该申请是基于TRIDENT-1和CARE研究结果，研究证明了瑞普替尼具有临床意义的缓解率
如果获得批准，瑞普替尼将为存在高度未满足医疗需求的NTRK阳性局部晚期或转移性实体瘤患者提供新一代治疗选择
美国食品药品监督管理局（FDA）指定的目标行动日期为2024年6月15日
TRIDENT-1研究正在全球范围内开展，再鼎医药负责该研究在大中华区的执行
再鼎医药合作伙伴百时美施贵宝2月14日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Augtyro（瑞普替尼）的补充新药上市申请（sNDA），用于治疗12岁及以上年龄的实体瘤患者，这些患者具有神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合，且是局部晚期或转移性的，或者因疾病严重手术无法切除。该申请受理主要是基于注册性1/2期研究TRIDENT-1（针对NTRK阳性成人实体瘤患者）和CARE研究（针对NTRK阳性儿童实体瘤患者）。FDA授予该申请优先审评资格，处方药用户付费法案（PDUFA）目标行动日期为2024年6月15日。
该申请基于TRIDENT-1和CARE的结果。在TRIDENT-1研究中，瑞普替尼在NTRK阳性局部晚期或转移性实体瘤患者中展现出具有临床意义的缓解率，且缓解的持续性强，在包括肿瘤具有常见耐药突变的患者中，观察到了颅内缓解。瑞普替尼的安全性良好，具有良好的耐受性并且安全性总体可控。TRIDENT-1研究仍在进行中，以评估长期治疗结果和其他研究终点。CARE研究的结果也支持TRIDENT-1研究的结果，该研究评估了瑞普替尼在治疗携带ALK、ROS1或NTRK1-3基因变异的局部晚期或转移性实体瘤的儿童和年轻成人患者的作用。
国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已经受理了瑞普替尼的新药上市申请，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，并于2023年5月将其纳入了优先审评。2023年11月，美国FDA批准瑞普替尼上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。
Turning Point Therapeutics是百时美施贵宝公司（BMS）的全资子公司，发起并设计了全球注册性TRIDENT-1研究。2022年8月，百时美施贵宝收购了Turning Point，包括其管线资产瑞普替尼。根据与Turning Point的独家授权许可协议，再鼎医药拥有在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾地区）开发和商业化瑞普替尼的独家授权许可。
关于TRIDENT-1研究
TRIDENT-1是一项全球、多中心、单臂、开放标签、多队列1/2期临床试验，评估瑞普替尼在包括非小细胞肺癌在内的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。1/2期包括患有携带ROS1或NTRK融合的局部晚期或转移性实体瘤的患者。该研究的其他分析仍在进行中；允许无症状的中枢神经系统（CNS）转移。除其他排除标准外，该试验排除了有症状的脑转移患者。试验的第一阶段包括确定推荐的第二阶段剂量的剂量递增。
该研究的第2阶段的主要终点是总体缓解率（ORR）。关键的次要终点包括独立盲法中心（BICR）根据RECIST v1.1标准评估的缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和六个不同扩展队列中的颅内缓解，包括酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初治和TKI经治的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者以及NTRK阳性局部晚期或转移性实体瘤患者。
关于瑞普替尼
瑞普替尼是靶向作用于包括非小细胞肺癌在内的晚期实体瘤ROS1和NTRK致癌因子的新一代酪氨酸激酶抑制剂。携带ROS1和NTRK基因融合的肿瘤患者在接受目前已获批准的靶向治疗后，通常会出现耐药突变，这些突变限制了药物与靶点的结合，最终导致肿瘤进展。瑞普替尼是针对ROS1阳性转移性NSCLC或NTRK融合阳性实体瘤的首款新一代TKI，独特设计用于解决疾病进展的关键驱动因素。
在中国，瑞普替尼已被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予四项突破性疗法认定：未接受过ROS1 TKI治疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者；既往接受过一个前线ROS1 TKI并且未接受过铂类化疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者；既往接受过一个前线ROS1 TKI治疗以及一个前线铂类化疗的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者；NTRK基因融合的晚期实体瘤患者，这些患者在接受过TRK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后，病情出现进展。
再鼎医药拥有在大中华区开发和商业化瑞普替尼的独家授权许可。
关于再鼎医药
再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，总部位于中国和美国。我们致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、自身免疫疾病、感染性疾病和中枢神经系统疾病领域未被满足的巨大医疗需求。我们的目标是利用我们的能力和资源努力促进中国及全世界人类的健康福祉。