信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批中国IND

中国上海，2025年4月18日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。至此，BBM-D101注射液已获中美IND双批。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴和大家分享BBM-D101注射液临床试验申请在中国获批的好消息！我们感谢NMPA的IND评审工作，并期待与监管机构继续合作开展临床研究。此前，BBM-D101注射液已获得FDA批准。接下来我们将加速推进临床研究，以期尽早为DMD患者带来全新治疗方案。”

本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。