据CDE官网显示，广州来恩生物医药有限公司（以下简称“来恩生物”）自主研发的 First-in-Class“GZL-016注射液”获临床试验默示许可，适应症为乙肝病毒相关肝细胞癌。这是全球首个针对乙型肝炎病毒（HBV）的mRNA编码TCR-T细胞疗法，也是来恩生物继取得美国FDA和新加坡HSA默示许可后的又一重要成果，同时标志着该疗法正式在国内进入临床试验阶段，为未来在全球上市奠定了基础。
据WHO国际癌症研究中心统计，2022年全球新发肝癌病例约87万例，死亡病例约76万例[1]。在中国，超过80%的肝细胞癌是由乙型肝炎病毒感染引起的[2]。近年来，尽管针对肝癌的治疗方式有所突破，但仍缺乏安全有效的针对乙肝病毒相关肝细胞癌的疗法。
GZL-016注射液是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒相关肝细胞癌的能力。GZL-016注射液通过有效利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，既能很好地控制安全性又能保证疗效，且患者在治疗前无需要清淋，进一步提高了患者用药安全性和可及性，达成了疗效与安全可控的“双重保障”。
来恩生物首席医学官兼首席运营官王婷婷博士分享到：“应用此疗法，我们已经在国内外晚期肝癌患者中观察到了令人鼓舞的临床疗效，包括肿瘤缩小、消失并伴随肿瘤标志物AFP的降低和生存期的延长。在安全性方面，未观察到细胞因子风暴或神经毒性反应，说明mRNA编码TCR-T疗法是一种安全有效的疗法，我们期待继续扩大患者样本数，收集更多的临床数据，加快进入下一阶段临床试验。目前，来恩生物正携手全球知名的综合肿瘤专科医院，全力推进临床患者入组。在中国的临床入组工作也正在紧锣密鼓地推进中，以期尽早为符合条件的中国晚期肝癌患者提供新的治疗机会。”
来恩生物作为mRNA编码TCR-T细胞疗法治疗实体瘤领域的先行者与创新者，始终致力于利用前沿的生物技术为患者带来全新的治疗希望。来恩生物布局的mRNA技术平台与AI赋能的TCR发现和验证平台，实际上是双轮驱动，共同打开了来恩生物创新药的天花板。
来恩生物首席执行官彭晓明博士认为：“我们要证明公司不单单能治疗肝癌，利用这些技术平台，来恩生物可以针对不同的靶点研发以mRNA为基础的疗法，并覆盖更广阔的疾病领域，同时不仅可以提供个性化的自体细胞治疗，也可以提供高可及性的现货型产品治疗肿瘤和非肿瘤疾病。”在彭晓明博士看来，mRNA联合TCR技术已经为体内TCR-T的现货型产品治疗奠定了技术基础，公司已在进行积极布局。
参考资料：
[1]BrayF, LaversanneM, SungH, et al. Global cancer statistics 2022:GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries[J]. CA Cancer J Clin, 2024, 74(3):229-263. DOI: 10.3322/caac.21834. Epub ahead of print.
[2]缪伟刚, 周金意, 韩仁强. 全球肝癌流行数据解析[J]. 中华流行病学杂志, 2024, 45(6): 865-869. DOI: 10.3760/cma.j.cn112338-20231027-00251.