当地时间12月9日，科弈（浙江）药业科技有限公司（简称“科弈药业”）在第66届美国血液学会（ASH）年会上口头汇报了一项“KQ-2003 BCMA/CD19双靶CAR-T疗法在复发性、难治性多发性骨髓瘤患者（含髓外病灶转移患者）中的应用”1/2期临床最新研究数据。
数据报告显示，在该项临床试验中，KQ-2003在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中表现出较高的缓解率并具有持久的反应，总体缓解率（ORR）高达100%。
KQ-2003是科弈药业基于自主创新的增强型双靶CAR-T平台研发的一款BCMA/CD19双靶CAR-T疗法，是全球首个基于并联结构和CD28刺激域突变的双靶CAR-T及全球首个重点针对复发难治性多发性骨髓瘤和POEMS综合征的CAR-T候选药物，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。
根据汇报结果，截至2024年7月25日，23例患者接受KQ-2003治疗的患者中5例患者无血液学可测量指标。
其余18例患者均得到有效缓解，肿瘤实现缩小或消失，血液学总缓解率（ORR）高达100%。其中，16例患者实现严格的完全缓解或完全缓解（sCR/CR），sCR/CR率为88.9%，其余2例患者在接受KQ-2003治疗后达到了部分缓解，中位总生存期（OS）未达到，6 个月和12个月总生存率均为86.2%；中位无进展生存期（PFS）未达到，6 个月PFS率为86.5%，12 个月PFS率为75.3%。
值得注意的是，据科弈药业官网所示，公司基于临床需求及差异化出发，布局了十余条潜在的FIC/BIC管线。
具体而言，基于双功能抗体平台，公司自主研发国内首个βγ偏向的PD1/IL2融合蛋白，目前单药处于中国临床1b阶段，美国也获得了IND批件；
基于纳米双抗ADC平台，公司自主研发了全球首个纳米双抗ADC，已于日前获得美国临床试验批件，中国批件也即将获得；
基于增强型双靶CAR-T平台，公司自主研发全球首个并联增强型结构双靶CAR-T，其中针对复发难治性多发性骨髓瘤（伴髓外）的临床试验进展到1/2期临床，针对自免疾病POEMS综合征的IND申请也已于今年3月获批。
参考资料：
1.科弈药业官微
2.公开资料