BI大获成功，Pliant暴跌58%：肺纤维化药物的成与败
·2025-02-11发布
2月10日，勃林格殷格翰（BI）宣布，nerandomilast治疗进展性肺纤维化（PPF）3期研究FIBRONEER-ILD达到主要终点。这是十年来首个在3期临床试验获得成功的特发性肺纤维化（IPF）新药。
FIBRONEER-ILD达到其主要终点，即与安慰剂相比，第52周时患者的用力肺活量（FVC，mL）较基线的绝对变化。FVC是衡量肺功能的指标。FIBRONEER系列试验的初步数据与其特发性肺纤维化2期研究的安全性和耐受性数据基本一致，总体不良反应与安慰剂组相当。
据悉，基于这些研究结果，BI将向FDA及全球范围内的其他卫生监管机构递交nerandomilast用于治疗进展行纤维化的新药申请。
据BI 介绍，nerandomilast是一款在研的口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，目前尚未获批，安全性和有效性有待验证。目前正在开展FIBRONEER全球研发项目，该项目包含两项3期临床研究：针对特发性肺纤维化患者的FIBRONEER-IPF研究，以及针对进展性肺纤维化患者的FIBRONEER-ILD研究。
BI的人用药品业务负责人、执行董事会成员Shashank Deshpande表示：“FIBRONEER-ILD积极的研究结果显示了nerandomilast在治疗进展性肺纤维化上的潜力。我们希望目前初步的安全性和耐受性结果有望减少治疗挑战。FIBRONEER临床试验项目的最新进展印证了我们致力于改善这种致衰性疾病患者生活质量的承诺，也彰显了勃林格殷格翰在肺纤维化研究领域的前沿地位。”
另一家纳斯达克上市公司Pliant Therapeutics，则在独立数据安全监察委员会（DSMB）的建议下，叫停其肺纤维化在研药物bexotegrast（一种抑制αvβ6 和αvβ1 整合素的药物）中期研究的患者招募和给药工作。
此消息导致Pliant在周一盘前交易中下跌了58%。Pliant 表示，公司目前尚不清楚DSMB提出该建议的原因。有分析师表示，这是“前所未见”的情况。他们指出，此次暂停在技术上是自愿的，意味着该研究可能并未触发“预先设定的安全性或有效性停止标准”。
分析师们补充道，DSMB可能采取了“保守立场”，在试验仍处于盲态的情况下不披露其建议背后的理由。Pliant可能面临一个“艰难抉择”，要么揭开试验的盲态以获得清晰信息，要么保持盲态但试图在没有清晰信息的情况下与 DSMB 协商解决办法。
目前，已入组的患者将继续留在这项仍处于盲法状态的研究中。BEACON-IPF 试验正在270 名特发性肺纤维化患者中测试两种剂量的bexotegrast。该试验原计划本季度完成入组，预计明年公布主要数据，主要终点指标是52周时绝对用力肺活量相对于基线的变化。
文章关键词： BIPliant肺纤维化药物3期研究FIBRONEER-ILD达到主要终点nerandomilast