十三年的坚守与改变，2024中国罕见病高峰论坛亮点一览

近年来中国罕见病领域已有诸多突破性进展——发布两批罕见病目录，共计收纳207种罕见病；成立全国罕见病诊疗协作网，共计419家成员医院单位；出台药物监管相关文件，推动罕见病药物入华速度及产业创新；推动国家医保谈判，已有超80种罕见病药物纳入医保……

与此同时，罕见病的进一步突破也需要更加全面、系统的解决方案。

本届高峰论坛上，围绕立法倡议行动，特别设置「加速推动中国罕见病立法」主题分论坛。届时，围绕中国罕见病立法的“必要性”和“可行性”，与会专家将进行深入的讨论与分享，并展示阶段性研究成果。

一直以来，罕见病药物研发以欧美市场为主导，不少患者面临着“境外有药、境内无药”的窘境。国家药监局在罕见病的科学监管方面制定出系列政策，开辟罕见病药品绿色通道、鼓励罕见病新药研制、予以优先审评审批、建立先行区鼓励罕见病药物“先行先试”……

本届高峰论坛，围绕药物监管政策、地方产业支持政策，特别设置「以实践之路促罕见病药品监管创新」、「罕见病药品保障之“先行先试”」、「优化地方产业政策，支持罕见病医药行业发展」三个主题分论坛。届时，将分享药物监管创新及先行区试点创新的有关工作。

罕见病患者人数少，药物价格普遍高昂，患者往往面临着难以负担，或药物纳入医保后也难以落地的挑战。本届高峰论坛，围绕药物的支付与可及性问题，带来「罕见病药物支付向何处去」、「国谈罕见病药物落地亟待解决的难点及挑战」主题分论坛。

“以患者为中心”已经成为全球医药领域的行业共识，从政策制定部门到临床医生再到医药产业都在倡导“以患者为中心”理念下的医药生态体系建设。伴随着中国患者组织愈发专业化、规模化，“以患者为中心”的理念将进一步在中国落地，推动患者获益。为此，本届高峰论坛特别带来「推动“以患者为中心”的医疗生态圈建设」主题论坛，特邀患者代表、政策制定部门、医学专家及研究者、医药企业共同探讨生态圈建设。

此次论坛，将继续延续每年的高峰论坛都会设置「两会代表面对面」分论坛。2024年两会期间，据罕见病信息网统计共有至少14位人大代表与政协委员提交的提案聚焦罕见病领域。这些提案的主要关注点广泛而深入，涵盖了罕见病顶层制度设计、疾病预防、临床诊疗、医疗保障、审评审批以及产业发展等多个方面。人大代表和政协委员们从不同角度提出了切实可行的建议和意见，以期推动我国罕见病防治工作的进一步发展。分论坛特邀两会代表、委员分享履职工作，并通过现场提问交流的形式，让代表、委员更加了解罕见病群体的心声和诉求。

会议时间：2024年9月6日——8日

会议酒店：上海奉贤前昇希尔顿酒店（奉贤区融沁路818号）

线下参会收费标准 / ON-SITE

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