近日，国内基因治疗企业中吉智药（GenMedicn）宣布完成A+轮融资。此次融资将进一步推动公司创新药物研发和加速基因治疗药物的产业化进程。
交易结构和财务细节
据公司透露，本次融资金额所获资金将主要用于推动其基因治疗产品管线的临床开发与生产能力建设，进一步巩固公司在基因治疗领域的技术领先地位，加快实现产业化。
公司此前曾表示，融资所得主要用于推进慢病毒载体造血干细胞基因疗法的临床试验及生产设施的建设。
GMCN-508B：有望改变β-地贫治疗现状的创新药物
此次融资紧随公司基因治疗候选药物GMCN-508B的关键临床进展。GMCN-508B是一款针对β-地中海贫血的基因疗法，2024年1月获得国家药品监督管理局药品审评中心的默示许可，进入新药研究阶段。这标志着GMCN-508B成为国内在该领域率先进入临床阶段的基因疗法之一。
此前，中吉智药已通过自主开发的临床级慢病毒载体和造血干细胞制剂成功治疗了两例重症β-地贫患者。这些临床初步数据为GMCN-508B的后续研发提供了强有力的概念验证。
基因治疗技术平台和领先优势
中吉智药在过去五年内建立了完善的基因治疗技术平台，覆盖基因表达盒设计、慢病毒载体平台、造血干细胞（HSC）平台、腺相关病毒载体平台和逆转录病毒载体平台等领域。其中，公司尤其专注于慢病毒载体的靶向性改造，提升了载体对造血干细胞和T细胞的靶向性。
1. 基因表达盒设计：通过启动子和增强子筛选、RNA稳定性调控，实现基因药物精准调控，满足广泛或组织特异性表达的需求。
2. 慢病毒载体技术平台：已建立从工艺开发到中试生产的全流程技术及设备，全面质检体系覆盖鉴别、理化、残留、效力、安全评价等环节。
3. 诱导型病毒载体产生技术：通过预先将病毒载体产生基因整合入细胞，用小分子诱导表达，从而实现高效稳定的规模化生产，具有显著的成本和安全优势。
此外，中吉智药自建并运营了2600平方米的中试车间，具备病毒载体工艺开发及符合cGMP标准的药物制剂生产能力。这种生产能力和自主可控的产业链条，将显著提升公司的产业化和市场化速度。
战略愿景与未来展望
此次A+轮融资体现了资本市场对中吉智药在基因治疗领域的认可与信心。公司未来将继续专注于遗传性贫血疾病的基因治疗药物开发，持续推进现有药物管线的临床研究和商业化进程，以期推动基因治疗药物的普及与应用，实现技术领先和产业规模的双重突破。