当地时间2024年7月2日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特公布了CARTITUDE-4研究的积极总生存期（OS）结果。这是一项正在进行的全球随机开放标签的3期研究，评估CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。这些患者既往接受过一至三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）。在预先设定的试验第二次中期分析中，CARVYKTI®在总生存期（OS）上显示出显著统计学差异且具有临床意义的改善1 。安全性结果与CARVYKTI®已知安全性一致，未识别新的安全信号。
传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“我们很高兴在CARTITUDE-4研究的最新分析中观察到一次性输注CARVYKTI®的总生存期获益。基于CARTITUDE-4越来越多的证据上的这一最新数据表明，CARVYKTI®为多发性骨髓瘤患者对抗这种不可治愈的疾病提供了显著益处。”
这些最新结果将在即将召开的医学会议上公布，并与监管机构分享，以便在全球范围内更新产品标签。
来自CARTITUDE-4的数据支持了美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年4月5日批准CARVYKTI®用于治疗既往接受过至少一线治疗方案（包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD））且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者2。CARVYKTI®是美国FDA批准的首个且唯一靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，用于治疗既往接受过至少一线治疗方案的多发性骨髓瘤患者。
关于CARVYKTI®（CILTA-CEL，西达基奥仑赛）
西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞2。
2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
关于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种PI和一种IMiD）的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性3。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病4。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病5。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等6。
关于传奇生物
传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾1800人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI®（cilta-cel，西达基奥仑赛）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。
参考来源：
[1].Data on File. 2024
[2]. CARVYKTI™ 处方信息。Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[3].ClinicalTrials.Gov. 一项针对b细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-68284528与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在复发和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤（CARTITUDE-4）患者中的比较研究。https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. 2024年3月.
[4].美国癌症协会。多发性骨髓瘤简介：https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. 2024年3月.
[5]. 美国癌症协会。“关于多发性骨髓瘤的关键统计数据” https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. 2024年3月.
[6].美国癌症协会。多发性骨髓瘤:早期发现、诊断和分期.
https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2023年3月.