2024年11月24日，苏州康宁杰瑞生物科技有限公司（以下简称“苏州康宁杰瑞”）宣布，公司自主研发的组织因子途径抑制物（TFPI）单克隆抗体KN057又一次获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于血管性血友病（von Willebrand Disease，以下简称“vWD”）的治疗。
截止目前，KN057已经获得三项由FDA授予的孤儿药资格认定，并且是首个在vWD治疗领域获得孤儿药资格认定的TFPI抗体药物。2024年3月和7月，FDA曾分别授予KN057在血友病A和血友病B治疗领域的孤儿药资格认定。
“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。药物获得FDA授予的孤儿药资格认定后，其在美国的后续研发及商业化等方面将会享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
关于KN057
KN057注射液是苏州康宁杰瑞生物科技有限公司自主研发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物（TFPI），中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。凭借独特的作用机制和分子设计，KN057有望在伴和不伴抑制物的血友病A与血友病B患者中发挥预防治疗的作用，其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证，目前，KN057正在国内开展两项III期临床研究。在前期的临床研究过程中，KN057也显示出了对vWD的治疗潜力。KN057注射液采用高浓度液体制剂，具有半衰期长、每周一次皮下注射等特点，有利于提高血友病患者长期预防治疗的依从性和有效性，从而降低出血次数、减少关节损伤和改善患者生活质量。
关于苏州康宁杰瑞
苏州康宁杰瑞成立于2008年，致力于抗体及蛋白大分子药物的研究与产业化。公司已拥有完整的大分子药物研发技术平台，建立了从大分子药物的早期筛选、细胞工程化、细胞株构建、小试研究、中试放大、质量研究、药物非临床及临床研究到申报注册的完整研发功能链。截止目前，公司共获得过9个1类生物制品、5个生物类似物的临床研究批件，其中3个品种入选国家重大新药创制专项。公司拥有KN057、KN060、KN069等具有差异化竞争优势的产品管线，希望通过持续创新，为患者提供更多高效、负担得起的生物药品。