集体出海时代，NewCo热潮能否托举产业的未来？ | 2024研发客年会暨ChinaTrials16

·2024-11-13发布

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如果说2023年被视作中国创新药的出海元年，那么在当下的大环境之下，Biotech们在Licensing上有哪些策略和改变？今年新兴起的NewCo模式，是不是一个好的选择？跨国药企又是如何看待在中国的并购交易？AI时代，将会为临床运营带来哪些新的赋能？在11月13日的第八届研发客临床年会暨ChinaTrials16现场，与会嘉宾们就这些话题做了精彩分享和深度探讨。

德勤管理咨询总监吴婷婷的演讲主题是“药物研发中人工智能的趋势和应用”。

德勤管理咨询总监吴婷婷

她表示，从外部环境来看，不少Tec公司，比如阿里、华为等企业都在人工智能，尤其是生成式AI在生物医药领域的应用展开投资布局。那么，生成式AI究竟能带来什么价值？德勤在全球做了一项调研，从研发到生产到销售市场测算，五年时间内，对药企带来的价值是50亿~70亿美元的体量。在R&D环节，能实现30%~45%的降本增效。

目前，临床试验的数量不断增加，患者招募的竞争越发激烈。很多临床试验面临招募困难，从而影响试验的时间。此外，地缘政治的影响、数据合规、数据跨境也遇到一些限制和挑战。新的药物和新的靶点，整体试验设计越来越复杂，增加了临床试验运营难度，以及监管机构越来越严格。传统的增加人力和时间的方式无法应对这些挑战。AI 技术的加持，能帮助企业更好地提升临床运营中的效率和质量。很多走在前面的企业正在积极探索和尝试。

NewCo是否最优解

在年度中国领袖圆桌会议的主题讨论中，嘉宾们围绕“Licensing时代的新战略”展开热烈对话。

和记黄埔医药执行副总裁、研发负责人兼首席医学官石明分享了呋喹替尼的出海经历。去年，和黄医药把这款产品的全球商业化权益转让给武田。目前，呋喹替尼在欧盟和日本都获批上市，今年上半年的销售额超过1亿美元。

“在欧美商业化，需要非常大的投入，对中国药企来说确实比较困难。让MNC来实现商业化，可以分担风险。”石明说。从呋喹替尼出海的案例来看，和黄当时做了国际多中心3期临床，同时也借了资本的东风，比如融资和上市等。在当下资本寒冬的情况下，可能很多公司会在资产更早的阶段考虑Out-Licensing。

复宏汉霖全球产品开发部总经理李靖表示，复宏汉霖从生物类似药起步，借助出海策略，在欧盟、美国等很多地区都有出海的经验。“建立了自身的能力，也建立了合作伙伴对复宏汉霖的信任，这为后来新产品的出海打下很好的基础。”

烨辉医药科技董事长兼首席执行官华烨回顾了多年前的话题都是围绕MNC展开，而现在讨论的都是中国Biotech出海之路，这是一个非常有意思的变化。在他看来，无论是引进还是卖出，目的只有一个——让有价值的产品，实现填补医学空白。去年，烨辉有一款产品与赛诺菲达成合作，从公司的角度来看，还是希望能实现商业闭环的。

轶诺药业/赛岚医药医学顾问彭彬也回顾了多年前，大家都在讨论MNC在中国开展临床研究的可行性。16年过去了，中国的创新能力有了非常大的提升。很多biotech公司都有创新潜力的产品，处在临床的不同阶段，也具备出海的机会。同时他也在思考，在出海的浪潮之下，是不是所有的Biotech都要变成Biopharma？产品在早期阶段out license，确实能获得资金，如果出海变成一种趋势，我们失去了自己的核心资产，会不会影响竞争力？

传统出海的模式比如首付款+里程碑款，或把整个权益都授权出去，或联合开发。而今年，又出现了NewCo这个新模式，这是不是一个好的选择？和记黄埔执行副总裁、研发负责人兼首席医学官石明认为，NewCo是一个不错的选择。

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NewCo是否是BD的救命稻草？

与NewCo相比，中国会兴起“Hub-And-Spoke”吗？

“Biotech公司在研发支出的体量上肯定不如MNC，并且会比较谨慎。如果一些在中国早期研发比较潜力的产品，希望到海外开展国际大3期临床，肯定是需要巨大的投入，MNC做会更合适。可以找有眼光的投资人，NewCo的形式能加快产品的开发。”石明说。

在李靖看来，NewCo是一个中间手段，如果公司有资金问题，NewCo是降低风险、引入资金的手段。如果有很好的产品和资金，还是应该直接跟MNC谈，这是最终的目标。

华烨认为NewCo只是一种新包装，创新说到底最后看产品，如果产品不够好，NewCo可能是给投资人一个交代的方式。

基石药业首席执行官杨建新认为，最近是PD-1/VEGF双抗以及CD3/CD19/CD20等自免产品的风口。这些产品可能在临床上已经没有很好的出路，比较拥挤，NewCo是一个出海的机会。“但如果公司不缺资金，核心产品在市场的潜力比较大，过早做NewCo不是一个最佳的选择。有潜力的核心产品，总是希望做到POC，在未来能达成更大的交易。”此外，他还提醒CEO们思考当下转让出去的产品会否成为未来的竞争者。

从左至右：杨建新、石明、李靖、彭彬、华烨

与大公司达成并购和授权转让交易

接下来，高赢国际律师事务所生命科学业务部合伙人及并购交易专家潘文森主持，多位嘉宾围绕“当前环境下的并购与交易”这一话题各抒己见。对于如何与跨国公司对接并达成交易这个问题，舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭回应道，大公司每年都会有一个计划，如果产品正好在他们的list上，就比较容易达成。

明济生物董事长兼首席执行官靳照宇表示，与MNC达成交易的前提是产品好，更重要的是，符合MNC的战略需求。大部分成功的案例都是MNC感兴趣的产品。Biotech是相对被动的。Biotech的主动点在于提前布局，找到有潜力的产品。

默沙东亚太业务拓展与授权副总监祁昱表示，即使是年底完成的交易，也是之前谈判了很长时间，最后的几个月抓紧时间完成，并不是在年底才开始积极寻找，而是全年贯通的。比如科伦和MSD的项目谈判了很长时间，MNC对一个产品感兴趣，大多数情况是已经跟踪很长时间。

再鼎医药首席业务官王翀表示，再鼎通过不同的方式丰富公司的管线。他举了再鼎和宜联生物合作的例子。当时宜联还没有和其他大药企合作，产品刚刚进入IND。从去年年中到今年10月，再鼎在美国开展了这只产品的临床研究，做出非常好的结果。王翀表示，再鼎在找合作项目时，不一定要看到临床数据，可以在更早期阶段，和对方公司一起探讨临床开发，并且在合作形式上非常灵活，不一定要100%的全球权益。

对于并购和授权交易的不同考量，辉瑞中国的战略及业务发展副总裁任宇表示，早期阶段的产品以授权交易为主，后期产品并购比较多。

祁昱表示，在谈判过程中，慢慢确认合作模式，不一定是并购整个公司，也可以是并购这个资产，对后续的开发上就有更多话语权和控制权。科学只是敲门砖，后续比如CMC、临床开发这些风险都是MNC在进行交易时重点考量的内容。如果是并购，会更有控制权。

锐格医药首席运营官钟敏表示，如果要从授权交易模式转到并购模式，获得更高的首付款，前提是要有多个买家对你的资产感兴趣，并且自己有多个有实力的管线，可以卖也可以不卖。以锐格为例，除了CDK之外，还有GLP产品，已经和礼来达成合作。“最好的Deal，是双方在战略上都吻合。”钟敏说。

从左至右：潘文森、钟敏、祁昱、任宇、舒东旭、王翀、靳照宇

AI大模型何时能支持to-B甚至to-C

上午的最后一个主题讨论围绕“如何利用人工智能提高临床开发的效率和质量”的话题展开，由太美医疗高级副总裁兼首席产品官马东主持。阿里云智能集团上海大区企业解决方案负责人王旭文表示，从ChatGPT爆火到现在有两年，大模型从大学生水平，逐步引入了慢思考的能力，可以处理一些复杂逻辑思考，在特定学科领域达到了非常高的水平，并且正在实现跨模态。此外，再过一年，模型的成本会有一到两个数量级的下降，大模型可以支持起to-B甚至to-C的使用。

先声药业数据管理总监刘莉分享了她对AI 的心路历程，那是一段从恐慌到学习了解，再到运用的旅程。AI在很多的领域开花结果，但是在高监管的领域容错率是比较低的。学习它的算法的同时，也要有辩证求真的能力。

康方生物临床运营高级总监夏梦莹认为，在非常大体量的临床试验运营之下，应用数据平台、电子化系统，AI来帮助团队完成进度和质量变得非常重要。她希望通过AI的学习功能，帮助人力资源从非常重复、简单、容易出错的工作中解脱出来，逐步实现更高效、高质量、低预算的工作。

圣方医药研发董事长兼首席科学官陈杰分享了AI 在临床试验中的应用。通过患者传输病例，AI提取信息、结构化数据、自动匹配临床试验。并且还有一个患者培养的过程，比如患者在接受一线治疗失败之后再入组，在临床试验过程中，AI 可以在患者数据收集方面发挥作用。但在临床试验结束的阶段，AI的应用还有一定局限，比如如何说服监管机构和临床医生。

他也提到了监管机构对AI 的态度。他认为，各国监管机构对AI 的接受程度取决于多方面，当需要做出决策的时候，监管会非常保守，不过情况也发生变化，FDA正积极拥抱AI，思考如何运营AI技术加速和提升审评水平。

从左至右：马东、陈杰、王旭文、夏梦莹、刘莉

放射性核素偶联药物的现实痛点

观合医药科技创始人兼首席执行官徐颐主持了 “新一代治疗方案放射性核素偶联药物（RDCs）”主题讨论，诺华中国放射性配体疗法负责人王子文、先通医药总裁唐艳旻、智核生物医学副总裁张晓侠参与讨论。

专家们认为，目前肿瘤领域还处于团体作战阶段，放射性药物在其中发挥的独特作用在于，核药通过核素释放射线杀死细胞治疗疾病，属于物理性杀伤，治疗后的细胞产生耐药的概率比较低。

面对国内企业在靶点和核素研发内卷的疑问，专家们认为不然，因为中国乃至全球的放射性治疗药物的研发还都处于早期阶段，国内的管线虽然大多聚集在PSMA和SSTR两个靶点，但推进临床研究的产品只有十几个，真正放射性药物开发面临的难点在于国内具体应用场景的缺乏。目前，国内仅1000多家医院设有核医学科，PET-CT设备只有700多台，容量限制了产品的临床进程。

在政策红利和行业热潮下，放射性药物如何脱颖而出，专家们表示要差异化开发，在靶点发现、分子构建、偶联技术等都可以差异化，同时注重诊断和治疗的一体化开发，实现可视化和精准化。最后，徐颐认为，放射性药物现在到了大发展的时候，“核药的春天来了”她说。

从左往右：徐颐、唐艳旻、王子文、张晓侠

从两种不同机制的ATTR药物看审评逻辑

在“前FDA专家剖析一个SiRNA药从IND到NDA的虚拟案例”的话题讨论环节，研发客主编毛冬蕾主持，前FDA定量药理专家、瑞宁康生物医药创始人王亚宁、前FDA临床审评专家、海森生物首席医学官肖申，前FDA质量生产和检查专家、前FDA驻华办公室助理、前CDE首席科学官、君实生物工业事务高级副总裁&首席质量官王刚，以及前FDA生物统计专家、诺思格医药科技首席科学官陈刚参与了讨论。

从左至右：毛冬蕾、肖申、陈刚、王刚、王亚宁(线上)

王亚宁首先作了题为“前FDA专家解读两种不同作用机制的药物用于ATTR的审评结果-对中国公司开发和出海申报美国FDA的思考”的报告，从药物机制和临床试验数据介绍和分析了ATTR（转甲状腺素蛋白淀粉样变）的两类治疗药物，一类是TTR stabilizer（稳定剂），代表药物有小分子药物tafamidis 、acoramidis，另一类是TTR silencer（siRNA），代表药物有revusiran、patisiran vutrisiran。王亚宁说，FDA必须要企业证明新药比已有药物更有临床获益。

紧接着专家们就这两类药物展开细化讨论。陈刚表示，临床试验终点可分为硬终点、生活质量终点、生化指标终点三类，无论如何选择，最终都要看终点的临床获益。肖申指出要通过案例看到FDA审评逻辑，重点关注临床终点选择、观察和随访时间、病人选择和入排标准三个方面。王刚介绍说，两类药物分别是小分子和siRNA，分子设计就有很大不同，siRNA中几款药物的分子设计也不相同，药物设计的区别会带来给药途径和给药频率的差异，例如patisiran每3周输注一次，vutrisiran是三个月给药一次，在申报审评中就会更有优势。此外，他还介绍了siRNA生产复杂的合成和纯化过程，及确保生产工艺的稳定性和可重复性，包括纯度、活性、稳定性。

陆舜：肺癌要从难成药靶点实现突破

上海市胸科医院肿瘤科主任兼药物临床试验机构副主任陆舜教授，在“从主要研究者的视野看如何开展中国肺癌的注册研究”主题报告中提到，细分肺癌分子亚型中，KRAS细分亚型的新药研发获得了国际学者高度认可。

陆舜教授

陆舜指出，药物在临床试验雷同情况下，可通过“小修小补”完成。例如阿美替尼的临床试验设计就参考了奥希替尼，因而在临床试验设计分层中纳入了是否有CNS转移的考虑。AENEAS结果显示，基线CNS转移的患者中，阿美替尼组12个月CNS进展的估计概率为21.6%；而在基线时无CNS转移的患者中，阿美替尼组的12个月CNS进展发生为1.2%。陆舜表示，该试验结果回答了当时奥希替尼无法回答的问题。

此外，陆舜还重点强调了要做真正的中国创新。例如MET抑制剂赛沃替尼在全球同步证明MET外显子14跳跃突变是NSCLC中独立的驱动基因，产品早于国际同类药卡马替尼在中国获批上市。

最后，在对晚期肺癌靶向治疗进展总结中，陆舜强调要从难成药靶点实现突破，关注已成药靶点药物耐药的新药开发，同时重视新一代抗体偶联药物等新的靶向药物开发。

30个工作日的IND试点意义

最后，在“IND从60个工作日到30个工作日试点对注册和试验启动带来的机遇与挑战”专题讨论中，由泰格医药副总裁、政策法规事务常建青主持，国家精神疾病医学中心（上海市精神卫生中心）机构办公室主任沈一峰教授，恒瑞医药注册部高级副总经理蒋燕萍，罗氏中国注册事务总监龚倩，礼来中国临床开发副总裁王蔓蓉，强生创新制药中国注册事务策略与法规负责人肖芳参与讨论。

从左往右：常建青、沈一峰、王蔓蓉、蒋燕萍、肖芳、龚倩

2024年7月31日，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，其中提到试点创新药的临床试验审评审批从60个工作日优化至30个工作日，成为热点话题，目前已在北京和上海实施试点工作。

专家们表示，目前进行中的试点不仅仅是缩短IND审评审批时限，更是通过部分典型的、优质的项目探索，进一步提升药物临床试验质量和效率，以及药物临床试验相关各方对创新药临床试验的风险识别和管理能力，探索构建与国际接轨的临床试验审评审批和实施的长效工作机制。.

从注册申报层面看，试点品种的遴选很关键，遴选后如何申报、如何加强与试验机构和研究者的沟通，以及风险管控等等都需要关注。从临床试验运营角度看，批准后如何加快试验启动，也是试点的实操关键，这也对临床试验运营管理、研究机构和研究者都提出了更高的要求。试点工作尚在进行中，即有挑战和不确定因素，也有机遇，需要参与各方共同的努力。

至此，第八届研发客临床高峰论坛暨ChinaTrials16圆满落幕，希望会上思维的碰撞和观点的交流，可以为中国生物制药产业穿越“寒流”带来参考。我们明年再相聚！

编辑 | 姚嘉

yao.jia@PharmaDJ.com

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文章关键词：集体出海,NewCo热：关乎产业未来的深度思考2024研发客年会暨ChinaTrials16

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