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辉瑞中国研发中心15周年:多位专家共议研发新突破与新挑战 | 进博会专题
程龙·2020-11-17
进博会
辉瑞全球正一步步将更多核心技术和资源倾斜到中国。

近日,在第三届中国国际进口博览会上,辉瑞中国研发中心成立15周年庆典暨“研发无界、携手共创中国医药研发生态圈”圆桌讨论会在医疗器械及医药保健主展区的辉瑞主展台开启。


辉瑞中国研发中心总经理陈朝华女士表示:“经过15年的发展,中国研发中心已成为辉瑞亚太地区和全球重要的研发枢纽,而且辉瑞全球正一步步将更多核心技术和资源倾斜到中国。在加快满足国内未被满足的治疗需求的同时,我们希望协同业界各方,在中国创建一个世界水平的、属于全球研发共同体一部分的生物制药研发生态环境,帮助中国本土的临床研究走向国际化。”


辉瑞中国研发中心成立15周年庆典

辉瑞中国研发中心总经理陈朝华女士


讨论会上,来自肿瘤、罕见病、抗感染、疫苗、炎症和免疫等治疗领域的临床专家们共同见证了辉瑞中国研发中心15年来的重要里程碑事件以及对国内医药研发产业的推动作用,并针对如何持续加速中国研发进程、进而让中国患者同步享有全球创新的治疗方案发表了看法。


问答


研发客:对于血友病创新药物的研发,您觉得我们还需要从哪些方面努力?


上海市瑞金医院王学锋教授:

血友病虽然是一种罕见病,但患者人数相对较多,有巨大的未满足的临床需求。我希望辉瑞公司在开发针对血友病A和B的治疗药物的同时,还需要继续开发升级换代的药品。我们需要从以下三个方面继续努力:一、延长药物的半衰期,降低患者的用药成本,给患者的日常用药带来方便;二、目前,约有30%-40%的重型血友病患者在经过凝血因子替代治疗后会产生免疫反应,这部分患者的治疗需求需要得到重视;三、在血友病的患者中,还有许多缺乏的是罕见的凝血因子,即凝血因子 Ⅰ、Ⅱ、Ⅴ、Ⅴ+Ⅷ、Ⅶ、Ⅹ、Ⅺ或XIII,我们也需要加大在这方面的研发和投入;四、基因治疗在血友病中有非常好的应用前景,希望辉瑞加大对基因疗法的投入,早日开发出能够彻底治愈血友病的方法。”


研发客:针对杜氏肌营养不良症这一罕见病,您觉得我们该怎样把自然病史研究和新药开发更好地结合起来?怎样让患者组织参与到新药开发的工作中去?


上海复旦大学儿科医院李西华教授:

杜氏肌营养不良症(DMD)和血友病一样,都是X-伴性隐性遗传病,通常男孩子发病。带着梦想出发的年龄,却在12岁左右要面对丧失行走、瘫痪,在20岁左右因为心肺功能衰竭而死亡。目前国内外还没有可治愈DMD药物问世。


在近10年中,越来越多企业投入DMD药物研发中,但通常听到消息是对照组和治疗组变异性很高,没有达到主要疗效终点而中止。DMD是该基因突变类型多样的罕见病,因此研究药物是否有疗效需要大量对照组也就是DMD自然病史的数据。中国是DMD患病人数最多国家之一,辉瑞制药把DMD自然病史研究依托给中国,大家知道,由药企牵头支持某种罕见病自然病史研究非常少,辉瑞却担负了这个具有挑战性研究,不仅为全球DMD药物研发奠定基础,最关键是把我们国家本来就薄弱的DMD医学研究起到了推动作用, 可以说DMD自然病史研究在这DMD医学史上是一个重要的里程碑事件。


对于罕见病药物的开发,患者组织的贡献也非常重要。如果没有罕见病患者组织的参与,大队列的研究项目是无法开展的。复旦儿科医院在国内最先建立了DMD专病门诊和DMD-MDT门诊,在DMD自然病史研究中与国内其他多中心共同承担这项项目,并且与上海集爱肌病关爱中心合作,通过公众号发布招募信息、介绍DMD前沿研究治疗讯息、开展患者教育活动,让患者参与这项自然病史研究起到了积极作用。


研发客:目前,乳腺癌领域已上市了许多创新药,您认为创新药对于乳腺癌患者意味着什么?


复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科胡夕春教授:

辉瑞的爱博新®(哌柏西利)是全球首个被批准应用于临床的细胞周期蛋白依赖性激酶CDK4/6抑制剂,并于2018年成为首个进入中国的同类药物,应用于激素受体阳性、HER2受体阴性晚期乳腺癌的治疗。哌柏西利在传统内分泌治疗的基础上显著延缓了肿瘤进展,改善了患者预后,为更多的乳腺癌患者带来生的希望。目前,70%-80%的乳腺癌患者可以达到长期生存甚至临床治愈,这主要归功于创新药物研发的进展和对乳腺癌的分型诊疗的进一步细化。作为一个医生来说,希望所有病人都能接受到有效的治疗。我期待未来有更多的新药好药上市,从而造福更多患者。


研发客:2020年度辉瑞产品第三代ALK抑制剂lorlatinib (LORBRENA®) CROWN研究公布了期中分析阳性结果。该研究为lorlatinib一线治疗ALK阳性晚期/转移性NSCLC,与赛可瑞®(克唑替尼)相比,lorlatinib显著改善患者无进展生存期,达到主要终点。对于未来lorlatinib成为ALK阳性晚期/转移性NSCLC一线治疗标准,您认为会给该适应症的治疗格局带来怎样的改变?您认为相比目前已经批准的第一代和第二代ALK抑制剂,第三代ALK抑制剂lorlatinib的主要优势是什么?


广东省人民医院吴一龙院长:

根据CROWN研究结果,lorlatinib在无进展生存期(PFS)和颅内客观缓解率等方面完胜克唑替尼;主要终点无进展生存期的风险比(HR)达到前所未有的0.28,即与克唑替尼相比lorlatinib组疾病进展风险降低了62%;总生存期(OS)尚未成熟继续随访中。lorlatinib具体的优势体现在三个方面:一、截至目前,lorlatinib是所有已上市药物中克服ALK耐药覆盖最全面的一款ALK抑制剂。将来进入一线治疗,可以预防耐药的发生;二、晚期非小细胞肺癌患者初诊时脑转移发生率约为10%-20%,病程中30%-50%患者会发生脑转移,且病程越长发生肺癌脑转移的可能性越大,lorlatinib能够有效预防和治疗脑转移;三、lorlatinib自2018年全球上市,安全性及耐受性良好;最新的一线CROWN研究显示,lorlatinib较克唑替尼安全性更好,毒性更低;另外,对比克唑替尼,lorlatinib显著改善一线治疗患者的生活质量。


我希望lorlatinib能够在中国尽快注册上市。同时,结合中国患者的支付情况和医保政策,制定合理的价格,能够让更多的患者负担得起这样一个好药。


研发客:在细菌多重耐药方面,我们还有哪些难题需要攻克?


复旦大学附属华山医院抗生素研究所所长王明贵教授:

在自然界中,细菌分为革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌,早期大概各占了一半的比例。因为阳性菌更易被杀灭,经过这么多年人类使用抗菌药物之后,它们现在的比例大概是3:7。


现在针对阴性菌的王牌药物是碳青霉烯类抗菌药,如果细菌对该类药物产生了耐药,就很少有其他药物可以起效了。目前,有三种碳青霉烯耐药革兰阴性杆菌(CRO),包括碳青霉烯耐药肠杆菌科细菌(CRE)、碳青霉烯耐药鲍曼不动杆菌(CRAB)和碳青霉烯耐药铜绿假单胞菌(CRPA)。以CRE为例,临床上该菌一旦引起严重的感染如血流感染、重症肺炎,死亡率超过50%,目前国际上治疗手段也有限。


人类和细菌斗争是一个长期的过程。上世纪80、90年代由许多抗菌药物被研发出来,等到了21世纪,新药就很少了。近五年又有一些创新药进入到临床,我希望辉瑞可以把这些项目的早期临床研究带到中国,让中国的耐药菌感染患者尽早有好药可用。


在上海外滩,辉瑞中国研发中心成立15周年庆典亮灯

研发客:请问该怎样结合好智能化临床研究和早期临床研究工作,以便更好地促进抗生素的开发?


复旦大学附属华山医院抗生素研究所副所长兼药物临床试验机构常务副主任张菁教授:

新冠疫情发生后,很难做到参加临床试验受试者进行面对面随访以及对数据的监查,受试者安全忧患和数据质量受到挑战。为了今后更好应对突发传染等情况下开展临床试验上海市药学会药物临床研究专委会携同药监部门、行业协会、研究单位及申办方、合同研究组织的各方专家共同发表了“智能化临床研究的专家共识”,探讨通过信息化和数字化等智能化手段,完成患者的远程随访和远程监查等。也正是因为这次疫情,各方都意识到了智能化临床研究的重要性。我们希望后续在药监部门和政府部门继续支持下,联合申办方、CRO和临床研究机构,将其更好地落地和推广应用。


研发客:中国肺炎球菌性疾病的疾病负担和肺炎球菌监测系统现状是怎样的?目前中国对肺炎球菌疫苗接种重要性的认知与国际上存在哪些差距?如何能缩小这些差距?


江苏省疾病预防控制中心朱凤才教授:

普通肺炎在我们国家并没有被定为传染病,所以并没有建立起像其他传染病那样的监测系统。我国对肺炎的重点监测,多是集中在大医院。患者初次就诊多数在县镇级别的医院,往往会直接使用抗生素,这就导致我们监测到的肺炎流行情况也并不十分准确。我建议,我们还是要把肺炎的监测系统完善起来,在县镇级的一些小医院也建立监测点。


研发客:目前在中国,针对肺炎链球菌感染的预防和治疗还有哪些挑战?


江苏省疾病预防控制中心的潘红星所长:

从疫苗的发展史来看,上个世纪是多糖疫苗的时代,多糖疫苗在2000年之前被广泛应用。可多糖疫苗在使用中会遇到细胞免疫效果不理想和免疫记忆性较差的问题,后来,沛儿七价和十三价肺炎球菌结合疫苗的上市解决了这个问题。目前在中国,六周龄到五周岁的儿童和老年人都面临着肺炎链球菌感染的严重威胁。而结合疫苗在中国只获批应用于低龄儿童,因肺炎导致经济负担较重的老年人,仍然在使用多糖疫苗。我们呼吁相关政策可以出台,充分利用全球范围内已产生的大量研究数据和使用经验,让中国的老年人早日用上多糖结合疫苗。


研发客:在我国,特应性皮炎患病率在近20年逐渐增加。请您简单介绍一下特应性皮炎在我国的诊治现状。现有的治疗是否能够满足特应性皮炎病人的需求?在今年的7月29日,NMPA已正式批准舒坦明®(克立硼罗)2% 软膏剂用于2岁及以上轻度至中度特应性皮炎患者的局部外用治疗。您认为舒坦明®的获批对于轻中度特应性皮炎的治疗会带来什么样的改变?皮肤疾病是辉瑞公司持续支持创新药品的研发与注册的重点领域之一,所以想请教您对辉瑞在皮肤疾病领域研发的期待?


北京大学人民医院皮肤科主任、中华医学会皮肤性病学分会第十三届主任委员张建中教授:

我国儿童和成人特应性皮炎(AD)的患病率已经接近发达国家,在综合医院皮肤科门诊患者中,1/6-1/5为特应性皮炎患者。目前针对AD的外用药物主要有两大类:激素类和钙调磷酸酶抑制剂。激素类药物治疗效果相对强一些,但使用不当会发生皮肤萎缩等副作用,因此,很多患者经常不愿意使用外用激素类药物。外用钙调磷酸酶抑制剂(他克莫司、吡美莫司)没有激素副作用,但疗效相对弱一些,部分患者使用后会发生灼烧感、瘙痒等副作用。特应性皮炎患者希望能有一种疗效好、副作用少,可长期使用的药物。


舒坦明®是国内第一个用于AD的外用PDE-4抑制剂,适用于2岁及以上儿童和成人轻度至中度AD患者的局部外用治疗,特点是比较温和,在保证疗效的前提下,副反应少且轻。舒坦明®的上市为医生和患者提供了新的选择,有广阔的应用前景。


此外,中度至重度AD患者的疾病由于病情重,因此负担较重,可严重影响患者及其家人的生活质量。中度至重度AD患者需要一种安全有效且可以长期使用的药物,辉瑞公司目前正在研发的Abrocitinib是一种Janus 激酶1(JAK-1)抑制剂,已发表的数据显示对中重度AD的显著疗效,尤其是在快速缓解瘙痒方面的表现很佳。希望该药早日获批,给中国中重度特应性皮炎患者带来新的治疗希望。


衷心希望辉瑞公司能够在免疫性皮肤病领域研发出更多的新药,使中国以及全球患者获益。



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