依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年10月31日。
品种名称：羟钴胺注射液
申报单位：华润双鹤药业股份有限公司
适应症：本药物适用于儿童甲基丙二酸血症（MMA）伴或不伴同型半胱氨酸血症患者代谢紊乱的治疗。
申报阶段：A 阶段-研发立项阶段。
工作要点：在研发立项阶段，进行患者详细调研问卷收集，为后续药物的开发、剂型等提供依据；同时进一步丰富 MMA 疾病自然史的数据。
如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年10月24日
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