2024年4月25日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011)获得美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma 以下简称HCC ）。
孤儿药是美国FDA对为治疗罕见病（美国患者数少于200,000人）而开发的试验性新药和生物制剂授予的一种资格认定，可为其研发者提供一系列开发激励，包括FDA审批上市后7 年的市场专营权、临床试验的税收抵免以及免除FDA申请费等。
依帕戈替尼是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤，尤其是存在 FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗开发的一个很有前景的方向。与竞争性产品相比，依帕戈替尼表现出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前研究中具有良好的物理化学性质。
在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，和誉医药发布了关于依帕戈替尼的最新临床数据，其在经治的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的初步疗效和安全性，其中在BID每日两次给药队列的经治受试者中ORR达40.7%，显著超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂。根据弗若斯特沙利文的资料，基于全球FGFR4抑制剂的竞争格局，我们认为，依帕戈替尼有潜力成为治疗FGF19/FGFR4通路高度活化的HCC患者的新型领先FGFR4抑制剂。
据世界卫生组织（WHO）国际癌症研究机构（IARC）统计，原发性肝癌在2020年美国新增病例42,284例，死亡病例31,078例，美洲印第安人或阿拉斯加原住民的发病率最高[1]。肝细胞癌（HCC）占原发性肝癌的85%-90%，治疗难度大，预后差。发病率与病死率之比较高，严重威胁人类的生命健康。
参考文献:
1. World Health Organisation: Globocan 2020 – United States of America Factsheet. Available at:
https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/840-united-states-of-america-fact-sheets.pdf
关于和誉
和誉医药（香港联交所代码：02256）是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。
自2016年成立以来，和誉医药已拥有由16种候选药物组成的产品管线，全面涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。