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GV971:暂且相信还是难以置信? | 老梁说药
梁贵柏·2019-11-12
老梁说药
最最要紧的,是“按时提交有关试验数据”,这才是“有条件批准”里的那个“条件”。


Science 对GV971有条件上市的报道


撰文 | 梁贵柏


前些天,由绿谷制药开发的阿尔兹海默症新药GV971刷屏了。中国NMPA有条件批准上市,邮政部还发行了纪念邮票,有相当的轰动效应。我注意到微信圈子里一个很有意思的现象:相当一部分人持怀疑的态度,却又不能确切地说出到底哪里出了问题。


有读者问我如何看待,我讲了下面的故事:


我到兴安岭徒步一周归来,很兴奋地告诉你看见了野生的东北虎,你会相信吗?也许信也许不信。如果我拿手机秀出老虎的照片,虽然有点远、有点模糊,但老虎是可以辨认无疑的,周围的景致也不像是动物园,再加上我对天发誓是真的,所以你不妨……


暂且相信(Benefit of the doubt)


百度翻译:怀疑的好处;

谷歌翻译:假定其无过失或无罪。

虽然东北虎是濒危物种,整个兴安岭没剩下几只,但还是有的,偶尔看见一只的可能性是存在的,所以大多数人应该可以接受“暂且相信”,尽管用软件P一个野生老虎的照片并不是很难。


如果GV971不是对阿尔兹海默症有效,而是对二型糖尿病有效,质疑的人肯定不会这么多。虽然做一个安全有效的降糖药物也很不容易,但是在过去的十几年还是有好几个新药上市,包括最近刷屏的口服索马鲁肽(见《口服鲁肽是如何做到的》),所以业界大多数人也应该可以接受“暂且相信”。


为什么对阿尔兹海默症有效的新药就不一样了呢?再看下面的故事:


我到武夷山徒步一周归来,很兴奋地告诉你看见了野生的华南虎,你会相信吗?绝大多数人应该不信。如果我拿手机秀出老虎的照片,虽然有点远、有点模糊,但老虎是可以辨认无疑的,周围的景致也不像是动物园,我还对天发誓是真的,你会信吗?很多人应该仍旧会持怀疑的态度,因为……


特殊宣称需要特殊证据(Extraordinary Claims Require Extraordinary Evidence)


百度翻译:特别索赔要求特别证据;

谷歌翻译:非同寻常的主张需要非同寻常的证据。


野生的华南虎在中国已经绝迹多年了,仅凭一张手机里的照片来证明其存在是远远不够的,大家也许还记得十几年前的“华南虎照片事件”吧。类似的“特殊宣称”国内外还有很多,比如“神农架野人”、“遭外星人绑架”等等,还有不少旁证(circumstantial evidence),但是因为缺乏关键的“特殊证据”,所以大多数人还是不认可,因为那实在是……


难以置信(If it sounds too good to be true, it is.)


百度翻译:如果这听起来太好而不是真的,那就是真的。

谷歌翻译:如果听起来好得令人难以置信,那就是。


先说明一下,“难以置信”与事件的真伪没有直接联系,只是说已经出示的证据难以让人信服。历史上有很多真实的事件当时都是十分难以置信的。


GV971是可以暂且相信的“东北虎”还是实在难以置信的“华南虎”?还是在两者之间的某个位置上?每个人应该根据自己的专业知识和已经了解的证据做判断,没有必要统一认识。在学术界统一认识不但无益,反而有害。


但是我们知道,NMPA专家组的意见是“暂且相信”。


批准的条件


据悉,有条件批准之后,“国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。”


GV971的药理研究已经有年头了,从开始的β-淀粉样蛋白到现在的肠道菌群,都是有可能成功又都不确定,所以应该进一步认真研究。至于“完善寡糖的分析方法”则是所有这些研究的前提,分析方法不完善,动力学和药力学的研究结果就不会十分可靠,也难以令人信服。


最最要紧的,是“按时提交有关试验数据”,这才是“有条件批准”里的那个“条件”。按时(1~2年还是3~5年?)完成了,“有条件”就变成了“无条件”,阿尔兹海默症的患者就可以放心地吃上安全有效的好药了。

2019年11月于新泽西


梁贵柏博士曾在默沙东新药研究院工作多年,潜心钻研药物化学,颇有建树。几年前回国加入药明康德,从事业务开发、项目管理和驻美运营。梁博士是《新药研发的故事》一书的作者。他以长期的积累、独特的视角和生动的文字,通过《老梁说药》栏目讲述新药研发“背后的故事”,令人耳目一新,脑洞大开。

梁贵柏博士目前是偕怡制药联合创始人兼首席科学家,欢迎业界读者通过邮箱gbliang55@hotmail.com与梁博士联系。


责编 | 胡小洁



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梁贵柏博士从事新药研发工作二十余年,经历了许多次失败,也有享受到了成功的喜悦。梁博士是药物化学专家,在先导化合物的发现、设计、和优化,以及临床候选药物推荐等领域都做出过重要的贡献,先后发表过多篇学术论文与发明专利。梁博士长期致力于中美医药界的交流与合作,近年来开始以中文发表医药与健康方面的文章,并在2014年出版了《新药研发的故事》一书,为推动中国医药健康事业的发展作出贡献。

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