8月13日，荣昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布，其自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18，商品名：泰爱®），用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内Ⅲ期临床研究，达到临床试验主要研究终点，将择机向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交上市申请。
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，旨在评价泰它西普治疗全身型重症肌无力患者的有效性和安全性，由北京医院牵头负责，符合要求的受试者按照1:1的比例随机分配至泰它西普240 mg组和安慰剂组。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。
重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），已被纳入我国《第一批罕见病目录》。根据弗若斯特沙利文报告，全球重症肌无力患者人数预计2025年达到114.60万，中国患者人数约为21.67万。
对于重症肌无力，目前尚无满意治疗措施，有效、精准、安全的靶向生物制剂成为重症肌无力药物研发的热点。近年来，B细胞靶向治疗在重症肌无力中显示出较好的治疗前景，研究发现，相比传统免疫治疗方案，B细胞靶向治疗可显著降低重症肌无力的复发率，且停药率低。泰它西普是一个双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。
近期，泰它西普在重症肌无力适应症领域喜讯不断。8月5日，荣昌生物已宣布该适应症的全球多中心Ⅲ期临床实现了美国首例患者入组。值得一提的是，泰它西普在重症肌无力领域斩获中国国家药监局突破性治疗品种、美国FDA孤儿药和快速通道三项认定。
百吉生物（Biosyngen）宣布一项具有里程碑意义的进展：公司自主研发的BRG01注射液（EBV特异性CAR-T）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的正式书面回函，批准其开展关键性II期临床试验，用于治疗复发/转移性EBV阳性鼻咽癌患者。这是全球首个中美获批并进入II期的实体瘤细胞原研药，为实体瘤治疗领域带来了希望与突破。
据此前报道，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已同意开展BRG01注射液（EBV特异性CAR-T）的关键性II期临床试验，BRG01中美I期临床试验患者已于今年1月底完成入组，所有受试患者均已接受BRG01回输治疗。目前BRG01的Ⅰ期注册临床已经顺利完成DLT（剂量限制性毒性）观察和9例患者的疗效评估，受试者均为晚期鼻咽癌患者且至少经过一种包括PD-1抗体等免疫检查点抑制剂治疗失败。
数据显示，BRG01展现出了卓越的安全性和初步有效性：在PET-CT扫描中，75%的高剂量患者肿瘤病灶局部缩小并代谢活性降低，部分患者甚至实现了肿瘤病灶的100%完全缓解。此外，BRG01还表现出卓越的抗EB病毒效力，患者回输后外周血中的EB病毒载量显著降低至正常水平。
这些数据不仅彰显了BRG01在肿瘤治疗中的潜力，还表明其在抗病毒治疗方面的双重优势，为未来的临床应用奠定了坚实的基础，相信这也是FDA此次批准BRG01进入II期临床的重要依据。
此次FDA的批准，不仅是对BRG01注射液前期研究成果的高度认可，更是对百吉生物在细胞免疫治疗领域创新能力和研发实力的充分肯定。百吉生物将以此为契机，加速推进BRG01注射液的临床研究进程，争取早日实现该疗法的商业化应用，为全球鼻咽癌患者带来福音。
百吉生物在实体瘤细胞治疗领域的布局远不止于此，目前，公司已成为同时拥有CAR-T、TCR-T和TIL等针对实体瘤和血液瘤的三大细胞疗法的biotech企业，并且相关产品管线均已完成中美双报双批，后两者的适应症涵盖肺癌、肝癌等多种实体肿瘤。
展望未来，在百吉生物的高效执行与快速研发成果下，我们有理由期待实体瘤细胞药物在更快更短的时间内实现更多的临床突破，为患者带来新的治疗希望。