瑞金医院肾内科陈楠教授牵头的AL01211-202 II期临床试验在WORLD Symposiums公布中期结果

美国旧金山和中国上海，2025年2月7日 —— AceLink Therapeutics，一家致力于开发新一代口服底物减少疗法（SRTs）的临床阶段生物医药公司，与中国临床研究中心的主要研究者及其团队合作共同推动了 AL01211 II期临床研究的顺利推进，该研究被选中在 2025 年 WORLD Symposium 国际溶酶体储积病会议上进行了口头报告。

本研究的成功推进离不开中国临床研究团队的卓越贡献，特别感谢来自上海交通大学医学院附属瑞金医院、北京大学第一医院、郑州大学第一附属医院、四川大学华西医院、中山大学附属第一医院、浙江大学医学院附属儿童医院及中南大学湘雅医院的研究者们的辛勤付出和专业洞见，为此项研究的顺利开展奠定了坚实的基础。在大家的共同努力下，AL01211 在初治、经典型男性法布雷病患者中的 II期临床研究的中期数据，在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的 2025 年 WORLD Symposium 国际溶酶体储积病会议上，以口头报告的形式展示了最新临床进展。AceLink Therapeutics 由衷感谢所有研究者和参与者的付出，并期待未来继续携手推进 AL01211 的临床研究，为法布雷病患者带来更具创新性的治疗方案。

该II期开放性临床研究评估AL01211在初治经典法布雷病男性患者中的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效，该研究在中国7家中心进行，于2024年12月完成了18例受试者的入组，预计将于2025年第三季度公布顶线数据。

中期结果显示，AL01211在经典型男性Fabry患者中总体安全耐受性良好。每天一次口服30毫克可使致病的GL3水平降低约50%，而更高剂量组每天口服60毫克可更快更大程度的降低GL3水平。临床疗效方面，初步数据表明，AL01211可稳定法布雷病的多种症状，包括eGFR和蛋白尿水平，并在疼痛、生活质量和整体疾病症状评估方面显示出积极的趋势。

该临床试验组长单位上海瑞金医院肾内科陈楠教授指出：“AL01211在法布雷病患者中的II期临床中期结果显示出良好的安全性和初步的有效性趋势，可有望填补法布雷病治疗中的一些关键空白点。我们期待随着临床试验的推进，进一步获得更多更完善的确证数据，并最终能尽快将安全有效的治疗方法带给急需的患者。”

AceLink Therapeutics代理CEO陈文表示：“AceLink Therapeutics致力于创新药物的研究和开发，旨在为Fabry病和其他鞘糖脂类代谢相关疾病患者带来新型有效的疗法。我们感谢患者群体和研究人员的宝贵支持，我们将持续努力，将科学成果转化为临床上的有效疗法，使患者受益，并为逐步解决罕见病领域的巨大挑战做出贡献。”