北京唯源立康生物科技股份有限公司（简称唯源立康）1类新药WG1025获得国家药品监督管理局药物临床试验批准通知书，通知书编号：2024LP00396
副总经理、首席科学家李劲风 教授表示：“好雨知时节，当春乃发生，我们很高兴迎来唯源立康的又一重要里程碑——WG1025临床试验申请在中国成功获批！WG1025是北京唯源立康拥有自主知识产权的创新性基因治疗产品，其基于对野生HSV-1型疱疹病毒构建的全新设计改构，达到病毒载体非复制的最优安全性和携带col7A1的高表达，从而成功实现对DEB患者可重复给药的外用基因治疗。WG1025获批进入临床试验阶段是基因治疗领域的重大突破。目前数据显示，WG1025在有效性和安全性方面均有良好表现。接下来我们将加快推进在南方医科大学皮肤病医院、四川大学华西医院、山东大学齐鲁医院、北京儿童医院等多家知名医院开展的全国多中心临床研究，尽早为患者带来全新治疗方案，为‘蝴蝶宝贝’带来治疗的‘及时雨’。”
关于产品
WG1025是我公司研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码VII型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。
营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。美国食品药品监督管理局于2023年5月批准了同为HSV-1载体基因治疗药物VYJUVEK上市用于“蝴蝶宝贝”的治疗，国内尚无同类药物进入临床阶段或上市。
在2023年完成的一项IIT研究结果验证了WG1025的安全性和有效性，并显示DEB受试者使用WG1025后表皮基底层可见连续表达的COL7蛋白。
关于基因治疗技术载体平台
唯源立康通过对自主专利的HSV-1（I型单纯疱疹病毒）基因组进行分子构建，形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin-targeted gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。
唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症的基因治疗药物WG1025已进入Ⅰ期临床试验阶段。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。
关于北京唯源立康生物
北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）成立于 2016 年 10 月，是北京市“专精特新”企业，于 2023 年 2 月在全国中小企业股份转让系统挂牌（股票代码：874109）。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，公司专注于利用基因治疗技术，开发基因治疗生物新药，以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司愿景是成为国内生物制药行业领军企业，通过先进科技保障人民生活健康。
唯源立康团队是国内最早（2005年）开发HSV-1载体技术平台的团队，目前公司已有 3 款HSV-1基因治疗药物处于临床试验阶段。其中，1 款皮肤遗传病基因治疗药物进入 Ⅰ 期临床试验，2 款溶瘤基因治疗药物已完成了 Ⅰ 期临床试验，即将开展 Ⅱ 期临床试验。