回都需要一一向监管部门汇报。在中国实际也是这样执行的,谁申报谁来负责全生命周期的监管。


小组讨论:新《药品管理法》下MAH制度的新挑战和新机遇


常建青老师主持了小组讨论。她回忆起与邵蓉教授和另一位讲者君实生物高级副总裁兼首席质量官王刚博士的友谊。早在2008年常建青还在外商投资与研制行业委员会(RDPAC)负责法规注册事务的时候,曾发起药物研发、临床试验和MAH制度的调研,当时四处寻觅国内知名的药品科学监管专家。通过查阅大量文献,常建青老师发现邵教授研究团队在药品监管政策领域发表了大量的文章,阅读后非常有启发,于是决定与邵教授合作药品政策的系列研究。十几年间,常建青老师和邵教授建立了深厚的友谊,也合作了多项课题。


而常建青老师与王刚博士则是在中美商贸联委会药品工作组上遇见的。几年前,王刚博士曾担任美国FDA驻中国办公室助理主任,而常建青则作为行业代表参会,二人就互相关心的话题交流了想法。从2015年药品审批改革到年底试点,再到去年新《药品管理法》里专门增添一章上市许可持有人制度,每每看到国家药政法规改革的进步,三位专家都激动不已。



“今天借用研发客的平台,有缘再次坐在一起讨论上市许可持有人制度。”常建青说。


她指出,MAH三年试点解决了企业的部分痛点同时又暴露了一些问题。邵蓉教授表示,MAH试点的目的是解决“如何实施MAH”,而不是“搞不搞MAH”,显现的成果是激励了创新,其对研发的利好是有数据可循的;同时也存在一些挑战,如监管理念需要与时俱进,企业的诚信建设、契约精神和能力都还需提升。决策者也在不断探索、校正来适应现阶段的国情。王刚博士认为,MAH制度的优越性非常明显,研发企业成为持有人是很大的进步,并且MAH持有人和CMO企业可以相辅相成、相互促进。


谈到有多个药品注册证书的境外持有人是否应当指定一个代理人这一话题时,邵蓉教授认为不合适,委托代理是市场行为,应当有相应的主体来选择确定,国家《境外药品上市许可持有人境内代理人管理暂行规定(试行)(征求意见稿)》的考虑或许是为管理便利。同时,邵蓉教授提醒大家要设身处地地理解决策者的考虑,中国企业的契约精神和契约能力都需要完善。王刚博士同样不赞成企业只能有一个代理人,也指出同时有多个代理人将面临许多挑战。


现场观众踊跃发言。图为礼来中国高级副总裁、药物研发及医学事务中心负责人王莉在提问。


最后,针对新药法提出的“境外上市许可持有人”概念,三位专家一致认为,对MAH制度下境外或境内生产充满期待和信心,随着检查的加强和法制的健全,长远地看,“境外上市许可持有人”或将成为一个过渡性概念,上市许可持有人只应该存在于境内,跨境委托生产也是有利于行业发展和患者需求的选择路径之一。


邵蓉从研发客主编毛冬蕾(图右)手中领过“行业贡献奖”奖杯。


在大会上,研发客特别授予邵蓉教授“行业贡献奖”。研发客评语为:“邵教授自1983年留校任教,兢兢业业,至今已37个年头。她的学生桃李满天下,正可谓三尺讲台映春辉,一片冰心照影来。同时,邵教授参与制定了中国各项药品监管政策法规,见证了制药行业跌宕起伏的变化。每当有重大变革到来之时,都能看到邵蓉老师第一时间充满激情和责任感解读法规的身影,为行业授业解惑,开启智慧。忘我投入,绝不敷衍,这恰恰是邵教授几十年作为教师职业生涯一以贯之的做事态度。”


邵教授获奖后发表感言说:“面对这一荣誉,更需要砥砺前行。衷心感谢曾经合作过的专家,能有幸与你们一起工作、交流,为促进中国药品监管科学发展尽自己一份绵薄之力。”


新法规下的临床开发策略


新《药品注册管理办法》颁布之后,外企和本土企业的临床开发策略发生了什么变化?围绕这一“新法规”的衍生主题,现场进行了热烈的讨论。首先是来自礼来中国高级副总裁、药物研发及医学事务中心负责人王莉做报告。


礼来中国高级副总裁、药物研发及医学事务中心负责人王莉:新《药品注册管理办法》下的跨国企业临床开发策略


王莉博士认为,2015年中国新药研发进入了崭新的腾飞期,至2018年中国对全球医药研发的贡献上升到4%~8%, 跨入全球药物创新第二梯队。这得益于中国政府对于创新引领和健康中国2030国策的顶层设计,和由此引发的系统性药政审评审批政策的改革举措。近年来境外新药在华获批数目激增、境外新药在国内上市的滞后时间显著缩短、国内患者急需药物的特殊审评名单的持续公布,都提示着中国医药创新生态系统的明显改善。


2020年新《药品注册管理办法》从法规条例上固化了过去5年来药政制度改革的主要成果;厘清了促进创新药研发的4类加速审批途径;进一步推出了加速审批流程的新举措,譬如:NDA阶段新药技术审评和研究中心GCP核查、药品质量检查这三个步骤并行进行,缩短新药注册申报所需的时间。这些积极变化给中国临床研发、新药注册和研发团队的能力建设带来莫大利好,为跨国药企的中国创新策略提供了政策保障。


王莉博士说,新的创新环境下的中国,对于跨国药企有着无限的吸引力。跨国药企正持续加大对于中国新药研发的投入,不断提高中外同步研发的比例,拓宽与中国医药领域产学研的合作,积极培养达到国际水准的医药研发中国人才,为中国市场引领全球创新创造更多可能性。


小组讨论:新《药品注册管理办法》下创新药开发的新策略



泰格医药副总裁刘佳主持讨论,她表示新政策给跨国企业和国内企业的创新药开发都带来了很多机遇和挑战。



基石药业首席医学管杨建新首先分享了国内企业的思考和看到的机遇。国内企业的新药研发环境正渐入佳境,60天默认许可制、对进口药物境外数据的认可等等,是让人欣喜的方面。而临床试验取消大批件、每期临床试验都需要申报IND等挑战,同时也给国内企业增加难度。


王莉博士谈到,跨国企业的全球开发对中国的定位主要出于三个方面的考虑:一是跨国药企总部对各个国家的策略性定位;二是国家的注册要求,比如在中国注册新药必须提交中国患者的临床数据;三是研究可行性和实施能力,这包含相关研究在不同国家的患者分布情况、研究设计是否符合当地国情、研究机构和研究者的能力、一定时间窗内可能入组到的患者数量。


~未完待续~



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