中国北京——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布双特异性HER2抑制剂百赫安®（注射用泽尼达妥单抗）在中国正式供应，并同步在全国多家医疗机构投入临床使用。作为中国首个且目前唯一1获批用于靶向治疗HER2高表达胆道癌的双特异性抗体，首批药物将迅速在全国百余个城市的医院和药房落地，惠及胆道癌（BTC）患者。
BTC主要包括胆囊癌（GBC）和胆管癌（CCA），在全球范围内发病率居高不下，在中国也呈上升趋势。根据中国肿瘤登记中心数据显示，2022年中国GBC新发病例约3.11万，死亡病例约2.45万2；而在2020年NATURE REVIEW公布的数据显示，中国CCA年发病率也已超过6/10万人3。
由于胆道癌恶性程度较高、进展迅速，且发病症状不典型，大多数患者在确诊时已处于晚期或转移阶段，无法进行手术切除。作为晚期重要治疗手段的放、化疗，往往治疗效果不佳，如接受化疗方案的晚期患者中位总生存期只有11.7个月4。因此，BTC患者亟需新的临床治疗选择。
复旦大学附属中山医院樊嘉院士为患者开具处方，并表示：“胆道癌具有强侵袭性、治疗棘手、预后差等特点而被称为‘小癌王’，特别是晚期胆道癌长期以来更囿于治疗选择有限、预后不佳的困境，存在大量未被满足的治疗需求。很高兴从今天开始，HER2高表达晚期胆道癌治疗迎来针对HER2靶点的创新治疗方案，为这部分患者带来新的希望。期待这款创新药物的应用，能够进一步推动晚期胆道癌治疗从‘延长生存’向‘提升患者生存质量’转变，从而令更多的中国胆道癌患者通过精准治疗实现获益提升。”
长期以来，晚期或发生转移的胆道癌患者生存预后并不理想，近年来随着以免疫、靶向治疗为代表的创新治疗方案取得突破性进展，特别是泽尼达妥单抗在中国实现临床可及，将填补这部分胆道癌抗HER2治疗空白。
百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示：“秉承‘百创新药，济世惠民’的承诺，百济神州始终将肿瘤患者治疗未尽之需摆在首位，专注通过自主研发与外部合作并行带来创新抗肿瘤药物。此次泽尼达妥单抗在多方共同努力下加速实现商业化供应，为胆道癌患者带来新的治疗选择，同时也标志着百济神州助力以胆道癌为代表的消化道肿瘤进一步迈向精准治疗阶段。未来，我们将继续携手各方，加速改善创新药物的可及性与可支付性，让更多有临床治疗急需的肿瘤患者能够及时获得高品质创新药物治疗，改善生存获益。”
泽尼达妥单抗是HER2靶向双特异性抗体，通过同时靶向HER2的两个非重叠表位（ECD2和ECD4），以增强抗HER2的能力。2025年5月27日，泽尼达妥单抗获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者治疗。此前，泽尼达妥单抗已于2024年11月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并于2025年4月获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）积极意见，支持其用于治疗HER2阳性（IHC3+）的经治无法切除或转移性胆道癌（BTC）成人患者。
关于胆道癌
胆道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括胆囊癌以及肝内和肝外胆管癌，约占所有消化系统肿瘤的3%5,6,7，通常与不良预后有关8,9。约11%-25.2%的BTC患者为HER2阳性10,11,12。人表皮生长因子受体2（HER2）是其他癌症抗肿瘤治疗中经过充分验证的靶点9,13。目前，BTC全球发病率呈现上升趋势，以亚洲国家为常见14。
关于百赫安®（注射用泽尼达妥单抗）
泽尼达妥单抗是一种靶向HER2的人源化双特异性抗体，可与HER2上的两个非重叠的胞外位点近膜胞外结构域4（ECD4）和二聚化结构域2（ECD2）发生特异性反式结合，进而导致肿瘤细胞表面上的受体减少。泽尼达妥单抗可诱导产生补体依赖性细胞毒性（CDC）、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）和抗体依赖性细胞介导的细胞吞噬作用（ADCP）。这些机制导致体外和体内肿瘤生长抑制和细胞死亡15。
2018年，百济神州与Zymeworks展开战略合作，在亚洲（不包括日本）、澳大利亚和新西兰共同开发和商业化泽尼达妥单抗。Jazz Pharmaceuticals负责该药物在美国、欧洲、日本和所有其他地区的开发和商业化。目前，多项泽尼达妥单抗临床研究正在开展，致力于为靶向HER2的实体肿瘤疾病提供更多治疗选择。
关于百济神州
百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。
参考文献
1. 公开资料显示，截至2025年5月29日公示获批为止，泽尼达妥单抗是国家药品监督管理局唯一批准用于 HER2阳性胆道癌的抗HER2双抗。在全球范围，泽尼达妥单抗是美国食品药品监督管理局（FDA）目前唯一批准用于 HER2+ 胆道癌（BTC）的抗HER2双抗，尚无其他同类产品获批该适应症：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-ziiherar
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