2025年5月30日，至善唯新原创中国首款法布雷病基因治疗药物ZS805注射液获得美国FDA临床试验默示许可。此次项目申报相关的CMC和临床板块工作全部由至善唯新公司独立完成，这标志着公司产品研发、质量控制、临床方案设计等核心能力进一步得到全球高水平药监机构认可。未来，公司将启动全球多中心法布雷病临床I/II期试验，加快推动产品进入市场，更好地为全球法布雷病患者社群提供高质量服务。
关于ZS805注射液
ZS805注射液是一种rAAV基因治疗药物，用于治疗法布雷病。ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新自主研发的全球最小肝脏特异启动子和经信号肽序列优化后的α-Gal A基因，保证了α-Gal A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，能够有效降低血清中关键生物标志物Lyso-GL3浓度。
为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新选择适合中国人群的AAV载体血清型。经过动物模型评价，ZS805表达的α-Gal A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。相比当前临床使用的酶替代疗法，ZS805仅需一次治疗，长期乃至终身有效，大幅减轻了患者终身频繁用药的痛苦。
ZS805注射液大事件：
2023年11月，ZS805注射液研究者发起的临床研究（IIT）在四川大学华西医院顺利启动。
2024年1月，ZS805注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。
2024年2月，ZS805注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定（ODD）。
2025年5月，ZS805注射液IIT研究结果在美国ASGCT年会正式公布，所有受试者血清关键生物标志物Lyso-GL3浓度得到有效降低（最大下降幅度达到9.2%~67.6%）。
2025年5月，ZS805注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验默示许可。
关于法布雷病
法布雷病，是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为 1/110000 ～ 1/40000，临床表现为血管角质瘤、角膜涡轮样混浊、神经痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等，男性病情多重于女性患者。其病因由α-Gal A基因突变，导致酶结构和功能异常，使得代谢底物球形三酰基鞘脂醇（Gb3，Globotriaosylceramide）在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积。
关于至善唯新
四川至善唯新生物科技有限公司是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，也是国内首家获批A、B两型血友病原创基因新药临床双证的创新型药企。公司位于成都天府国际生物城，是成都市和高新区“潜在”独角兽企业、高新区高层次“四派”人才企业。自2018年6月成立以来，至善唯新已先后完成多轮数亿元融资，投资方包括正心谷资本、国投创业、晨兴集团、磐霖资本、德联资本和君实生物等业内知名机构。
公司在高效基因表达盒设计和载体优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，已布局血液、中枢神经、代谢系统等疾病领域rAAV新药管线，其中部分管线有望成为基因疗法中“best-in-class”药物。目前，公司自主研发的A型和B型血友病原创基因治疗药物已在中国医学科学院血液病医院等多家临床机构开展临床I/II期试验。自接受治疗后，多名受试者的血浆凝血因子活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。公司还拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产平台，克服了rAAV规模化生产的瓶颈，极大地降低了生产成本，这一革命性的新型生产平台有望大幅降低基因疗法的治疗费用，进一步提高基因治疗的可及性。