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在240mg QD剂量组，BICR评估的ORR为81.8%，BICR确认的ORR（cORR）为63.6%；在伴随中枢神经系统转移灶的患者中，cORR为46.2%。
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90.9%（n=20/22）的已确认缓解的患者仍处于研究中，在数据分析时尚未达到中位缓解持续时间（DoR）。
当地时间2024年9月9日，美国加利福尼亚州圣地亚哥，上海艾力斯医药科技股份有限公司（以下简称“艾力斯”，股票代码：688578）在IASCLC2024世界肺癌大会（WCLC）的主席研讨会（Presidential Symposium Presentation）上公布了伏美替尼单药一线治疗EGFR PACC突变型非小细胞肺癌患者的全球Ib期概念验证随机研究（FURTHER）数据。
艾力斯副董事长兼副总经理胡捷：“EGFR突变NSCLC中有超过12%的PACC突变患者，中国每年新增超过4万例，目前全球尚无有效获批药物，有巨大的临床需要。此次发布的全球多中心临床研究数据表明，伏美替尼对PACC突变NSCLC患者具有优异的疗效和安全性。伏美替尼针对EGFR敏感突变和T790M突变NSCLC的适应症已经在中国获批，纳入医保，去年销售突破20亿，今年上半年销售突破15亿。针对EGFR 20号外显子插入突变（Exon20ins）NSCLC的一线全球多中心注册临床研究正在入组中，有望成为全球首个获批的小分子药物。至此数据发表，伏美替尼是全球范围内唯一有临床数据证明对全部四种EGFR突变（包括敏感、T790M、Exon20ins、PACC）都有效的三代EGFR-TKI，有力的证明了伏美替尼是同类最优产品。目前，PACC突变一线适应症的国内注册临床已经获批并开展入组，我们期待与ArriVent公司共同开展该适应症的全球注册临床研究。伴随Exon20ins和PACC一线全球注册临床研究的获批，伏美替尼将惠及全球患者，并为艾力斯带来非常可观的开发里程碑及商业分成。自2021年MD Anderson癌症研究中心提出EGFR PACC突变分类概念，不到三年时间，伏美替尼即取得了治疗PACC突变令人鼓舞的临床数据，填补国际空白，充分体现了伏美替尼的产品优势，以及艾力斯医药高效的全球化进程。 ”
美国MD Anderson癌症中心教授兼首席研究者（Leading PI）乐秀宁博士：“治疗患有 EGFR罕见突变（包括PACC突变和Exon20ins）的肺癌患者仍然是一项临床挑战，我们需要更有效且耐受性更好的EGFR-TKI。这些令人鼓舞的临床研究数据表明伏美替尼在PACC突变中具有起效快且强效缩瘤的抗肿瘤活性，这与伏美替尼在Exon20ins突变中观察到的活性相似。此外，明显的高CNS活性表明，伏美替尼是一种潜在的、有前景的适用于患有PACC突变（包括伴随CNS转移）的一线新疗法。”
主席研讨会演讲总结
目前的治疗标准已改善了EGFR敏感突变的预后，但对EGFR罕见突变类型（包括PACC和Exon20ins）的效果较差，这两种突变分别占EGFR突变NSCLC的约12%和9%。伏美替尼是一种口服、每日一次、强透脑的三代EGFR-TKI，对EGFR突变具有广泛活性，在1b 期FURTHER试验中，评估了其对一线治疗EGFR PACC突变NSCLC的中期临床概念验证数据，临床疗效和安全性结果包括：
此为首个三代EGFR-TKI针对EGFR PACC突变NSCLC患者的全球多中心随机临床研究。
至2024年6月20日，观察到患者全身和中枢神经系统 (CNS) 的显著缓解：
◾由盲态独立阅片中心（BICR）评估的240mg QD和160mg QD剂量组的最佳客观缓解率（ORR）为81.8%和47.8%。
◾由盲态独立阅片中心（BICR）评估的240mg QD和160mg QD剂量组的确认ORR（cORR）分别为63.6%和34.8%。其中两个剂量组各有一例未确认的部分缓解（PR）患者有待确认。
◾中位缓解持续时间尚未达到；90.9%（n=20/22）已确认缓解的患者仍在研究中。
◾在基线脑转移的一线患者中，由BICR修订版实体瘤缓解评价标准（RECIST）1.1确定的CNS ORR为46.2%（n=6/13）。
总体耐受良好，与伏美替尼之前的数据保持一致：
◾最常见的治疗相关不良事件 (TRAE) 是腹泻、皮疹、皮肤干燥、口腔炎和肝酶升高。
◾未观察到因TRAE而停止治疗的情况。
在一线转移性患者的治疗中，伏美替尼对EGFR PACC突变的NSCLC患者表现出剂量相关的活性，包括与其高脑渗透性一致的CNS抗肿瘤活性。
关于艾力斯
上海艾力斯医药科技股份有限公司成立于2004年3月，是一家以全球医药市场需求为导向，专注于肿瘤治疗领域，集新药研发、生产和商业化为一体的创新型制药企业。艾力斯医药以科技关爱生命为发展理念，以开发首创药物和同类最佳药物为首要目标。历经20年坚持不懈的努力，艾力斯已经成功自主研发，获批两款创新药，具备持续创制具有自主产权的疗效确切、市场最优的抗肿瘤新药之综合实力。
2020年12月2日，上海艾力斯医药科技股份有限公司正式在上海证券交易所科创板挂牌上市（股票代码：688578）。
关于EGFR PACC突变
EGFR PACC突变概念由MD Anderson癌症研究中心于2021年在Nature杂志发表的名为“Structure-based classification predicts drug response in EGFR-mutant NSCLC”文章中首次提出，研究者根据药物敏感性和结构变化，将EGFR突变分为经典突变、T790M突变、Exon20ins突变及PACC突变。EGFR PACC突变发生在18-21号外显子，包括G719X、L747X、S768I、L792X和T854I，约占EGFR突变的12%，全球每年新增EGFR PACC突变NSCLC患者超8万人，目前针对这类突变无有效治疗药物获批。
关于伏美替尼
伏美替尼是一种口服、高脑渗透性、具有广泛突变活性的选择性表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，可对抗经典和罕见EGFR突变，包括PACC和Exon20ins。2021年3月，伏美替尼在中国获批用于一线治疗 EGFR 19号外显子缺失或L858R突变的晚期NSCLC，以及用于治疗EGFR T790M突变的经治的局部晚期或转移性NSCLC患者。
伏美替尼已经获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 突破性治疗认定，用于治疗EGFR Exon20ins突变的未经治疗的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者。同时，伏美替尼也被FDA授予了孤儿药资格，用于治疗EGFR突变或人类表皮生长因子受体2（HER2）突变或HER4突变的NSCLC。
目前，伏美替尼正在进行一项针对EGFR Exon20ins突变的一线NSCLC患者的全球3期临床试验（FURVENT研究，NCT05607550）和一项全球1b期临床试验，其中包括一个评估伏美替尼对EGFR PACC突变患者疗效的队列（FURTHER研究，NCT05364073），针对NSCLC EGFR敏感突变的辅助治疗临床研究也在顺利进行。此外，伏美替尼进行了多项联药治疗研究，包括与SHP2抑制剂、口服PD-L1抑制剂等。