中国上海，2025年6月16日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司，宣布CT071（一种靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞产品）用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）的研究者发起的临床试验（NCT06407947）的研究成果已在第30届欧洲血液学协会（EHA）年会上以壁报形式公布，研究标题为“靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法CT071用于高危新诊断的多发性骨髓瘤的I期研究”（A phase I study of GPRC5D targeting CAR T-cell therapy CT071 for high-risk newly diagnosed multiple myeloma），摘要编号PF1164。
这项单臂、单中心、开放标签的探索性临床试验旨在评估CT071在高危（HR）新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）患者中的安全性和初步疗效。截至2025年1月2日，共有10例患者接受CT071输注，其中6例（60%）伴有高危细胞遗传学异常，3例（30%）存在髓外病变（EMD），7例（70%）R2-ISS分期为III期或IV期。所有患者均未接受桥接治疗。中位随访时间为3.4个月（范围：1.8至5.9个月）。
在安全性方面，7例（70%）患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），均已恢复。未发生剂量限制性毒性（DLT），免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），以及治疗相关的不良事件（TRAE）导致的死亡。
有效性方面，总缓解率（ORR）为100%，其中7例（70%）达到严格意义的完全缓解（sCR），2例（20%）达到非常好的部分缓解（VGPR），以及1例（10%）达到部分缓解（PR）。值得注意的是，有5例患者在第4周即达到sCR。所有10例患者均在10-6阈值达到微小残留病（MRD）阴性。CAR-T细胞在体内扩增强劲，中位峰值拷贝数（Cₘₐₓ）为54,812.0拷贝/μg gDNA（范围：9,885至82,600拷贝/μg gDNA），中位达峰时间（Tₘₐₓ）为用药后10天（范围：10至14天）。
初步结果表明，CT071在高危新诊断的多发性骨髓瘤患者中可诱导深度缓解，且安全性良好，值得进一步开展临床研究评估。
CT071是一款科济药业基于CARcelerate®专有平台开发的靶向GPRC5D的CAR-T细胞治疗候选产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤或复发/难治浆细胞白血病（PCL）。一项研究者发起的临床试验（NCT05838131）正在中国开展，旨在初步评估CT071治疗复发/难治多发性骨髓瘤或浆细胞白血病的安全性和有效性。另一项研究者发起的试验（NCT06407947）正在中国开展，用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）。CT071已获得FDA的IND批准用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤或复发/难治性原发性浆细胞白血病。
关于科济药业
科济药业（股票代码：2171.HK）是一家生物制药公司，专注于开发创新CAR-T细胞疗法，以满足未满足的临床需求，包括但不限于血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病。公司形成了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发的端到端能力。公司通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决现有CAR-T细胞疗法的挑战，比如提高安全性，提高实体瘤治疗的疗效和降低治疗成本等。科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领导者，为全球癌症及其他疾病的患者提供创新和差异化的细胞疗法，使癌症及其他疾病可治愈。