2024年12月4日，中国上海 - 箕星药业（下文简称 “箕星” ），一家致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的心血管代谢疾病患者的生物科技公司，今日宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式将用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的aficamten片纳入优先审评品种。
CDE优先审评截图
此次优先审评是基于aficamten针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的关键 3期临床试验SEQUOIA-HCM所取得的积极顶线结果。SEQUOIA-HCM 共招募了 282 名患者。
SEQUOIA-HCM的研究结果表明，与安慰剂相比，aficamten治疗能显著提高运动能力，aficamten的治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，这些亚组反映了患者的基线特征和治疗策略，包括接受或未接受作为背景治疗的β-受体阻滞剂的患者，以及在中国入组的患者。在所有 10 个预先设定的次要终点中，也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。
Aficamten在SEQUOIA-HCM中耐受性良好，不良事件总体与安慰剂相当。在服用aficamten和安慰剂的患者中，分别有5.6%和9.3%患者在治疗中出现的严重不良事件。
2022年，中国国家药品监督管理局授予aficamten片用于治疗oHCM的突破性治疗药物认定。
箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍：“作为全新一代的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），此次aficamten被纳入优先审评，充分证明了其在临床上的紧迫需求及显著的临床价值，进一步彰显了其在oHCM治疗领域成为“同类最佳”药物的巨大潜力。
通过优先审评，我们可以加速aficamten在中国获批上市进程，从而为中国oHCM患者提供更多的治疗选择。这不仅有助于使aficamten成为医生和患者的首选心肌肌球蛋白抑制剂，也将确保患者能尽快从这一创新疗法中获益。”
关于aficamten
作为一个在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，aficamten通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。在临床前模型中, aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心血管疾病，由于早期筛查手段的限制， HCM 患病率很可能被低估。目前估计其患病率计至少为 1/200。其中，临床上梗阻性（静息和隐匿）HCM约占2/3，非梗阻性HCM约占1/3。HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、心悸、晕厥/先兆晕厥、运动功能受限。另外，HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。与疾病相关的致死及致残事件可归因于心脏性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。心脏性猝死常见于10～35岁的年轻患者，心力衰竭死亡多发生于中年患者，HCM相关的心房颤动导致的卒中则以老年患者多见。在医院就诊的HCM患者年死亡率为2%～4%。
目前在中国，指南主要推荐的药物治疗是在经验治疗的基础上进行推荐的，主要包括β受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫卓和丙吡胺，然而，这些药物通常也不能阻止疾病进展，且有明显的不良反应，并非针对HCM的根本病理机制即心肌过度收缩。对于那些无论静息还是激发时LVOT-G ≥ 50mmHg， 伴有严重症状且药物治疗无效的oHCM患者，室间隔消减治疗（如室间隔心肌切除术和经皮室间隔酒精/射频消融术）可能是有效的，然而，这些侵入式手术均存在包括死亡在内的风险，且成功率取决于手术者的经验。
关于箕星
箕星是一家总部位于美国和中国的生物科技公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的全球心血管代谢疾病患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，通过开发独特创新的治疗药物，应对心血管代谢类疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为患者群体带来持久而深远的影响。
箕星全部产品管线包含2项拥有全球权益的和4项拥有中国权益的临床后期阶段在研产品。全球权益在研产品分别为针对高血压的JX09和针对急性缺血性脑卒中（AIS）的JX10；中国权益在研产品包括aficamten、etripamil，星特润®酒石酸伐尼克兰喷雾剂/美国商品名为TYRVAYA® 和LNZ100。