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重磅炸弹潜力股Vyndaqel的利润与可及性|创值
杨爽·2020-07-21
创值
辉瑞对Vyndaqel定价22.5万美元/年。

☆ Vyndaqel今年一季度全球销售额为2.31亿美元,辉瑞一季报将其归为其生物制药部门收入增长的重要驱动因素。
☆ 一项关于Vyndaqel成本效益的研究得出结论:除非Vyndaqel的价格从22.5万美元降到16563美元,即降价92.6%,否则不具有成本效益。

撰文 | 杨爽


辉瑞的Vyndaqel/Vyndamax(tafamidis)是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的口服制剂,能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合,稳定转甲状腺素蛋白的四聚体,减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。该药最早于2011年在欧盟获批治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病(ATTR-PN),用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。2019年3月,获日本厚生劳动省批准用于治疗野生型和变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)患者。这两种适应症都属于罕见病。


2019年5月,FDA批准Vyndaqel用于治疗成年人野生型或遗传型ATTR-CM,以降低心血管相关死亡率和住院率。今年2月,Vyndaqel(维达全)在中国获批,用于治疗ATTR-PN的Ⅰ期症状性成人患者;同月,该药的ATTR-CM适应症在欧盟获批。


重磅炸弹“潜力股”


随着ATTR-PN、ATTR-CM两个适应症逐步在各国获批,Vyndaqel的销售额也迅猛增长。据辉瑞年报公布,该药在2019年的全球销售额为4.73亿美元,是2018年的3倍以上,这主要得益于其在美国和日本新获批的ATTR-CM适应症,以及ATTR-PN 适应症在欧盟市场上的放量。



本就处于专利到期潮中的辉瑞,在疫情影响下,2020年一季度整体销售额下滑,生物制药部门是其中唯一上涨的部门。辉瑞在一季报开头就将Vyndaqel归为其生物制药部门收入增长的重要驱动因素。该药一季度全球销售额为2.31亿美元,以此推算,Vyndaqel将很快成为新的“重磅炸弹”。



ATTR-CM处方还将进一步放量


Vyndaqel的全球销售额2.31亿美元中,1.27亿美元来自美国为ATTR-CM开出的处方。

ATTR-CM是一种罕见的致死性疾病,当不稳定的转甲状腺素蛋白四聚物解离,就会导致错误折叠的蛋白形成淀粉样纤维沉积于心脏,从而使心肌变得僵硬,最终导致心力衰竭。ATTR-CM 不仅是致死性的,以往的诊断率还非常低,患者经常是在症状变得很严重之后才得到诊断。一旦确诊,根据亚型的不同,患者的中位预期寿命约为2至3.5年。在Vyndaqel获批前,可用的治疗方案仅为对症治疗,在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。


Vyndaqel的使用可降低全因死亡率,具体来说每治疗7.5个病人即能防止1人死亡。同时,也降低了心血管相关的住院率,减缓了躯体功能和生活质量的下降,确实为患者带来了福音。


辉瑞2019年5月发布的新闻稿中称,“据估计,美国目前大约有10万ATTR-CM患者,其中确诊的患者仅占1%~2%”。而Vyndaqel上市后,辉瑞加大了对诊断环节的推动,以前需要组织活检进行诊断,现在已有特定的心脏成像技术被证明对ATTR-CM的诊断具有高度敏感性和特异性。辉瑞在今年4月的电话会议中对投资者表示:估计ATTR-CM的诊断率现已达到13%。


因此,预计Vyndaqel的处方量和销售量还将进一步放大。


医生:Vyndaqel太贵


一边是对重磅炸弹的美好期待,另一边,则是临床医生和患者对其价格的抱怨甚至批评。

一篇发表在JAMA上的文章评论道:在美国,ATTR-CM患者使用Vyndaqel治疗的费用约为22.5万美元/年,需要终身服用,这对于许多心脏病患者来说太昂贵了。ATTR-CM的患者多为65岁以上的老年人,本身医疗负担就比较重,即使有医保,也要承担高额的自付费用,更不要说那些没有医保的患者。


俄勒冈健康与科学大学对50名拿到Vyndaqel处方的ATTR-CM患者进行了研究,发现其中7人(14%)放弃了处方,有3人无法负担个人自付的部分,另有28人通过辉瑞或基金会的援助免费获得了药物,但在援助之前,平均自付费用为1909美元/月。


此外,今年4月发表在AHA Journals的一项关于Vyndaqel成本效益的研究得出结论:与常规护理相比,Vyndaqel可为患者增加1.29个质量调整生命年(QALY),同时要多花费113.5万美元。经过换算后,相当于每增加1个QALY,患者和保险公司等各支付方要为此多支出88万美元。


根据增量成本-效果比(ICER)=(A疗法平均成本-B疗法平均成本)/(A疗法平均QALYs-B疗法平均QALYs)的计算公式,如果得出的ICER值小于阈值,则说明A疗法更具性价比。美国通常将ICER阈值设为10万美元(每增加1个QALY,美国最多愿意为其多支付10万美元),显然88万的支出是严重超出阈值的,因此不具有成本效益。而不具有成本效益则意味着它很难被医疗保险、药品福利计划等接受,患者对药物的可及性也难以提升。


研究者根据10万美元的阈值反推,得出Vyndaqel的价格需要从22.5万美元降到16563美元,即降价92.6%,才能刚好达到符合成本效益的标准。


利润与可及性


作为世界上治疗心血管疾病最昂贵的药物,辉瑞对Vyndaqel定价22.5万美元/年是否合理?


此前,辉瑞发言人曾对媒体表示:相比于竞争对手Alnylam和Ionis对Onpattro和Tegsedi制定的45万美元/年的价格,Vyndaqel的定价低很多,而且Vyndaqel是口服剂型,使用方便,另外两个公司的药是注射剂。而ATTR-CM作为罕见病,且确诊率低,预估的市场规模会影响到定价。


对此,业内有专家提出不同意见:随着对这种疾病认识的加深和诊断水平的提高,确诊患者数量很可能大幅增加,如此昂贵的价格将对卫生保健部门产生惊人的影响;另外,高价格也将推高临床研究成本,试想如果一项临床试验要以Vyndaqel为对照,那仅此一种药物的成本可能就接近1亿美元,这间接制约了其他新药和仿制药的研发,不利于该疾病的临床治疗发展。


而如果抛开定价问题,提高药品可及性还需要多方面的努力。


在中国,对于罕见病药物的保障,蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方先生认为:罕见病药物虽然大多价格昂贵,但可通过多元筹资、多方支付的方式为患者提供保障。如政府带动商业保险、民政救助、药品生产企业等社会各界参与其中,并辅以谈判等措施降低药品价格,这样下来,将这些药物纳入医保所造成的支出就会更加可控。


参考资料:

[1]https://jamanetwork.com/journals/jamacardiology/article-abstract/2764431

[2]https://jamanetwork.com/journals/jamacardiology/article-abstract/2766889

[3]https://jamanetwork.com/journals/jamacardiology/article-abstract/2758314

[4]https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/CIRCULATIONAHA.119.045093

[5]https://mp.weixin.qq.com/s/6d6eBaZuQJiebM6FgqoQVg

[6]https://investors.pfizer.com/financials/annual-reports/default.aspx

[7]https://s21.q4cdn.com/317678438/files/doc_financials/2020/q1/28/Q1-2020-Earnings-Charts-FINAL-(1).pdf


文章关键字:Vyndaqel
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