《全链条支持创新药发展实施方案》、53号文加大对研发创新的支持、完善审评审批机制，涵盖了药物开发的全生命周期，与会嘉宾认为，政策的落地与执行更重要。
“医药创新离不开国家政策的引导。“泰格医药联合创始人、执行董事、总裁曹晓春女士，在泰格医药和研发客联合主办的2025药政法规科学年会上有感而发。过去一年，医药行业在低潮中煎熬。与此同时，国家药品监管部门新政不断，提升审评审批效率，加大研发支持力度，持续鼓励创新。
告别2024年，动脉网数据显示，2025年1月国内医疗健康领域的融资规模环比2024年12月上升约100.51%。现实中，2025药政法规科学年会的与会者普遍感受到行业信心的修复。“让我们共同迎接药政改革，推动突破性疗法的高效转化。”曹晓春说。
曹晓春女士
“希望我们年会更多的议题能帮助注册研发人员全面了解行业。”泰格医药政策法规事务副总裁、泰格医药政策法规沙龙召集人常建青说。
常建青老师
“从全球范围来看，生物医药市场在2024年有所回暖，融资额提升，但结构发生变化。”兴业证券医药行业分析师乔波耀在会上说。
随着医药融资环境的变化，政策将何去何从？2025药政法规科学年会展开了讨论。
杨悦：政策积极向好，但有不确定性
清华大学教授杨悦首先回顾了今年“两会”期间李强总理的政府工作报告，她说，政府工作报告为医药领域设定了新的目标和方向。报告中提出建立未来产业投入增长机制、培育生物制造等未来新兴产业的新举措，并继续将创新药发展作为重点关注点，积极回应了社会的热切期盼。具体内容涵盖促进“三医”协同发展、优化药品集中采购政策、强化药品质量评估和监管体系，制定丙类药品目录等关键方面。
杨悦教授
接下来，她梳理了过去一年的医药政策激励方向。她将医药政策分为“推动型”和“拉动型”两种。推动型政策旨在降低成本，如基础研究的资金支持、重大新药的创制等；拉动型政策则着眼于获利预期，如药品市场独占期、试验数据保护等。
另外，医保目录的调整和支付方式对公立医院的市场份额具有重大影响。在创新药医保政策方面，丙类目录作为基本医保药品目录的有效补充，医保局将采取多种激励措施，鼓励商保将特定医疗服务或产品纳入保障范围。
此外，国务院去年底发布的《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（简称53号），加大对研发创新的支持、完善审评审批机制等。在北京、上海进行的创新药优化临床试验审评审批30个工作日IND试点中，各企业和研究机构积极参与，但她强调，这是对整个创新药物研发链条的机遇和挑战，不仅是CDE的责任。
展望未来，杨教授说，监管政策方向总体趋紧，但局部领域可能会进行试探和创新。当前政策主要聚焦在推动型政策上，拉动型政策有限。
“政策具有积极向好的趋势，但有不确定性。创新药需要容错机制和合理价格定位，同时政府与企业间的信任度与协同性需要提高。”她最后说。
邵蓉：MAH需多方契约精神和契约能力
中国药科大学教授邵蓉总结了MAH制度执行多年以后遇到的新挑战和新机遇。她回顾了MAH制度的构建历程，指出其关键核心在于资源的优化配置，而这需要建立在合作多方的契约精神和契约能力的基础上。
邵蓉教授
邵蓉看到了MAH带来的机遇。“国家鼓励创新药、高端制剂企业发展，同时支持生产资源的整合和优化配置。这为走在前列、质量完备、信用好、有担当的企业提供了更多发展机遇。”
在政策实施方面，她用男婚女配的比喻介绍了MAH制度下持有人（B证）与受托生产企业（C证）之间的合作与监管机制。她认为，双方合作要建立在契约精神和能力匹配的基础上，双方需要建立在平等、互信的基础上合作，在双方尚待“成长”“成熟”的现状下，监管者通过一系列措施来督促合作过程中的持续合规。
邵蓉认为，契约精神（言而有信、遵守契约）不足、契约能力（签订完善的契约和质量协议）不足、勇于担当的精神缺失以及容错性不足等问题是当前MAH面临的主要挑战。
她介绍了国家药监局2023年第132号文“关于加强MAH委托生产监督管理工作的公告”和“关于加强药品受托生产监督管理工作的公告（征求意见稿）”的精神，以及分段生产试点的政策。这些政策旨在加强委托生产的许可和质量管理，明晰合作双方责权。她也提到了分段生产中的风险和挑战，以及监管者的角色和责任。她认为，分段生产试点是生产资源优化配置的一种方式，无论是同省还是跨省，尤其是跨境，目前都面临着诸多挑战， 需要在监管理念、制度和措施上进一步革新和配套。
最后，邵教授总结了MAH的核心要义和政策方向，强调了合作、监管与资源优化配置的重要性。她认为，随着政策的不断完善，MAH制度将为医药创新发展提供更多机遇和动力。
江旻：试验流程从串联变为并行管理
去年7月，CDE为响应《全链条支持创新药发展实施方案》，推出了优化临床试验审评审批新机制，将北京、上海的IND审批时限由60个工作日缩短至30个工作日，为两地临床研究机构带来了新机遇。北京和上海已公布了试点机构名单及具体要求。
江旻教授
北京大学肿瘤医院国家药物临床试验机构办公室主任江旻教授介绍说，作为全国首批获得试点资格的机构之一，北京大学肿瘤医院已有多个项目成功成为试点，并被获批。去年11月，CDE完成了该院开展的治疗晚期实体瘤MK-6204（SKB535）IND审评审批，为首个按照试点工作方案批准的IND申请，审评审批用时21日。
江旻表示，这一政策推动了机构将临床试验流程从串联管理转变为并行管理，提高了工作效率。为了响应政策要求，他们医院对临床试验流程进行了优化，不断完善相关流程制度。医院还将试验方案的递交和内部审查环节提前到了最前端，实现了流程的绝对前置。她进一步指出，政策强调了风险管理计划的重要性，对审评机构、申办方和试验机构都提出了明确的要求。对于医院而言，新政策对PI的风险管理能力提出了更高标准。她认为，作为项目主要负责人，PI必须对方案进行细致的确认，而医院也将严格把关，确保PI既具备责任心又有资质。同时，许多有能力或创新思维的PI要与企业尽早沟通、对接，共同参与新药研发。
江旻最后表示，CDE正积极探索如何运用优先试点审评机制，加速中国急需创新药物的审批。这不仅需要药监局和医院的努力，还要求申办方在方案启动前做好充分准备。特别是在药品准备、通关环节等方面，申办方内部流程优化同样重要。她呼吁各方建言献策，共同推动政策的落地，力求让30个工作日的审评流程成为固定且标准化的程序，覆盖更多临床急需创新药物。
圆桌讨论：政策协同与全球同步研发
在由恒瑞医药全球注册事务负责人、上海盛迪高级副总经理蒋丽萍女士主持的讨论中，与会者围绕政策协同性和四个“全球同步”进行了探讨。
蒋丽萍女士
前FDA资深审评员肖申博士指出，新药研发最终是为病人服务，政策制定也应以病人为中心。他提到，53号文涵盖了药物开发的全生命周期，他认为政策的落地与执行更重要。
礼来全球高级副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士对53号文件给予了高度评价，该文件在促进创新和惠及病人方面将发挥重要作用。她特别提到了30天临床审评试点的变革，认为这些举措有利于行业发展。同时，她也期待药监部门进一步鼓励外企进入中国，推动细胞基因治疗领域的发展。
江旻认为53号文件是一剂强心针，推动了医院和研究者从临床开发的下游走向上游，参与了新药早期研发。该文件促进了企业、医院和药监部门之间的全生态产业链协同，并期待中国研究者在创新药临床试验上能更早参与合作和协同转化。
邵蓉则强调了协同的重要性，指出无论是三医协同还是药监体系的协同，都面临着诸多挑战。她提到，53号文可以看作是44号文的升华版，从药监层面来看非常务实，干货满满。她认为在药品注册上市过程中，CDE、CFDI、中检院、药典委等部门围绕着审评、核查、注册检验、标准复核等建立的并联制度，就是提质增效的协同。
从左到右为蒋燕萍、邵蓉、江旻、王莉、肖申
嘉宾们还就早期临床试验、MRCT，以及全球同步研发、同步临床试验、同步申报、同步上市的思考和建议进行了讨论。王莉分享了几点感想。首先，四个同步（全球同步研发、同步临床试验、同步申报、同步上市）一直是药品监管部门追求的目标，也是企业努力的方向。她认为，早期试验是科研目标，可以为大型3期临床开发提供重要基础。其次，同步不仅仅是外企的目标，本土企业同样正在进行全球化布局。最后，她提到同步的定义在不断演变，从原先将同步定义为“6个月的申请时间差”，缩短至“全球递交后3个月内进行国内递交和申报”。同时，国际通用法规的讨论越来越多，如ICH E17等，中国加入MRCT的样本量分配开始更加灵活，为中国在全球舞台上的药物创新带来了更多机会。
江旻从医院角度出发，谈到了“同步”的含义。她表示，该院共有171项早期临床项目。早期项目来到中国仍面临挑战，但研究者已做好了充分准备，并具备相应能力。同时，她也表达了与国际同行交流合作的愿望，并介绍该院牵头的泽布替尼是全球同步开发项目的典范。
邵蓉指出，要实现四个全球同步，现有政策需要相应调整。她举例建议，我国对创新药的定义应回归新药本质，而不是以NDA申报的时间节点是否是境内外上市作为判断。同时，现有制度也需要完善，才能达成“四个同步”的目标。她提到，不乏有公司在开展国际多中心临床研究时，就已布局全球产业链和中外双报了，其中涉及原液和制剂的跨境生产问题，但在药品注册源头上目前没有申报的政策通道，根本无法实现四个同步的同步上市，应当引起药监部门的关注并解决。
程永顺：专利链接制度需再进一步
除了药监改革、注册申报等话题，今年年会还特别增设与产业密切相关的专利以及投资话题。
强生中国注册事务部负责人高辉作为下一环节的主持人介绍和点评了讲者的发言。
近年来，中国生物技术公司出海交易项目增多，专利问题日益凸显。原北京市高级人民法院知识产权庭副庭长、高级法官程永顺教授介绍了药品保护相关法律制度的变化及评价。
程永顺教授
程永顺指出，我国药品创新面临缺乏专利保护和法律制度支撑的挑战。他回顾了药品专利保护的历史变迁，从1985年不保护药品到1993年起开始保护，早期保护较为被动，对于创新持谨慎态度，但对仿制相对宽容。“经过40年努力，我国专利法已将药品保护置于特殊地位。”
程永顺还介绍了强制许可制度，该制度早期就有规定，但实际操作谨慎，至今尚未有成功案例，主要用于国家紧急状态或公共利益需要，在药品领域实施难度大。特别值得关注的是波拉例外（Bolar Exception）条款，2008年专利法修改时引入，允许为行政审批需要在专利到期前制造、使用或进口专利药品，促进了药品研发上市，但仍需完善。在专利审查中，补充试验数据问题一直存在争议。近年来，我国逐步允许补充试验数据，但具体实施标准仍在探讨。
专利保护期补偿制度旨在弥补专利审查和药品上市审批延误的时间，对药品专利保护意义重大，但实施中面临挑战和争议。目前，专利链接制度已开始实施，但存在规范不清晰、执行不透明等问题，需进一步完善。此外，他提到数据保护制度，作为与专利并行保护药品创新的重要手段，要求政府审评药品时不能使用未公开的数据。
他最后说，药品专利保护是一个复杂而重要的问题，希望各方积极献言献策，共同完善药品专利保护制度，推动中国创新药的发展。
（2025药政法规科学年会更多精彩讨论见下篇）
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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