•前FDA定量药理学审评部部长FDA王亚宁说，FDA对药物发现阶段的AI使用不进行任何监管，因为任何分子最终都要经过试验来验证其安全性和有效性。希望有一天在试验外部对照也可用AI预测，用虚拟试验结果取代实际对照组。
•赛诺菲AI项目推进采用小步迭代的方式。因为如果一开始投资过快，在大型AI项目落地中，会发现模型、数据量或数据质量等无法满足最初设计目标，甚至影响原有的进度和节奏。
•泰雅科技研发AI智能对话系统，从注册监管“数据迷雾”到“一键智答”， AI极大助力了药政法规。
•荣昌生物邓万和认为，AI能高效解放重复性劳动，同时可作为“智能外脑”延伸人类认知边界；AI的本质并非替代人类，而是给人类赋能——驾驭AI工具的人必将更有优势。
FDA出台AI指南，背后的故事要从前FDA定量药理学审评部部长王亚宁博士研究的MIDD（模型引导的药物研发）说起。FDA的AI模型雏形，源自FDA定量药理部2020年发表的一篇评估生理学药代动力学（PBPK）模型可信度的文章（见下图）。那篇文章的主要作者就是王亚宁和他领导的FDA定量药理部。
在研发客和泰格医药举办的AI赋能药品注册研发论坛上，王亚宁回顾了从MIDD到 FDA AI审评模型的演变过程，包括FDA对模型修改审慎的态度，以及AI在审评中的具体应用。
AI赋能药品注册研发论坛
来自赛诺菲的李长岭、荣昌生物的邓万和、泰格医药的宋蒙分享了企业的案例。
王亚宁：AI审评多轮迭代与FDA探索
李长岭：赛诺菲中国研发中心数字化进程中的AI应用探索
宋蒙：从注册监管“数据迷雾”到“一键智答”
泰格集团下属泰雅科技总经理宋蒙介绍了其团队开发的AI智能对话系统，从注册监管“数据迷雾”到“一键智答”， AI极大助力了药政法规。
他认为，行业法规监管以及注册人员的工作存在难题，包括法规碎片化，国内外法规体系多种多样，包括多语言和多标准；法规出台的动态化，法规不断更新；需AI技术整合信息、处理问题、跟踪解析法规。法规合规效率瓶颈：协同成本高，检索、处理复杂，使用流程长；风险控制难，不同版本法规差异大，因此需要AI技术提升效率。
而泰雅科技致力于为生命科学领域提供业务及语言智能化解决方案，团队汇聚阿里巴巴达摩院、腾讯等企业的精英。据介绍，泰雅大型模型在临床试验场景的核心突破点包括提示词工程，用于解决输出不规范与医学问题泛化；检索增强，减少碎片化和幻觉现象；监督微调，解决知识缺乏与信息易错以及人类反馈强化训练，减少幻觉残留和隐私泄漏。
那么，泰雅的药政智问产品有哪些架构呢？
宋蒙说，泰雅药政智问产品架构由数据层、模型层、基建层、智能体和应用平台层构成，整合AI技术，提升法规检索与处理效率及准确性。
Agent智能体流程框架通过四个协同步骤实现从原始数据到智能决策的转化：深度理解与初步探索，解析用户提问，在核心知识库首次检索定位信息；智能评估与路径选择，利用大模型评估检索内容相关度，决策检索策略与路径；深度探索与融合，优化查询后二次检索，整合多模态数据，挖掘潜在关联信息；智慧生成与呈现，整合信息源生成可溯源答案并友好呈现，确保信息准确、高效、易用。
在药政数据构建与评测上，宋蒙介绍智能对话语言功能。法规源数据构建广泛整合政府网站、权威机构、内部资源等，数据量超5500份法规文档。数据预处理细致分类，运用泰雅大模型处理，生成10多种标签，时间跨度35年，覆盖机构100多个，支持跨中英语种，提升数据结构化与可检索性。
构建药品与器械申报注册流程题目时，先选问题类型，涵盖关键信息提取等多种类型；圈定覆盖范围，聚焦核心领域；设难度梯次，从简单到复杂；专家人工出题，确保题目准确、全面、权威、及时，提供高质量法规学习与测试平台。
药政法规检索评测
最后，宋蒙展示泰雅药政智问产品功能包括法规检索，传统方法有检索不准、效率低等痛点。该产品引入先进功能，通过智能策略动态优化，利用深度语义解析，采用结构化结果呈现、引用溯源与便捷验证，提升精准度，降低成本，解决权威性验证难题。
法规阅读功能，针对多语言、专业术语及外文法规阅读障碍，具备即时交互与深度理解能力，文档处理一体化，有大模型生成文本来源追溯功能，提升阅读效率与准确性。法规服务功能，规划产品迭代，最新法规动态追踪系统可智能监测与实时推送，支持个性化订阅；法规深度解构与智能解读有跨法规差异比对、政策要点智能萃取功能；还有周期性法规汇编与月度简报功能，提供全面、及时、个性化服务。
圆桌讨论
嘉宾（从左至右）：
赛诺菲中国研发中心数字化负责人 李长岭博士
前FDA定量药理学审评部部长 王亚宁博士
荣昌生物注册事务部负责人 邓万和
泰雅科技总经理 宋蒙
研发客： AI对制药行业的赋能价值已得到广泛认可。然而，目前除了FDA，其他各国的尚处于观望与学习阶段。对此，您有何建议？
王亚宁：
监管部门通常较为保守，往往要等到新技术成熟，并运用自身能理解的知识和理念后，才敢于做出决策。尽管如此，FDA在AI领域已迈出了重要一步，从医疗器械的应用拓展至药物领域，运用AI技术对已有数据对模型预测进行多次验证。
无论是AI模型还是基于定量药理的模型，FDA都面临着可信度的问题。FDA决策者通常是临床医生，他们希望理解模型预测结果可信的原因，特别是在一些不熟悉的假设或数学公式方面，需以通俗易懂的方式对他们进行说明。经过多次验证后，FDA的信心会逐渐增强，但这需要时间。
AI模型的发展有定量药理模型作为基础，其接受速度将远快于当年。随着可验证案例的积累，即使像FDA，也会接受“虽然不懂原理，但敢于使用”的做法。
研发客：AI需要大量数据思考和解读，存在所谓“黑盒子”操作，而FDA要求决策公开透明且数据可溯源。如果制药公司在药物发现或临床前研究阶段运用了AI，在与FDA沟通交流的过程中，您有什么建议？
王亚宁：
若制药公司在药物发现阶段运用了AI，FDA不会理会，因为不论是用AI设计的分子还是用其他方法设计的分子，最终都要经过试验数据来验证其安全性和有效性。但如果制药公司在临床前研究阶段运用AI模型替代了实际动物研究，那FDA肯定是要监管的，而且要评价AI模型预测的可靠性。在与FDA沟通交流时，无论使用何种模型，包括相对简单的模型，都需要进行重复验证。
对于大型模型，FDA虽不可能重复建模过程，但至少可以检验模型。对于简单模型，建模过程也需要有详细的记录，因为曾出现过使用相同数据开发出的模型与企业模型结果不同的情况。FDA更关注模型的预测能力，即模型预测了哪些场景，看预测与实际观测的差异有多大。对于欧盟或其他监管机构而言，如果缺乏相应能力和资源，只能依赖企业提供的结果。
研发客：工业界应用视角下，AI带来的最大挑战是什么？
李长岭：
从工业界应用的角度来看，应用场景颇为繁杂。许多人将AI平台和应用视为时髦的事物，但当进一步追问AI究竟能带来什么，以及使用AI的具体原因时，很多人却无法清晰阐述其需求。在制药公司进行AI项目论证时，这种情况较为常见，许多项目因无法阐释其内在逻辑，而被否决或搁置。
赛诺菲根据不同需求的优先级来推进项目，靶点发现、分子设计与优化等早期研究是工作重点，大分子验证等也是下一阶段的重点。项目的推进采用小步迭代逐步进行。因为如果一开始投资过快，在大型项目落地中，会发现模型、数据量或数据质量等无法满足最初的设计目标，影响整体进度。
在这一过程中，关键在于如何抓住核心要素，实现降本增效等目标。制药行业虽然前人已开展大量工作，但在既有基础上进行创新发现并非易事。不过，这也孕育了机遇，AI软件能够运用多模态数据，包括基因组数据、蛋白组数据和临床数据等，从多维度进行分析与思考，助力药物研发快速推进。
邓万和：
对于致力于开发AI产品的企业而言，核心竞争力在于精准锚定客户需求，并深度探索AI技术与客户实际需求的落地路径，最终实现客户业务的真正实质提升。
AI的本质并非替代人类，而是给人类赋能——驾驭AI工具的人必将更有优势。一方面，AI能高效解放重复性劳动：传统模式下，分析药品注册审批流程中的时限节点、处理文档提取或术语比对等工作，需要编写爬虫程序或依赖人工逐项核查，耗时且成本高昂；而借助AI技术，业务人员无需编程基础，即可通过自然语言交互快速生成定制化工具，实现流程化、标准化任务的自动化处理，大幅降低操作门槛与时间成本。
另一方面，AI可作为“智能外脑”延伸人类认知边界：以药品注册领域为例，自2015年以来，中国CDE已出台超千项法规，若扩展至全球市场（如FDA、EMA等多区域监管体系），法规总量与复杂度呈指数级增长，注册人员难以全面覆盖。AI通过知识图谱、智能检索等技术，可实时整合分散的全球法规信息，自动关联关键条款（如适应症分类差异、临床试验要求），甚至提前校验申报资料的合规性（如术语一致性、数据完整性），为注册人员提供动态、精准的“第二大脑”支持。
值得强调的是，医药注册对准确率的要求近乎严苛——法规解读的任何偏差都可能导致申报失败，因此AI输出的结论必须具备绝对精准性，这是其在专业领域落地的核心前提。
宋蒙：
为了提高AI在注册领域准确率，泰格追求的追求的目标是百分百准确率。在经过四轮优化提升后，综合准确率仅能达到90%。鉴于此，我们在产品设计上做了特别考量。AI工具在生成答案后，会提供引用源，实现答案溯源，方便专家对引用内容的准确性进行评估。当用户点开溯源文件时，引用内容会高亮显示，便于专家快速查看。为了进一步提升准确率，需要更多专家的参与。建议大家先试用产品，在试用过程中积极反馈问题，共同推动产品发展。
观众提问：罕见病药物早期研发面临研究数据不足致建模困难，基础研究存在数据孤岛、医院间数据分享不够，且疾病机制研究不透彻。美国及全球在推动罕见病基础医学数据共享上有何举措？
王亚宁：
罕见病药物的临床研究，如果没有足够的研究数据，在建模方面存在挑战。早期研发时，基础研究会存在数据孤岛，医院之间没有足够数据分享，再加上有些罕见病机制没有研究透彻，患者之间异质性又非常强，一些无药可治的非常罕见病仍然有很多挑战。
所有模型基于数据，当数据不够时，能否用该模型，取决于模型产生的结果影响力。如果影响力不大，数据又很少，用模型做决策只能用于设计下一个试验。当数据虽然少，但数据质量很高时，也有可能建立好的模型。例如，罕见病有药物的数据不多，但它是临床数据，且作用机理清晰，选择了非常小的亚组，只有基因突变这个药物才有效。在这种情况下，FDA会依赖模型的结果做为证据的一部分。
关于数据共享，FDA也讨论了很多年。原则上不可能分享原始数据，只是在审评过程中间接分享企业的数据产生的知识或者那些可以公开的数据，比如上专家讨论会分享的数据，药物批准后公开的审评报告里的数据。
而在药物研发期间的数据分享通常是间接的，比如FDA用其他企业类似疾病或同靶点的数据得到的知识去指导后来企业的药物研发过程，帮助他们避免其他企业经历过的一些不良反应或者剂量选择的陷阱。对于罕见病药物，FDA除了看临床的安全有效性数据，也很看重作用机理是否合理，在基因治疗领域，如果机理非常清晰，而且对病理认识也很充足，即使数据很少，FDA也敢于基于有限的数据做出决策。
研发客：您对于AI制药未来发展新趋势与建议有哪些？
李长岭：
在AI发展历程中，从早期广义的AI到深度学习，再到现在的生成式未来，算法不尽相同，有强化学习等。在医药研发领域，AI应用规模会大面积展开，在临床阶段，数字虚拟病人对个体或精准试验设计来讲，肯定是未来趋势，能极大提高临床效率或临床试验的成功率。
此外，具身智能在医药领域的应用场景及可能带来的革命性变革也值得探讨，尤其在临床诊断方面潜力巨大。从工业界到整个医疗行业，AI之路才刚刚开启，未来必将涌现更多令人惊叹的产品与服务，为医疗和生命科学领域带来更多便利。
王亚宁：
对于监管，尤其是应用，不管是AI模型还是传统模型，用一个计算机模型预测结果来取代实际做试验的结果，可能是最实际的应用。FDA现在在个别疾病已有案例，而且也提出用模型预测取代动物研究，希望有一天在临床试验外部对照也可用AI预测数据，用虚拟临床试验预测的结果取代实际的对照组。
邓万和：
从工作流程来看，第一个是资料准备，未来很快会有AI的工具去帮助大家准备资料。在很多外资企业的团队可能更会拥抱AI，速度很快。接下来，AI可能会应用于受理环节，原来受理时间会有行政审查，AI很容易实现打造企业交资料后自动进行行政审查的场景。此外，AI可以帮助企业或监管做预算，加快审批的速度，未来2 - 3年肯定会有企业与监管部门合作推进。而且AI会帮助注册人员拓展注册领域，不仅聚焦于资料准备和审批推动，还会促进研发。
宋蒙：
从实际的临床试验场景下，不仅仅是在药政之本的产品上做更好升级打磨，还在开发内部孵化很多其他的AI在具体的临床流程里面的应用，如患者入组智能的筛选，智能写作等。目前大语言模型还处在信息智能的阶段，这是物理智能，再进一步发展是生物智能，让生命科学变得更好。
研发客主编 毛冬蕾
主持人研发客主编毛冬蕾表示，虽然现在是在畅想未来，但未来已来，一定要积极拥抱AI。从中国政府的层面来看，随着国家药监局等七部门联合印发《医药工业数智化转型实施方案（2025-2030年）》，加快推进医药工业数智化转型。中国已经把AI提升到了战略层面，“未来哪一个国家掌握了AI，就掌握了世界”。医药行业AI重塑了整个新药研发的流程，希望未来能像哈萨比斯期待的那样，缩短新药研发投入和时间，把好药送到患者的手中。
“虽然AI在记忆力、理解力、逻辑分析能力、算法算力、速度和效率远远超越了人类，但人类在善良、人品、对世间价值的判断、审美能力、同理心、情感、灵感、直觉与创造力等方面依然是AI永远无法替代的；希望人类发挥独特优势，人机能共生、对话与融合，让这个世界变得更美好。”毛冬蕾说。
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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