2025年4月28日——芳拓生物今日宣布，其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-017同时获得中国国家药品监督管理局（NMPA）与美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，用于治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病（HCM）。这是芳拓生物第四款实现中美双报双批的创新基因治疗产品，也是中国首个针对心血管系统疾病的AAV基因治疗的临床试验。
被基因缺陷“绑架”的心脏：MYBPC3基因变异相关的HCM
肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy，HCM）是一种以心室壁增厚（主要是左心室肥厚）为突出特征的原发性心肌病，是临床最常见的遗传性心脏病，其与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死等密切相关。全球HCM患病率为0.2%-0.5%，患者人数约1500-2000万。中国HCM患病率约为0.076%，患者人数约100万。HCM的主要病因是编码心肌肌小节相关蛋白基因（如心脏型肌球蛋白结合蛋白C基因，MYBPC3）的致病性变异使正常蛋白合成不足，造成肌小节或肌小节相关蛋白结构或功能异常，诱发心肌细胞的组织学和形态学变化，导致肌细胞肥大、排列紊乱、间质纤维化、心肌重塑等。
现有治疗手段（包括对症治疗和抑制肌球蛋白的收缩功能），仅能暂时缓解症状，
·无法修复致病基因缺陷
·无法延缓或阻止疾病进展
·无法预防房颤、心律失常和心源性猝死风险
因此，如何延缓遗传性HCM患者的疾病进展，改善患者生活质量，减少猝死风险，存在着巨大的未满足临床需求。
FT-017：从基因层面“重新编辑”心脏
基于HCM主要发病机制，针对MYBPC3基因变异引起的cMyBP-C缺失或功能异常，FT-017采用基因治疗手段：通过静脉输注将密码子优化的人MYBPC3基因转导入心肌细胞，使其特异性的能够长期而稳定地表达正常的人cMyBP-C，恢复心肌肌小节正常结构和功能。
在治疗优势方面，与传统疗法相比，FT-017有可能：
·从根本上治疗因MYBPC3基因突变导致的HCM
·延缓、阻止甚至逆转疾病进展
·预防房颤、心律失常、或者心源性猝死的发生
“FT-017是芳拓生物第四款自主研发并获得中美两地药监部门批准开展临床试验的创新产品。此次拓展到心血管疾病领域，不仅彰显了芳拓生物在基因治疗领域的卓越创新能力，更是中国AAV基因治疗产品在心血管系统疾病的重大尝试。目前国际上仅有一款同类型药物TN-201正在开展Ib/II期临床阶段，我们将加速推进FT-017的临床试验，争取早日为全球遗传性肥厚型心肌病患者带来新的治疗手段。”
关于芳拓生物
芳拓生物是一家临床阶段的国际化基因治疗药物研发企业，致力于为全球眼病、心血管病等患者提供创新的、高质量的、可支付的rAAV基因治疗药物。公司已经建立了研发中心、GMP生产基地、临床运营中心，创始团队与核心技术团队具有深厚的创新药研发经验与高效的临床转化能力，并组建了全球顶级的科学顾问委员会与临床专家顾问委员会。
公司研发中心建立了AAV衣壳与基因表达盒工程化改造技术平台，通过创新的理性设计与体外/体内的优化筛选，使得AAV产品具有更好的组织靶向性，更高更持久的基因表达，更低的免疫原性，从而保障产品优异的疗效与安全性。公司GMP生产基地已建立了完整的Sf9昆虫细胞-杆状病毒表达载体体系（Sf9 BEVS）AAV生产与质控体系，并成功实现了500L规模化生产产品质量满足临床试验用药要求。
公司已开发了多款具有“同类首创”或“同类最佳”潜在优势的管线产品，覆盖遗传性疾病和重大慢性疾病，目前均已进入临床II期阶段，在全国多家研究中心同时招募患者。