argenx推进艾加莫德皮下注射的临床开发

• 完成了艾加莫德皮下注射用于治疗肌炎的概念验证

• ALKIVIA研究将在3期阶段研究中继续招募三种肌炎亚型的患者（免疫介导坏死性肌病、抗合成酶综合征和皮肌炎）

• 肌炎患者治疗选择有限，艾加莫德皮下注射有望成为首个用于肌炎治疗的新型靶向治疗方案

ALKIVIA研究设计

ALKIVIA研究是一项评价艾加莫德皮下注射用于治疗特发性炎性肌病（IIM或肌炎）的三种亚型（包括免疫介导坏死性疾病（IMNM）、抗合成酶综合征（ASyS）和皮肌炎（DM））的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、操作无缝的2/3期研究。ALKIVIA研究总共将招募240名患者，研究分两个阶段进行，在前90名患者完成研究后对2期临床研究部分进行分析，如果该阶段观察到信号，则进入3期临床研究阶段。研究的主要终点是所有接受治疗的患者（IMNM、ASyS、DM）与安慰剂相比在治疗期（2期临床研究24周，3期临床研究52周）结束时的平均总改善评分（TIS）。关键的次要终点包括治疗结束时的缓解率、缓解时间和TIS的缓解持续时间，以及各个TIS指标相对于基线的变化。其他次要终点包括生活质量和其他功能评分。

关于特发性炎性肌病

特发性炎性肌病（肌炎）是一组罕见的自身免疫性疾病，导致肌肉受累或影响多个器官，包括皮肤、关节、肺、胃肠道和心脏。肌炎可能非常严重并致残，严重影响生活质量。最初，肌炎被分类为皮肌炎（DM）或多发性肌炎，但随着人们对肌炎的潜在病理生理学理解的加深，包括对特异性自身抗体的测定，出现了新的亚型，其中两个是免疫介导坏死性肌病（IMNM）和抗合成酶综合征（ASyS）。近端肌无力是各个亚型的共同特征。IMNM的特点是由于肌细胞坏死导致骨骼肌无力。ASyS的特点是肌肉炎症、炎性关节炎、间质性肺疾病、手部皮肤增厚和开裂（“技工手”）以及雷诺现象。DM的特征是肌肉炎症和退行性改变以及皮肤异常，包括向阳疹、Gottron疹、红斑、钙质沉着症和水肿。

关于艾加莫德皮下注射

艾加莫德皮下注射（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）是一种人IgG1抗体片段，旨在通过与新生儿Fc受体（FcRn）结合并阻断IgG回收过程来减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体。艾加莫德皮下注射是全球首个获批的FcRn拮抗剂，在美国（商品名VYVGART® Hytrulo）和中国（商品名卫力迦®）获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP），在日本（商品名为VYVDURA®）和全球其他地区获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。艾加莫德皮下注射目前正在超过15种严重自身免疫性疾病中进行评估，其中致病性IgG被认为是疾病的介质。

关于argenx

argenx是一家全球性的免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活质量。argenx通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，将免疫学领域的学术突破转化为创新抗体药物。argenx开发并正在中国、美国、日本、以色列、欧盟、英国和加拿大商业化已获批的FcRn拮抗剂。argenx正在评估艾加莫德在多种严重自身免疫性疾病的疗效，并在推进数个处于早期研究阶段的药物。

关于再鼎医药

再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）是一家以研发为基础、处于商业化阶段的创新型生物制药公司，总部位于中国和美国。公司致力于通过创新产品的发现、开发和商业化解决肿瘤、免疫、中枢神经系统和感染性疾病领域未被满足的巨大医疗需求。公司的目标是利用其能力和资源努力促进中国及全世界人类的健康福祉。