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小组讨论:肿瘤免疫/细胞疗法 | CHIC会议实录
会议助手·2018-04-04
会议
CAR-T产品从早期的转化转向商业化生产这个过程的战略,细胞疗法进行商业化最大的困难是什么?开发肿瘤免疫产品最具挑战性的问题是什么?


主持人:李怡平

 

参会嘉宾:

朱力 南京传奇生物/金斯瑞生物科技 首席战略官

杜汉忠 Tessa 首席医学官

向京宜 优瑞科生物 科技合作总监


李怡平:谢谢,我之前在想为什么热门主题是放在午餐之后,因为刚吃过午餐,大家会比较累,想要睡觉,有些代表可能吃过午餐就走了,不过我向大家保证这将是一个非常精彩的小组讨论,因为我有三位非常出色的讨论嘉宾,他们分别是来自于金斯瑞生物科技的朱力,来自于Tessa Therapeutics杜汉忠,以及来自优瑞科生物技术的向京宜。大家都知道,细胞疗法现在在中国变得如此热门,在我看来,也正是因为美国去年批准了细胞疗法,再加上中国的监管机构也针对细胞疗法出台了技术指南,所以在美国已经证明了细胞疗法是有效和安全的,在中国又有了一个非常明晰的临床研究路径,所以细胞疗法现在是如火如荼。接下来我想有请我们的嘉宾先简单的自我介绍一下,介绍一下他们自己,介绍一下他们的公司。时间有限,每个人三、四分钟,首先有请来自金斯瑞生物科技的朱力先生,他有几张幻灯片要放给大家看。

    

朱力:大家好,我是朱力,我是南京传奇生物和金斯瑞生物科技的首席战略官,南京传奇生物是金斯瑞生物科技的一个下属企业。我本人在生物技术领域已经有30年的工作经验,在座很多人可能曾经都是我的同事,回到中国以后,我本人现在在南京工作,今天早上我们的CEO也是一个讨论嘉宾,我们在两年前在香港上市。今天我想得到主持人的赞同,放几张幻灯片,我其他的幻灯片就不放了,但是我想给大家看几张有图片的幻灯片,我觉得图片能够更形象更直观的告诉大家我们所做的工作。首先这是多发性的骨髓瘤,这是非常严重的疾病,这是血液肿瘤疾病,是第二大常见的血液肿瘤。这种血液肿瘤会影响你的骨骼、肾脏和其他系统,病人会遭受很多痛苦。

    

这张我就跳了,这是我们治疗的一个患者在治疗之前,他有各种各样的症状,而且你可能看到他全身包括四肢都有各种各样的表征,就在半个月之后他很多症状就减少了,半个月之后他的症状基本消失,只有深色的皮肤。另外一个患者你可以看到在治疗之前,这个患者的腹腔,另外一个患者影响了骨骼,在几个月之后,所有的这些症状都发生了巨大的好转,这是另一个。头部一个非常大的肿瘤,治疗之后这个肿瘤几乎完全消失了,这是另外一个患者有很大的口腔内的肿瘤,现在完全消失。这一个是来自于美国的患者,这是在南京,治疗之前以及治疗之后他又回到美国的样子,他已经感觉他好了很多。因为他的伤口已经在恢复。现在他变成了一个正常人,这是在治疗20天之后。这张照片是一个月之前在中国春节拍摄的,他还给我们发了一个视频,告诉我们他很开心,他和他的妻子一起爬山、滑雪,他非常开心,因为现在在血液系统当中已经没有癌症细胞了。他也在感恩节给我们发了一封感谢信。

    

我非常快的给大家过一下这是我们在去年芝加哥会议发布的文章,我们治疗了40多个患者,他们基本上都已经恢复了,而且状况非常好,基本上都可以完全康复,这是我想给大家看的结果,我就讲到这,谢谢。

    

李怡平:接下来有请Tessa首席医学官杜博士。

    

杜汉忠:谢谢邀请,我是杜汉忠,我们是一家新加坡的公司,在全球都有布局,主要是在美国,Tessa是六年前建立的,主要是T细胞的临床实验。大家都知道,这在美国不是一个常见的疾病,广东、福建、香港、新加坡、东南亚比较常见,我们把它作为一个巨大的医学需求,现在我们正在进行三期临床,我们一共有30个医学中心,我们在USF、西雅图等等,我们大多数的患者都来自于亚洲,我在波士顿、休斯敦接受了教育。

    

李怡平:优瑞科生物技术科技合作总监。

    

向京宜:大家下午好,感谢邀请,我非常高兴来到这里。我叫向京宜,2008年进入优瑞科,现在大概有10年时间了。我看到优瑞科从一开始初创企业发展成为现在临床阶段的T细胞疗法的企业。介绍一下优瑞科,有两个核心的平台技术来自于优瑞科,我们希望解决在T细胞免疫疗法的关键问题,一个就是我们是不是有更安全、更有效的细胞疗法,或者T细胞为基础的疗法。优瑞科有我们的节点就是去年的11月,我们的ET191(音)项目得到了美国FDA的批准能够进入一期,而且我们在中国也在做临床实验,这是优瑞科提供了一个更安全细胞疗法的解决方案;另外一个核心平台,我们想了解当前这个T细胞细胞疗法领域没有对于特定肿瘤的方法,我们现在更加针对于专门的肿瘤,所以我们现在在开发这样基于胰岛素的疗法,我们基于MIC来去开发专门的治疗,我们的项目是针对于肝癌,我们的产品现在也在进行临床实验,优瑞科是一个美国的公司,总部位于加利福尼亚,但是我们也在中国有全资子公司,也有一些合作。

    

李怡平:谢谢。给我自己也作个广告,我们的公司叫做药明巨诺,我是首席执行官,我们也希望能够生产最优质的产品,我们也有首创药现在正在美国进行研发,我们还有其他的产品。非常有意思我们看一下南京传奇生物,它完全在这里发展起来的,非常先进的技术。Tessa是唯一一个聚焦在实体瘤的细胞疗法的开发公司,优瑞科聚焦在包括有肝癌,这同时也是非常关键的疾病,他们也有自己独特的技术。

    

我想先问一下朱力博士,你们刚才给我们展示了印象非常深刻的照片,你们的疗法还在早期给我们做了一些样本的介绍,南京传奇的战略是怎样的,从早期的转化转向商业化生产的产品,这个过程你们的战略是怎样的,包括在我们中国,包括在美国。对于在美国获批以及在中国获批,你们的策略是怎样的?

    

朱力:对于中国,我想大多数在座的都了解,我们是第一个提交给CFDA申请官方批准的公司。我们大概两周前获得了批件,虽然不是完全的批准,但是我们认为也是有条件的,或者是预批准。现在包括今天在北京,我们还有人员在和CFDA进行交流,因为我们希望能够获得进一步的细节,这是第一个,不仅我们希望得到批准,他们也希望能够了解研究一下如何可以在未来给其他的公司进行这样的审批,所以这是在中国的情况,我们也希望很快我们能够得到官方的审批,然后开始我们在中国正式的临床实验。

    

另外你问到的商业化,我想仍然还有很长的路要走。得到中国临床实验的批准,很快我们就会申请美国的临床实验。为了能够真正将我们的疗法提供给所有的多发性骨髓瘤的患者,这个还需要很长的路要走,我们做好了准备,我们也非常高兴能够有这么好的合作伙伴。

    

李怡平:我知道你们提交了中国的研发申请是在去年,很快要得到批准,你们会很快提交在美国的研发申请,还是说还会花很长的时间?

    

朱力:现在在准备过程当中,究竟是哪一天并不是由我来决定的,我们在非常积极的努力。

    

李怡平:好的,非常好。我接下来的问题想提给Tessa,显然你的目标是实体瘤。从你们的角度来讲,可不可以给我们分享一下你们在临床安全性、有效性方面的一些见解,以及对你们来说进行这样的疗法,进行商业化最大的困难是什么?

    

杜汉忠:有了细胞疗法各种各样的进展,我想实体瘤还是不一样,挑战更大,一种蛋白质还不是最终的目标。大家知道可能中国人和亚洲人基于基因上的特点,更多的罹患这样的疾病,所以基于我们二期的实验,我们对于这个疾病以及其他相关的疾病也有更多的了解。我们可以通过这个靶向病毒蛋白来进行肿瘤的靶向,我们在T细胞上没有像其他的企业一样采用同样的方法。我们使用的是传统的方法,但是你要给这个资深免疫的生长创造空间,我们认为这对于实体瘤的治疗会有一些帮助。另外一点,我们没有只聚焦在一种抗原上,我们是基于所有的病毒蛋白质,我想这是很有用的。很多人可能会将T细胞进行混合以后,你可能会在靶向一种蛋白的时候,你会将其他十种蛋白也同步杀死。所以我们认为这对于实体瘤的治疗会很有帮助。

    

我们现在在做的第二个临床研究也针对癌症。我知道在亚洲这种癌症是非常常见的,所以现在这个研究正在紧锣密鼓的进行当中,它是有一个病毒的逆转过程,这样我们可以关掉免疫抑制,所以实体瘤是一个非常明确的靶向,非实体瘤可能在治疗的过程当中和实体瘤是不同的,所以我们是关注肿瘤的滞留的。

    

李怡平:优瑞科你们也是专门做实体瘤的,肝癌项目给人留下了非常深刻的印象,能不能请你们给我们谈谈你们的做法和其他人有什么不同,或者你们的做法有什么独特之处?

    

向京宜:实际上在T细胞的免疫疗法当中,实体瘤关系到很多的因素,涉及到肿瘤的发展,肿瘤的渗透。我去了新加坡,他们有一个很有特异性的平台,这让我感到印象很深刻,我觉得想要通过T细胞疗法来解决实体瘤问题的话,需要我们大家共同的努力。另外,就像在早年的抗体疗法领域,人们总是想要找到一个抗原,但是长期来讲,最受欢迎的,比如说像HGFR、人表皮因子是一些很有效的抗原。但是还有在细胞疗法当中有一个临床的窗口,你可以去调整给药的剂量,来控制毒性实现更好的疗法。但是在T细胞疗法当中,T细胞非常的强大,跟小分子相比像原子弹,所以这是很不相同的,那我们就在想,如果像抗体疗法当中使用同样做法的话,对于临床研究人员来说,这个临床的窗口是会带来很多挑战的,到底怎么去控制这个剂量,怎么来保证它的安全性和有效性,这是很难的。

    

优瑞科是和一些合作伙伴共同来做的。当时我们想要开发出一些抗体来进行靶向治疗,从根本上来讲,也就是说人体内所有的抗原都会进行筛选处理。T细胞的筛选使得人体能够判断出来要不要发起反应。所以我们优瑞科的想法就是对于肿瘤种类有着更多的特异性,我们把肝癌作为我们在实体瘤方面的首选疾病,因为每年中国的肝癌患者数量比美国要多出十几倍。

    

毕业于北京大学在伯克利接受了严格训练的刘成带了团队,使用了同样的理念和方法,能够来找到治疗方法,这就是我们优瑞科的一个做法。我们希望能够从肿瘤的周边环境当中找到它的解决办法。

    

李怡平:我想后续再接着问一个问题,大家都在推动你们的临床研究,你们各位都在做临床研究的工作,虽然所处的阶段不同。当你们去开发你们细胞疗法的时候,从你的角度或者你们公司角度来讲,最最紧迫的挑战是什么,或者最具挑战性的问题是什么。

    

朱力:我可能没有办法很好回答你的问题,因为这真的要取决于研发的后期以及商业化,我们现在这方面还没有经验,所以我们也不知道会有什么样的困难,但是鉴于我们在中国所取得的初步成绩,像去年我们入组了40个患者,现在已经有70个患者,我们现在基本客户将近100%的应答率,这是很惊人的。而且我们向大家报告的时候,大家都很振奋,当时参加大会的有大概4000多人,大家都感到很震惊。我所代表的南京传奇生物一下子可以说是一炮打响。以前人家都不知道南京传奇生物,在我介绍了我们的公司,我们的工作之后,一下子真的变成了传奇,为大家所知道。

    

在今天这个世界当中,有的时候你只需要治疗患者一次,他们会相当快的不再生这种疾病。现在我们有大概不到20位的患者,他们已经度过了两年的生存期,而且健康生活,可以工作,可以运动,想做什么去做什么,没有任何问题,这是让我们感到非常自豪的地方。我们会进一步推进这个疗法的推广,我们临床研究尽早获得批准尽早带给患者。

    

李怡平:看起来你们也没有什么挑战,那真是太好了。您呢?我知道你们在做细胞疗法,你们面临什么样的挑战?

    

杜汉忠:对于VST,根据我们超过300多位患者的多中心研究,没有任何的不良反应,这让人感到很高兴,之前大家担心有神经毒性等等,我在这也不想说到底是谁,但的确有一些企业他们的疗法,他们的细胞治疗造成了这种交叉毒性。我觉得我们这点上面还是非常好的。

    

讲到挑战,作为骨癌,我们的目标是治疗骨癌,在这点上我们觉得有一些企业已经做得非常好,像优瑞科和南京传奇生物。我们开始是在英国成立的原料药相关,人们花了几十亿的美元来找到一个相对有效的疗法,但是并没有理想的结果。而且这个原料药去生产的话,也是相当昂贵的,以前要100万美元才能够生产出一镑的原料药。

    

我们看到无论是优瑞科还是南京传奇生物,他们在细胞疗法方面都取得了很大的成绩。

    

最后我想再讲的就是关于实体瘤的治疗,过去几十年大家都在不断的努力,实体瘤它有它的特点,所以治疗起来并不容易。美国FDA相对来说比较积极一些,他们能够接受二期的临床研究的数据,而不是说像传统的那样,非要三期的数据。我们觉得目前的这些细胞疗法让我们看到了希望,能够让我们在不远的将来去治愈实体瘤。

    

李怡平:接下来转向向总,从你们优瑞科生物技术角度讲讲你们面临的挑战吧。

    

向京宜:对于优瑞科这个企业来说,我想跟大家分享一些好消息。实际上在我们进行IND申请的时候,我们很受鼓舞。美国FDA非常开放,而且对我们很鼓励,我们和美国FDA进行了一次面谈,他们也没有问很多棘手的问题,我们在不到30天的时间里面就拿到了IND的批准,这是很振奋人心的。

    

从监管的角度来讲,在美国T细胞疗法是很受鼓励的,FDA非常鼓励开展T细胞疗法方面的研究。就像刚才朱总还有杜总所说的,这个疗法本身非常的有效。像T细胞疗法在一期研究的时候,就能够看出它的应答率、疗效非常理想。就像我们的研究里面不到30个患者身上全部由应答率,而且是非常好的应答,你如果能够获得监管的批准,进入二期、三期是一件非常好的事。

    

对于我们来说,事情发展的很快,我们要提前想到两到三年以后的商业化,就是推广。整个行业、整个产业都发展的非常迅速,大家就要考虑生产制造供应网络的建立,供应链的管理。这一切都会在很短的时间内就发生,我们需要去提前想好这些问题。有没有其他的企业正在跟我们做同样的事情,会不会跟我们形成竞争,你可能现在是唯一一家去说技术申请的,但是可能两到三年之后,情况就会完全不同,是我们必须要面对,我们要展望未来然后做好计划的。你对你的生产,对你商业的预期是怎样的,未来两、三年都要做好预期。

    

李怡平:非常感谢相关的见解,即使在美国得到了批准的朱总也面临很大的挑战,包括生产还有商业化等等这些都是挑战。实际上也指向了我的下一个问题,从科技的角度以及从产品线路角度来讲,你们正在做什么,包括对于产品线下一轮的产品,以及你们认为什么技术是接下来会做的,想听听你们的观点。

    

杜汉忠:这是非常重要的一个问题,Tessa实际上正在进行我们的T细胞平台的开发过程中,我还不能讲太多,但是我们现在已经有了目标,我们在休斯敦的同事现在也做得很好,我们将会进行这方面的一期实验,我们也建立了亚洲的细胞库。你可以想象我们这个细胞库还是很大的,这是我们现在的方法。

    

李怡平:你认为这是会进一步推动的方法?

    

杜汉忠:是的,就好像你去超市买了东西,半成品做药比你直接做简单一些。

    

李怡平:你们是领先于中国其他的企业,你们是不是有其他的产品线或者技术?

    

朱力:我们首先希望聚焦在我们的BCMA项目,那是我们最重要的项目。另一方面我们像每个人一样都关注实体瘤,这也是很广泛的,当然我们对这些都很感兴趣。我们来参加这个会议也是为了找到我们的合作伙伴,谢谢。

    

李怡平:向博士,除了你讲到的技术,还有什么其他的?

    

向京宜:对于我们的平台,我们相信我们对于通用平台以及对于细胞疗法,首先我们是药物研发,我们的平台肯定也会不断发展变化,就像IT公司一样,所以我们要不断的去进行下一代的平台研发。然后在产品上,优瑞科实际上也在之前做过一些许可交易,包括march6、BCMA还有其他的2015年8月份的许可,但是我们比南京传奇发展的慢。我们实体瘤项目是肝癌,我们在中国和美国同步进行。最后一个项目是前列腺癌,所以我们有肿瘤、有非肿瘤,这也会给中国带来很大的好处。

    

李怡平:我还有下一个问题,大家现在到香港上市都是一个热门的话题,南京传奇会不会将它从金斯瑞脱离,你们会在哪做IPO,新加坡、美国还是香港,优瑞科也是你们是保留在美国还是会回到中国来到香港做IPO?同样的问题也要提给Tessa,在你们回答这个问题之后,我将会请下面的参会嘉宾来提问。

    

杜汉忠:香港市场是非常进取的,这对于中国的创新很有利,我们将产品带入到市场当中,我想最大的患者就是在亚洲,这个市场是巨大的。IPO在香港是非常有吸引力的,我不能披露太多,但是我想说香港是我最喜欢的城市之一,我喜欢广东菜,纽约太远了,但我们还没有作出最后的决定,我们拭目以待。

    

向京宜:我想我会把这个问题提给我们的CEO和CFO,这是我个人的想法。优瑞科我们的总部在加州,它是一个美国的公司,但是我们在中国也已经有了分公司,我们的北京分公司已经成立了有十年,美国和香港都有可能,谢谢。

    

李怡平:我们大概还有3分钟的时间,我们的观众有没有任何问题?我们已经回答了所有的问题,那我们最后再给嘉宾提一个问题。从Tessa的角度来讲,在你们资深免疫疗法的平台上进一步发展还是也会进行转让许可?

    

杜汉忠:我想你必须要有多个目标,你不能只有一个目标,所以我们确实是有组合,我想可能对于Tessa的选择就是去收购抗体研发平台,我们也可能会剥离出有抗体产品的产品线,我们在中国也会有合作伙伴,包括在其他的地方也是如此。我想对于这个问题,大家都没有一个明确的回答,我们都是在找更好的生物标记物。对我来说最有吸引力我们在行业超过30年,我们对于小分子还没有一个很好的生物标记物。在5到6年的时间里,我相信在免疫疗法方面,我们会发现非常强大的生物标记物。

    

我想这个领域我们正在探索,现在对我们来说都是一个令人激动人心的时代。未来5到10年,我们会有更多的发现,所以我持非常乐观的态度。

    

李怡平:朱力博士从南京传奇角度来讲,你们有非常好的临床数据,你刚才讲超过70位的患者得到救治,他们都使用同样的剂量还是不同的剂量,这70名患者他们是使用同样的产品还是有不同的产品不同的疗程?

    

朱力:基本上都是一致的,剂量都是一样的,没有原因,因为我们一开始的实验室成功的,我们就一直按照我们的实验来做的。

    

李怡平:你们从来没有做多个剂量,你们就是一个剂量?

    

朱力:最开始在我们确定剂量之前我们尝试了不同的剂量,所以对于70个患者你们之前有不同的剂量。

    

李怡平:那对于优瑞科你们有多少患者,包括在美国还有在中国。

    

向京宜:在美国临床中心现在正在进行招募,在中国具体的数字我不太清楚,大概是5到10个已经接受了治疗,谢谢。

    

李怡平:谢谢,非常好,我们的时间到了,如果没有其他的问题,我们这一部分的小组讨论就结束了,谢谢。




文章关键字:肿瘤免疫,细胞疗法
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