2024年2月8日，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”） 首个自主研发的AAV基因治疗药物RJK002注射液的临床试验申请（IND），获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2400117），适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，也称“渐冻症”）。
瑞吉康RJK系列药物可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”，恢复这类聚集蛋白的生理功能，从而实现对退行性疾病的治疗。RJK002是瑞吉康针对渐冻症的AAV基因治疗药物，其在临床前渐冻症模型动物实验中获得了显著的神经元保护和生存期延长的治疗效果。2023年10月，RJK002获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。中国IND获受理同时，瑞吉康也在积极准备RJK002美国IND申报。
此次IND申报是瑞吉康蛋白质相分离调节机制产业化的又一里程碑事件，它标志着我们在退行性疾病治疗领域的新突破，也为广大患者带来新的希望。
关于瑞吉康
上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称“瑞吉康”）成立于2021年，是一家通过阻止蛋白质异常聚集，治疗退行性疾病，特别是神经退行性疾病的新药研发公司。瑞吉康团队在全球范围内首次发现了生物系统内蛋白质相分离调节机制，基于此机制，瑞吉康开发了一系列创新药物管线，涵盖：渐冻症、帕金森、阿尔茨海默症、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等。未来，瑞吉康将积极推动蛋白质分子异常聚集导致的退行性疾病治疗药物的产业化，为全球退行性疾病患者早日康复而努力，做人类健康的守护者。