美国加州和中国上海——美国时间6月17日，专注于开发肿瘤和神经系统遗传疾病的小分子RNA剪接调节剂的ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）与致力于治疗泌尿生殖系统肿瘤及相关疾病的创新药物研发和商业化的全球化生物制药公司亚虹医药，宣布双方的合作达成了重要的里程碑。借助ReviR的专有VoyageR AI平台，双方在共同开展的针对创新靶点的肿瘤疗法中完成筛选并设计了一系列能够调控致癌驱动基因表达的小分子。该平台在包括泌尿生殖系统癌症在内的多种适应症创新疗法研究中体现出了巨大的潜力与作用。
合作成功达成了target engagement的首个里程碑，成果显示，ReviR专有化合物库中的一系列小分子能够驱动隐匿外显子（cryptic exon）插入到靶基因的mRNA中，从而减少疾病蛋白的产生，这一发现推动了泌尿生殖系统肿瘤新疗法的开发向临床的迈进。ReviR的VoyageR AI平台在表征小分子剪接调节剂的靶点识别、分子优化和特异性评估等方面具备显著优势，同时，在ReviR开发广泛遗传疾病新疗法方面具有巨大潜力，并已经在ReviR针对亨廷顿病的重点管线研发中发挥了重要作用。
亚虹医药新药发现部生物学研究副总裁与转化医学研究负责人陈峪博士表示，“我们很高兴在和ReviR的合作中取得了显著进展，这个里程碑体现了双方团队合作在加速药物发现方面的重要价值。”
ReviR首席执行官（CEO）岳鹏博士表示，“这个里程碑是我们在有限的肿瘤疗法中进行创新药开发的重要进展，在剪接调节剂技术上的突破让我们有望进一步治疗急需帮助的患者。”
当前，双方正在共同评估如何进一步发现和开发针对新靶点的小分子剪接调节剂，并推进将VoyageR AI平台应用于多种适应症。这一合作展现了企业间的优势结合与团队合作在开发创新剪接调节剂上的重要意义，也为双方在未来进行遗传疾病和靶向肿瘤疗法研究奠定了良好基础，从而为未被满足的临床需求提供更有效的治疗选择。
关于亚虹医药
亚虹医药（股票代码：688176.SH）成立于2010年3月，是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病领域的全球化创新药公司。秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的企业使命，亚虹医药立志成为在专注治疗领域集研发、生产和商业化为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力，通过打造自有的研发平台和核心技术，深入探索药物作用机理，高效率筛选评价候选药物。通过内部完善的研发体系和全球药物开发经验专长，亚虹医药致力于在专注治疗领域推出全球首创（First-in-Class）药物和其它存在巨大未被满足治疗需求的创新药物。同时，亚虹医药通过自主研发和战略合作，围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局，高度关注该领域的技术前沿和治疗发展趋势，洞察并挖掘未被满足的临床需求，前瞻性地进行产品规划和生命周期管理，打造涵盖疾病诊断到治疗的优势产品组合，从而造福更多的中国和全球患者。
关于ReviR Therapeutics（溪砾科技）
ReviR Therapeutics（溪砾科技）是一家结合AI技术进行靶向RNA小分子药物研发的生物科技公司，针对中枢神经系统疾病、癌症和其他罕见遗传性疾病进行创新药物研发。公司成立于2021年，总部位于旧金山湾区，核心团队成员深耕计算生物学、AI、RNA生物学和药物研发领域。ReviR借助其前沿技术及AI药物研发平台VoyageR进行更有效、安全的疾病修饰疗法研究，当前专注于应用SpliceR调节技术靶向RNA，以期解决遗传性疾病未被满足的临床需求。