- 卡妥索单抗获得欧洲委员会批准上市，用于腹腔内治疗EpCAM阳性且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水，将填补这一蓝海市场的空白；
- 凌腾医药正在推进卡妥索单抗治疗恶性腹水适应症在亚太地区的注册与商业化布局，预计1-3年内可全面覆盖；
- 卡妥索单抗为局部用药，用药剂量低，全身毒性较小，并在多种肿瘤中表现出杀伤肿瘤细胞的潜力，未来发展潜力巨大。
2025年2月14日，凌腾医药宣布，由战略合作伙伴Lindis Biotech递交的卡妥索单抗上市许可申请（MAA）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于腹腔内治疗上皮细胞粘附分子（EpCAM）阳性且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水 [1]。此次批准是卡妥索单抗在全球范围内的重要里程碑，也为恶性腹水患者带来了新的治疗希望。
坚实临床数据支撑，实至名归
卡妥索单抗有坚实的临床研究数据基础，累计近3000例人体数据。此次批准是基于一项II/III期关键临床研究，以及其他一致性研究结果的支持，这些研究结果令人瞩目：卡妥索单抗在主要终点无穿刺生存期（PuFS）上表现出显著优势，是对照组（单独穿刺）的4倍。这一结果不仅大幅减少了患者的穿刺次数，降低了治疗相关的痛苦，还减轻了医疗资源的负担。此外，卡妥索单抗表现出良好的安全性和耐受性，并改善了患者的生活质量，为其临床应用提供了强有力的支持。
凌腾医药CEO孙明晖女士表示：“卡妥索单抗在欧洲的上市无疑是一个振奋人心的好消息，这标志着药监部门对卡妥索单抗疗效与安全性的认可。此次获批对国内即将开展的恶性腹水关键III期研究也具有积极的推动作用。值得一提的是，凌腾医药已获得卡妥索单抗在亚太地区的全部权益。目前正全力加快其在亚太地区的注册和商业化进程。预计1-3年内，卡妥索单抗将在亚太地区实现全面覆盖。“
Lindis CEO Horst Lindhofer博士表示：“我们非常高兴卡妥索单抗在欧洲获得上市批准。这一批准凸显了其在应对恶性腹水患者面临的治疗挑战方面的潜力。这些患者通常需要忍受如腹腔穿刺术等侵入性操作，这些操作不仅存在并发症风险，还严重影响了他们的生活质量。我们将竭尽全力支持凌腾医药在中国及其他亚太国家和地区也获得卡妥索单抗的上市批准，确保这一突破性疗法能够惠及更多的患者。”
填补蓝海市场空白，优势尽显
恶性腹水是多种肿瘤终末期疾病的表现，常见于胃癌、卵巢癌、乳腺癌、胰腺癌和结肠癌等，患者群体庞大。然而，当前针对恶性腹水的治疗选择极为有限，患者的总体预后较差，亟需有效的治疗药物填补这一空白。
卡妥索单抗的上市为这一领域带来了突破性进展。作为全球唯一公布了III期临床数据的治疗恶性腹水的抗体产品，卡妥索单抗在这个领域优势显著：
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显著的临床疗效：通过腹腔内给药，精准作用于肿瘤微环境，显著延长了患者的无穿刺生存期，减少了穿刺次数，改善了患者的生活质量。
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广阔的市场潜力：恶性腹水治疗领域是一个尚未被充分开垦的蓝海市场，卡妥索单抗的上市将快速填补这一市场空白，满足大量未满足的医疗需求。
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微克级用药剂量：卡妥索单抗的用药剂量极低，具备显著的生产成本及工业化优势，为其大规模商业化奠定了基础。
多元发展潜力，前景可期
作为一种三功能双特异性单克隆抗体，卡妥索单抗可同时靶向T细胞上的CD3分子、肿瘤细胞上的EpCAM以及免疫辅助细胞上的Fcγ受体，通过激活T细胞和免疫辅助细胞，增强对肿瘤细胞的杀伤能力。
此外，卡妥索单抗已完成多项实体瘤早期临床研究，初步展现了其杀伤实体肿瘤细胞的潜力。鉴于EpCAM靶点在多种上皮来源肿瘤（如卵巢癌、胃癌、结肠癌、膀胱癌等）中表达，为卡妥索单抗开拓了广泛的适应症选择空间。
尤为重要的是，卡妥索单抗通过腹腔内给药，能在最大程度地提高局部效应，同时全身毒性较低，未来有望成为局部肿瘤治疗的基石，与其他抗肿瘤药物联合使用，在更多肿瘤适应症中发挥关键作用。
关于卡妥索单抗
卡妥索单抗通过附着于两种抗原 ——EpCAM和CD3，在肿瘤细胞与T细胞之间形成一座桥梁，使得两类细胞紧密靠近，以便T细胞有效地杀伤肿瘤细胞。卡妥索单抗还能附着并激活Fc-γ受体阳性免疫细胞，如单核细胞和巨噬细胞，这不仅有助于人体免疫系统攻击并消灭肿瘤细胞，还有可能诱导产生疫苗效应[2,3]。
EpCAM标记物是一种肿瘤相关抗原，在多种肿瘤（如胃癌、结直肠癌、卵巢癌、前列腺癌、胰腺癌、膀胱癌、肺癌和子宫内膜癌）中均高度表达，并且它也被视为肿瘤起始癌症干细胞（转移的主要驱动因素）上的一种标记物。因此，卡妥索单抗是一种有前景的针对多种癌症的靶向治疗方法
参考资料：
1. Korjuny | European Medicines Agency (EMA) (2024) European Medicines Agency (EMA). Available at: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/korjuny (Accessed: 11 December 2024).
2. https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/removab-epar-summary-public_en.pdf
3. Atanackovic et al., Human Vaccines & Immunotherapeutics 9:12, 1-10; 2013