第30届欧洲血液学会（EHA 2025）年会于当地时间6月12日至15日在意大利米兰盛大举行。中国自主研发的创新药物米托蒽醌脂质体（Lipo-MIT，商品名：多恩达）相关研究成为热点之一，从基础研究到临床实践，为淋巴瘤和白血病的治疗开辟了新路径。本次会议米托蒽醌脂质体共有23项研究成果入选，包括淋巴瘤12项，白血病11项。
淋巴瘤篇
外周T细胞淋巴瘤
摘要号：PS1971
中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合环磷酰胺、长春新碱和泼尼松（CMOP）方案治疗初治外周T细胞淋巴瘤的多中心、开放标签、单臂、Ib期临床研究”，截至2022年11月研究入组38例患者（26例剂量递增，12例剂量扩展），中位随访23.8个月（范围1.0-42.4个月）后，在35例可评估疗效患者中独立评审委员会（IRC）评估的CR率为54.3%，ORR为88.6%。研究者评估的CR率为51.4%，ORR为85.7%。中位DoR为20.1个月，中位DoCR尚未达到。中位PFS为20.8个月，中位OS尚未达到，2年OS率为93.3%。最常见3/4级TRAEs主要是血液学毒性，整体安全性可控。
摘要号：PF949
哈尔滨市第一医院马军教授、北京大学肿瘤医院朱军教授、中山大学肿瘤防治中心黄慧强教授开展了一项“盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗外周T细胞淋巴瘤的有效性和安全性：一项多中心、非干预性、双向队列的真实世界研究（MOMENT）”，截至2025年2月，初治PTCL患者入组115例，110例至少有一次疗效评估，ORR为83.6%，CR率48.2%。中位随访时间为8.5个月，中位DOR、PFS和OS均未达到。1年PFS率和1年OS率分别为72.8%和89.8%。115例患者中最常见3/4级TRAEs为血液学毒性。
摘要号：PF963
北京协和医院周道斌教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合吉西他滨、顺铂和地塞米松（M-GDP）方案治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的前瞻性、单臂、多中心、I/II期临床研究”，截至2024年9月研究入组19例患者（I期9例，II期10例），其中原发难治患者占比84.2%。I期研究各剂量组均未出现剂量限制性毒性（DLT）事件，米托蒽醌脂质体的RP2D为20 mg/m2。所有患者可评估疗效，ORR为63.2%，CR率为36.8%。原发难治、末线难治、高危（IPI 3-5）、Ki67高表达（≥70%）及后线治疗（≥3线）患者均显示出初步疗效，ORR分别为68.8%（11/16）、66.7%（10/15）、69.2%（9/13）、80.0%（4/5）和100.0%（5/5）。目前中位随访时间为6.7个月，中位PFS和OS将在长期随访后报告。最常见3/4级TRAEs主要是血液学毒性，整体安全性可控。
摘要号：PB3207
中山大学肿瘤防治中心李志铭教授开展了一项“米托蒽醌脂质体联合西达本胺治疗复发难治外周T细胞淋巴瘤的多中心、单臂、前瞻性I/II期临床研究”，截至2025年2月10日投稿时间，II期研究入组26例患者，20例患者至少有一次疗效评估，ORR为70.0%，CR率为45.0%。中位随访5.3个月，中位PFS和OS均未达到，1年PFS率和OS率分别为75.1%和79.1%。最常见3/4级TRAEs主要是血液学毒性。
摘要号：PS1954
江苏省人民医院徐卫教授开展了一项“培门冬酶联合吉西他滨、依托泊苷、盐酸米托蒽醌脂质体和地塞米松（P-GEMD）治疗初治早期非上呼吸道消化道或晚期的结外NK/T细胞淋巴瘤的开放、单臂、多中心II期临床研究”，2024年12月，入组20例患者且均有至少一次疗效评估，ORR为90%，CR率为80%。中位随访12.1个月，中位PFS和OS均未到达，1年PFS率和1年OS率分别为70.9%和80.1%。发生率≥10%的最常见的3/4级TRAEs为血液学毒性和低钙血症、低钠血症。未发生心脏相关的不良事件。
摘要号：PS1975
中国医学科学院血液病医院邹德慧教授发表一项“西达本胺联合阿扎胞苷、米托蒽醌脂质体和泼尼松（CAMP方案）治疗初治滤泡辅助T衍生的外周T细胞淋巴瘤”，截止投稿时间，入组13例患者，CR率为100%，ORR为100%。中位随访7个月，中位PFS 为7个月。TRAEs主要为1-2级骨髓抑制毒性，但经支持治疗可恢复。
摘要号：PB3273
西安交通大学第二附属医院古流芳教授发表一项“回顾性分析维布妥昔单抗联合盐酸米托蒽醌脂质体治疗难治/复发性CD30+原发性皮肤或皮肤浸润T细胞淋巴瘤的疗效和安全性的临床研究”，截至投稿时间，共13例患者纳入分析，CR率为38.5%，ORR为53.8%。常见的毒性包括1-2级白细胞减少症和可逆性皮肤/黏膜蓝染。未观察到治疗相关的死亡。
弥漫大B细胞淋巴瘤
摘要号：PF932
江苏省人民医院徐卫教授开展了一项“基于分子分型引导的R-MINE+X方案治疗复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤的开放、单臂、多中心临床研究”，截至2025年2月，入组60例患者，47例患者至少有一次疗效评估，ORR为74.5%，CR率为51.1%，中位随访2.6个月，中位PFS和OS将在长期随访后公布。最常见的（≥3级）TRAEs为血液学毒性。
摘要号：PF935
苏州大学附属第一医院曲昌菊教授发表一项“双表观遗传药物联合奥妥珠单抗/米托蒽醌脂质体作为挽救化疗方案治疗化疗耐药弥漫大B细胞淋巴瘤的II期临床研究”，截至投稿时间，入组26例患者，至少接受CAGM方案治疗2周期。疗效数据显示2周期后ORR为76.9%，CR率为38.5%。在反应者中，4例接受了额外的CAGM，4例接受了ASCT，5例接受了CAR-T，5例进行了ASCT 和CAR-T的序贯治疗。巩固治疗后ORR 和CRR 分别为81.2% 和100%。中位随访15.2 个月，1年OS 和PFS 率分别为75.7% 和55.2%。未达到中位OS，中位PFS 为16.2 个月。34.6%的患者发生3/4级血液学毒性，但毒性均为暂时和可逆性的。
摘要号：PB3304
西安交通大学第二附属医院古流芳教授发表一项“回顾性分析R-CDOP序贯R-CMOP方案治疗IPI评分0-1分合并大包块的弥漫大B细胞淋巴瘤患者的疗效和安全性的临床研究”，截至投稿时间，共17例患者纳入分析，2个周期R-CMOP后CR率为52.9%，4个周期R-CMOP后CR率为70.6%。最常见的毒性是血液学毒性（主要为1-2级白细胞减少症）。R-CDOP和R-CMOP的安全性相当。
摘要号：PB3319
陆军军医大学第二附属医院饶军教授发表一项“XPO-1抑制剂联合PD-1单抗、CD20单抗及MOED方案（米托蒽醌脂质体、长春新碱、依托泊苷和地塞米松）治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤的临床疗效：一项单中心回顾性研究”，截至投稿时间，共9例患者纳入分析，CR率为22.2%，ORR为77.8%。常见不良事件包括中性粒细胞减少症和血小板减少症。
非霍奇金淋巴瘤
摘要号：PB3264
苏州大学附属第一医院黄海雯教授开展了一项“CMOP±R方案作为非霍奇金淋巴瘤的一线治疗显示出高效率：一项具有匹配调整间接治疗比较（MAIC）分析的II期临床试验“，截至2024年4月，入组39例患者，31例至少有一次疗效评估，ORR为96.8%，CR率77.4%。DLBCL的ORR 为91.7%（11/12），PTCL的ORR 为100%（8/8）。DLBCL和PTCL 患者的CR率分别为83.3%（10/12） 和 75%（6/8）。最常见的3/4级TRAEs为血液学毒性。
白血病篇
初治白血病
摘要号：PF463
苏州大学附属第一医院陈苏宁教授发表一项“米托蒽醌脂质体在急性髓系白血病治疗中表现出优于传统米托蒽醌的特性”的基础研究，通过构建两种高侵袭性AML小鼠模型，结合流式细胞术和RNA转录组测序，对比了脂质体剂型与传统米托蒽醌（MIT）的抗肿瘤活性和差异机制。初步数据显示，Lipo-MIT在降低骨髓、脾脏等关键造血区域的白血病负荷方面表现突出，并转化为显著的生存获益。
摘要号：PS1510
中国医学科学院血液病医院邱少伟教授、王建祥教授发表一项“基于盐酸米托蒽醌脂质体的诱导方案治疗初治原发性急性髓系白血病：一项开放标签、多中心、随机、多队列研究”，截至投稿时间，56例患者可疗效评估，MA/MAH/MAV三个队列1周期复合完全缓解（CRc）率分别为66.7%、72.2%和90%，CRc患者流式微小残留病灶（MRD）阴性率分别为66.7%、69.2%和83.3%，2周期（未达MLFS患者接受MAV进行第二周期治疗）整体CRc率分别为77.8%、83.3%和90%。MAV方案的CRc率和MRD阴性率最高，且无复发或死亡事件。相比之下，MAH方案的CRc率高于MA方案，但感染性肺炎和死亡事件更多。
摘要号：PS1525
第四军医大学唐都医院秦炜炜教授发表一项“维奈克拉联合盐酸米托蒽醌脂质体与阿扎胞苷作为成人急性髓系白血病的一线治疗方案：单臂、前瞻性、多中心临床研究”，截至投稿时间，共纳入30例初治AML患者，首次诱导后CRc率为76.7%，客观缓解率（ORR）为86.7%，达CRc患者中MRD阴性率为66.7%。亚组分析显示，2022 ELN分层的预后良好、中等和不良组的ORR分别为60%、100%和100%。
摘要号：PS1546
苏州大学附属第一医院唐晓文教授发表一项“VA联合盐酸米托蒽醌脂质体：一种用于初治急性髓系白血病的安全的新型诱导治疗方案”，截至投稿时间，20例初治AML患者均接受VAM方案进行诱导治疗。CRc率和ORR均为95%，其中85%为CR，10%为完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi），在达到CRc的患者中，52.6%（10/19）达到了分子学完全缓解（CMR）。VAM方案作为初治AML的诱导治疗，展现出低毒高效的特点。与传统的VA方案相比，VAM方案加速了血液学恢复并减少输血依赖，除疗效优势外，还可能提供经济效益。
摘要号：PB2401
重庆医科大学附属第二医院黄曦教授开展了一项“评价盐酸米托蒽醌脂质体联合低剂量阿糖胞苷治疗老年AML的安全性和有效性：一项单中心研究”，截至投稿时间，共分析了13例老年不适合强化疗的AML患者（中位年龄72岁），整体CRc率为46.1%，ORR为53.8%。不良事件以血液学毒性为主，经支持治疗均可控，中性粒细胞计数>0.5×109/L的中位恢复时间为14天（范围：1-23）。
摘要号：PB2487
苏州大学附属第一医院唐晓文教授开展了一项“如何提升维奈克拉联合阿扎胞苷（VA）治疗单核细胞AML的疗效？”的研究，截至投稿时间，前瞻性纳入19例患者，5例接受VA+Lipo-MIT治疗，均达到CR，14例接受VA+HAAG（高三尖杉酯碱、阿克拉霉素、阿糖胞苷、G-CSF）治疗，13例达CR，1例达CRi。未观察到≥3级非血液学毒性。3个月OS率为100%，3个月无白血病生存（LFS）率为94%。
复发难治白血病
摘要号：PS1516
陆军军医大学第一附属医院徐双年教授发表一项“盐酸米托蒽醌脂质体联合维奈克拉和阿扎胞苷治疗复发难治急性髓系白血病患者的I期研究”，截至投稿时间，11例患者可评估疗效，1周期CRc率和ORR分别为54.5%和63.6%，达CRc患者均实现流式MRD阴性，在既往接受过维奈克拉治疗的10例患者中，6例（60%）在1个周期后达到CRc。
摘要号：PB2500
华中科技大学同济医学院附属同济医院李登举教授开展了一项“盐酸米托蒽醌脂质体联合改良VA方案治疗复发难治AML的单臂、多中心临床研究”，截至投稿时间，共纳入21例患者，CRc率为76.2%。中位随访335天，中位OS未达到，1年OS率为76.2%。最常见的≥3级TRAEs为血液学毒性。未观察到治疗相关的死亡。
摘要号：PB2515
浙江大学附属第一医院金洁教授开展了一项“盐酸米托蒽醌脂质体联合阿糖胞苷和维奈克拉（MAV）治疗复发难治AML的前瞻性临床研究”，截至投稿时间共分析11例患者，1周期的CRc率和ORR分别为60%和70%，达CRc患者流式MRD转阴率为66.7%，6例既往接受维奈克拉治疗患者CRc率为66.7%。不良事件主要为血液学毒性，4级中性粒细胞和血小板计数降低持续时间分别为24天和19.5天。
摘要号：PB2520
湘潭市中心医院罗自勉教授开展了一项“米托蒽醌脂质体治疗复发难治AML的有效性和安全性的研究”，截至2024年11月，共纳入25例患者，16例接受Lipo-MIT+阿糖胞苷±依托泊苷治疗，4例接受Lipo-MIT+阿扎胞苷治疗，5例接受MAV治疗。整体CRc率和ORR分别为68%和84%，12个月无进展生存（PFS）率为37.8%，12个月OS率为40.8%。未观察到心血管不良事件，整体安全可控。
白血病移植预处理
摘要号：PB3434
中国人民解放军联勤保障部队第九六〇医院周芳教授开展了一项“含盐酸米托蒽醌脂质体的方案用于既往伴髓外白血病史患者的异基因造血干细胞移植预处理的研究”，截至2024年10月，分析了本中心8例AML和T淋巴母细胞白血病（T-LBL）患者，接受TBI/CY+Lipo-MIT或BU/CY+Lipo-MIT预处理方案，7例植入成功患者，中性粒细胞和血小板中位恢复时间分别为16和18天，1例移植前骨髓未缓解患者植入失败。中位随访时间346天，6例患者仍无病生存。