近日，康桥资本旗下的生物技术公司 MLAB Biosciences,Inc.（以下简称“MLAB”）宣布与FSHD加拿大基金会达成重要合作。FSHD加拿大基金会将赞助MLAB领先候选药物MLAB-001在FSHD（面肩肱型肌营养不良症）疾病模型中的临床前“概念验证”研究。这一合作标志着MLAB在肌肉骨骼疾病治疗领域的又一重要进展，彰显了其在行业内的创新实力与全球影响力。
MLAB-001是一款创新的肌肉靶向Notch激动剂，旨在通过促进肌肉再生，为多种肌肉萎缩症提供潜在治疗方案。此前，该药物已在D2.mdx雄性小鼠模型中建立了临床前概念验证，这一模型被认为是杜氏肌营养不良症（DMD）的严格研究标准。得益于FSHD加拿大基金会的慷慨支持，MLAB-001的潜力将进一步扩展，有望为FSHD等多种肌肉退行性疾病带来全新治疗希望。
FSHD是全球最常见的遗传性肌肉疾病之一，发病率约为1/8,333至1/15,000。其病因源于DUX4基因调控异常，导致肌肉纤维死亡。尽管FSHD患者人数众多，但目前尚无获批的治疗药物，临床管理多局限于症状缓解和姑息性支持。现阶段FSHD药物研发领域发展迅速，大多数研究聚焦于通过反义寡核苷酸（ASOs）、小干扰RNA（siRNAs）或CRISPR-Cas9基因编辑技术沉默毒性DUX4基因表达，以阻止肌肉退化。然而，MLAB-001采用完全不同的机制，通过增强肌肉再生能力，重建或替换FSHD患者丧失的肌肉组织，为患者带来新的希望。
FSHD加拿大基金会是一家专注于面肩肱型肌营养不良症研究与治疗的非营利组织。该基金会通过资助创新项目和临床研究，推动FSHD突破性疗法的开发。此次合作不仅为MLAB-001提供了重要的资源支持，还深化了MLAB与全球顶尖疾病和患者组织的战略伙伴关系，将对公司在肌肉再生领域的技术发展和国际合作产生深远影响。
作为康桥资本旗下ABio-X孵化平台培育的创新企业，MLAB 致力于加速肌肉骨骼疾病领域蛋白质疗法的突破性发展。MLAB-001的独特机制不仅适用于FSHD，还展现出在其他肌肉退行性疾病中的广泛潜力。目前，该药物正处于临床前开发阶段，预计将于未来进一步推进至人体试验。
关于康桥资本 CBC Group
康桥资本是亚洲一家专注于医疗健康行业投资的资产管理公司，目前总资产管理规模为105亿美元。康桥资本已经建立了一套成熟的多产品资产配置体系，可以根据不同类型投资者在医疗健康领域的投资需求提供量身定制的一站式资产配置解决方案，产品主要包括控股型基金、固收类信贷基金和生命科学基础设施基金。
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关于MLAB Biosciences, Inc. MLAB
MLAB是一家由ABio-X控股孵化的生物技术公司，专注于加速肌肉骨骼疾病领域蛋白质疗法的突破性发展。更多信息，请访问www.mlabbiosciences.com
关于ABio-X ABio-X
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