近日，基因治疗创新药研发企业苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）宣布，公司首款AAV基因药物GS1191-0445注射液中国临床Ⅲ期研究第一例患者成功入组。此外，值得一提的是，4月16日CDE官网显示，该药物拟纳入突破性治疗品种。
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，2021年启动了研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT，ChiCTR2300073179）；2023年1月获批国内首个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验（CTR20231730），2023年8月完成首例受试者给药；2023年12月，该款药物获得美国FDA孤儿药认定（ODD）。目前该产品正处于III期临床试验研究阶段。
据悉，GS1191-0445注射液已开展的2项临床试验，共计入组19例受试者，其中IIT入组12例受试者，注册临床试验I/II期入组7例受试者，截至2025年1月17日，19例受试者的中位随访时长为1.5年，最长的随访时长已达3年9个月，所有受试者均已完成1年的随访。其中目标给药剂量（3E12vg/kg）及以上受试者1年内的FVIII活性水平始终在有效控制出血水平及以上（即＞5ILU/dL），未出现需要外源性FVIII替代治疗的出血事件(手术相关出血除外)，相较于GS1191-0445注射液给药前，给药后ABR（年化出血率）降低约99%。总体安全性良好，均未发生肿瘤、死亡、血栓、FVIII抑制物、输注反应等不良事件，未发生因不良反应退出研究的情况，最常见的治疗相关AE为丙氨酸氨基转移酶升高，均为1-2级。
关于华毅乐健
苏州华毅乐健生物科技有限公司创立于2019年，创始人为中国著名的科学家饶毅教授，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。华毅乐健拥有领先全球的CMC技术平台，自建8600平方米生产基地，覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV产品生产用可放大的悬浮HEK293细胞加层析纯化的平台工艺，高产量高质量。上游细胞培养配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有涵盖全面检测能力的质控实验室。