CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）2023年第四季度和全年的净贸易销售额分别约为1.59亿美元和5亿美元。
CHMP建议将CARVYKTI®适应症范围扩大至复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的前线治疗。FDA ODAC将于3月15日召开会议，审查CARTITUDE-4研究的数据，该研究支持将cilta-cel用于复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的前线治疗。
2024年1月3日，根据与诺华制药股份公司达成的开发、生产和商业化LB2102以及特定靶向DLL3的其他潜在CAR-T疗法的全球许可协议，传奇生物获得1亿美元的预付款。
截至2023年12月31日，现金及现金等价物、存款和短期投资为13亿美元，传奇生物认为这些将提供直至2025年底的资金支持。
当地时间2024年3月11日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特发布了2023年第四季度和全年的未经审计财务业绩以及公司主要亮点。
传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“CARVYKTI®在商业化的第一年就实现了5亿美元的全球销售额。CARVYKTI®的快速、成功上市巩固了其作为复发和难治性多发性骨髓瘤患者的领先CAR-T疗法的地位。通过与强生*的战略合作，我们在2023年取得的成就为CARVYKTI®的强劲增长和使用奠定了基础，使我们能够将CARVYKTI®提供给更多需要治疗的患者。”
监管更新
▪ 人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，建议扩大CARVYKTI®适应症范围，以纳入至少接受过一种治疗（包括免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一次治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）将于3月15日召开会议，审查CARTITUDE-4研究的数据，该研究支持将cilta-cel用于复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的前线治疗。
主要业务进展
▪ 2024年1月3日，根据与诺华制药股份公司达成的开发、生产和商业化LB2102以及特定靶向DLL3的其他潜在嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的全球许可协议，传奇生物获得1亿美元的预付款。
▪ Birk Vanderweeën晋升为全球生产与供应高级副总裁，负责监督CARVYKTI®的生产和向全球患者的供应。此前，他曾担任欧洲区总经理。Vanderweeën先生在行业领先公司的运营、质量、供应链和生产领域拥有超过25年的经验。
▪ 自2023年初以来，产能扩张了100%，包括在根特的Obelisc新工厂开始临床生产。
▪ 计划到2025年底实现年产能10,000剂的目标。
▪ CARVYKTI®现已在德国和奥地利上市，在全球80多家授权治疗中心治疗了2,500多例患者，商业需求持续增加。
▪2023年美国血液学学会年会上公布的3期CARTITUDE-4研究患者报告结局数据表明，与标准疗法相比，CARVYKTI®经治患者的健康相关生活质量获得有临床意义的改善，多发性骨髓瘤也有所减轻1。
截至2023年12月31日止/ 季度和年度的财务业绩
现金及现金等价物、定期存款及短期投资
截至2023年12月31日，传奇生物拥有约13亿美元的现金及现金等价物、定期存款和短期投资。
收入
许可收入
截至2023年12月31日止和2022年12月31日止的三个月内没有许可收入。截至2023年12月31日止年度的许可收入为3520万美元，而截至2022年12月31日止年度为5000万美元。许可收入减少1480万美元，主要是由于根据杨森cilta-cel全球开发计划所达成的里程碑性质及时间。
合作收入
截至2023年12月31日止三个月及年度的合作收入分别为7940万美元及2.498亿美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为2740万美元及6670万美元。三个月及年度的合作收入分别增加5200万美元及1.831亿美元，是由于与杨森协议有关的CARVYKTI®销售收入增加。
其他收入
截至2023年12月31日止三个月及年度的其他收入分别为3万美元及20万美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为20万美元及30万美元。其他收入与向南京蓬勃生物科技有限公司及其关联公司授予若干专利许可有关。
经营开支
合作收入成本
截至2023年12月31日止三个月及年度的合作收入成本分别为3250万美元及1.442亿美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为2300万美元及6540万美元。三个月及年度的合作收入成本分别增加950万美元及7880万美元，这是由于传奇生物在杨森协议下与CARVYKTI®销售相关的销售成本以及支持产能扩张的支出。
研发开支
截至2023年12月31日止三个月及年度的研发开支分别为1.057亿美元及3.822亿美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为8080万美元及3.356亿美元。三个月及年度的研发开支分别增加2490万美元及4660万美元，主要是由于cilta-cel的持续研发活动，包括3期临床试验患者入组率增加以及其他管线产品研发活动增多。此外，研发开支增加的原因还包括在比利时建立用于初始临床生产的生产基地所需的人员和启动成本。其他管线开支包括传奇生物的实体瘤项目持续投入，其中包括获得两项研究用新药批件后进入I期开发。
行政开支
截至2023年12月31日止三个月及年度的行政开支分别为2870万美元及1.068亿美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为2670万美元及8060万美元。三个月及年度的行政开支分别增加200万美元及2620万美元，主要是由于扩大行政职能，以促进业务持续增长，以及传奇生物的全球信息技术基础设施建设方面的持续投入。
销售及分销开支
截至2023年12月31日止三个月及年度的销售及分销开支分别为3370万美元及9420万美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为2580万美元及9340万美元。三个月及年度的销售及分销开支分别增加790万美元及80万美元，是由于与cilta-cel商业化活动有关的成本。
其他收入及收益
截至2023年12月31日止三个月及年度的其他收入及收益分别为1850万美元及5810万美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为740万美元及1200万美元。三个月及年度的其他收入及收益分别增加1110万美元及4610万美元，主要是由于利息收入和投资收益的增加。
其他开支
截至2023年12月31日止三个月及年度的其他开支分别为3840万美元及2850万美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为30万美元及980万美元。三个月及年度的其他开支分别增加3810万美元及1870万美元，主要是由于未实现汇兑亏损。
融资成本
截至2023年12月31日止三个月及年度的融资成本分别为580万美元及2180万美元，而截至2022年12月31日止三个月及年度分别为490万美元及1080万美元。三个月及年度的融资成本分别增加90万美元及1100万美元，主要是由于预付资金利息，预付资金为杨森根据杨森协议提供的计息借款，由本金及本金的适用利息构成。
认股权证负债的公允价值（亏损）/收益
截至2023年12月31日止三个月无认股权证负债的公允价值亏损/收益，而截至2022年12月31日止三个月的认股权证负债的公允价值亏损为930万美元。截至2023年12月31日止年度的认股权证负债的公允价值亏损为8580万美元，而截至2022年12月31日止年度为2090万美元。三个月的认股权证负债的公允价值减少930万美元，是因为认股权证于2023年5月11日行使。年度的认股权证负债的公允价值增加1067万美元，是由于我们于2021年5月向一家机构投资者发行的认股权证于2023年5月11日悉数行使记入公允价值亏损。
期内亏损
截至2023年12月31日止三个月的净亏损为1.448亿美元，或每股0.40美元，而截至2022年12月31日止三个月的净亏损为1.359亿美元，或每股0.41美元。截至2023年12月31日止年度的净亏损为5.183亿美元，或每股1.47美元，而截至2022年12月31日止年度的净亏损为4.463亿美元，或每股1.40美元。
网络直播/电话会议详情
传奇生物将于美国东部时间今日上午8时举行季度业绩电话会议，并进行网络直播。
同时，可于传奇生物官网观看网络直播重播，网址为：https://investors.legendbiotech.com/events-and-presentations。
* 2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森生物科技有限公司签订了一项全球独家许可与合作协议，以开发和商业化cilta-cel（杨森协议）。
1 Mina, R. Patient-Reported Outcomes in the Phase 3 CARTITUDE-4 Study of Ciltacabtagene Autoleucel Vs Standard of Care in Patients with Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma after 1-3 Lines of Therapy. 摘要#1063 [口头报告]。公布在美国血液学学会年会上。
关于传奇生物
传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾1800人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。