近日，吉美瑞生再生医学集团（Regend Therapeutics）宣布，美国⻝品药品监督管理局（FDA）已授予其气道基底层干细胞产品Pulmovinci孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）。
FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区少于20万患者的罕见病的药物。获得ODD认定的药物将享有一系列激励措施，包括提供研发费用资助、临床试验税收抵免减免、上市申请费用豁免以及加速上市审评等，此外批准后可享有7年的市场独占权。
Pulmovinci是吉美瑞生自主研发的一款创新药物，核心成分气道基底层干细胞，可以大面积定植在肺脏受损的肺泡区域，有效地使受损的肺泡区域功能性再上皮化，从而实现肺纤维化损伤的再生与修复。Pulmovinci是在国内二期临床阶段产品REGEND001基础之上进行了工艺变更优化，对细胞活力进行了提升，同时改进了产品运输的效率。目前，REGEND001用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床试验正在国内多个中心进行，并已充分验证了其良好的安全性和初步疗效，尤其在高剂量组显著提高了患者的肺部气体交换能力。
吉美瑞生董事长左为教授对此表示：“我们非常高兴Pulmovinci获得FDA授予的治疗IPF的孤儿药资格认定。IPF是一种预后极差的疾病，患者通常在确诊后2至3年内面临生命危险。这一监管里程碑标志着Pulmovinci作为IPF潜在新疗法的开发迈出了重要一步，后续我们将推进其在美国的临床试验，将肺脏再生修复技术早日惠及全球患者。”
关于吉美瑞生
吉美瑞生再生医学集团（Regend Therapeutics）成立于2015年，由左为教授与多名留学归国学者共同创立。公司专注于前体细胞的人体器官再生医学领域，以开发创新的细胞基因治疗产品，实现人体组织器官的修复、再生和增强为使命。公司拥有包括R-Clone®前体细胞扩增平台、MiniLung®和MiniKidney®类器官功能验证平台、FF-Clone®细胞纯化工艺、Chimera®嵌合动物构建平台、MIX0109®组织细胞年轻化技术等核心研发平台，并以此自主研发了全球首创First-in-class新药肺前体细胞REGEND001自体回输制剂。公司是国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项的牵头单位。目前已获得国家药监局颁发的两个药物临床试验批件，用于治疗特发性肺纤维化和慢性阻塞性肺病。两个项目由国内顶尖临床团队担纲，均已完成临床Ⅱ期全部患者入组。经过多年建设与发展，在上海、苏州、杭州和南昌建有研发、中试和商业化生产、存储基地，实现全产业链的战略布局。