•中国专利创新药，仅凭中国国家药监局批准、无需美国FDA“背书”，就能进入“高端”新兴市场的机会已经出现；
•这种新的模式的出现，要求中国创新企业，不要局限于现有新兴市场的法规要求，而是去思考如何帮助和推动当地监管政策的创新；
•同时也要求，中国创新企业从研发初期就确定重点新兴市场，通过同步开发，将获取本地临床数据，纳入整体战略规划的重要组成部分。
中国创新药叩响新兴市场的大门早已不是新鲜话题。然而，仅凭中国国家药监局（NMPA）批准、无需美国FDA“背书”就能成功打入新兴市场的创新药，至今仍未有成功先例。不过，这一局面或将被改写。
最近，沙特食品药品监督管理局（Saudi FDA）先后授予中国两家细胞疗法公司——驯鹿生物和合源生物的产品“孤儿药资格认定”和“突破性治疗药物资格认定”，为中国创新药以新的模式，进入新兴市场开辟了可能。
这个新模式的基础，源于新兴市场药监部门正在构建和加强的独立的科学审评和决策的机制与能力。而DIA全球董事会成员李自力博士，正是这个新模式的倡导者、推动者和践行者。
应Saudi FDA负责药品事务的副局长Adel博士邀请，今年4月，李自力博士以该药监局的顾问身份对Saudi FDA进行了为期3天的访问。
战略出海，药监先行
两年前，当自力博士从美国强生集团全球药物研发副总裁兼亚太区研发负责人职位退休时，我在上一篇文章里用“期望自力的Coffee Break不要太长”来表达期待。殊不知，从他退休的第一天开始，“折腾”已经悄然开始。
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在过去两年中，他三度访问沙特药监局，两次访问比利时药监局，并促成巴西国家药监局局长及国际合作司司长在短短8个月内两度访华参加DIA中国年会和北京论坛。自力博士看到了什么？
在大部分人为全球创新药BD交易合作中约1/3的早期研发管线来自中国Biotech而振奋的时候，自力博士看到的却是背后的担忧：他从宏观战略的角度提出，这些真正进入跨国合作体系的中国创新药毕竟是少数，那些同样具备质量与价值、却未能被跨国公司青睐的中国创新药，又该如何开辟自己的国际化通路？
自力博士凭借20余年服务于美国FDA及全球跨国公司的经历，特别是在默沙东期间负责新兴市场注册战略部的经历，使他把注意力放到了以沙特和巴西为代表的“高端”新兴市场。他告诉我，这里临床需求不断增长，国家健康政策加速推进。然而，跨国药企因聚焦美国及成熟市场而产生的战略导向和产品特征的变化，对新兴市场的响应能力正在下降。
基于对这种“需求上升——响应减弱”的洞察，在今年5月底举办的DIA ICH国际展望论坛上，自力博士抛出了一个问题：
究竟怎样的中国创新药，既能契合ICH框架要求，坚守高质量、高标准的国际研制准则，又能在以欧美获批为基础的传统全球研发模式之外，另辟蹊径，走出一条紧扣当地健康需求、直面新兴市场的创新发展之路？
自力博士在DIA中国ICH展望日上作主旨发言
在DIA这个全球独特的中性和科学平台上，巴西和沙特药监高层，对包括中国在内的生物医药创新表达了浓厚的兴趣，对国际合作表达了强烈的期望。
Saudi FDA代表Bandar AI Hammad博士首次来到上海。他说，沙特是一片被真主眷顾的土地，这里人口年轻，70%的人不到35岁，但也面临糖尿病等慢性病挑战。为此，沙特政府将医疗支出提升至GDP的5%以上，积极引入国际先进技术，Saudi FDA也以科学严谨的态度保障每一片药品的安全有效。
Saudi FDA药政事物执行部部长Bandar AI Hammad博士在DIA中国ICH展望日上作主旨发言
Bandar说，世界因石油认识沙特，如今，沙特正通过“2030愿景”推动生命科学产业发展，实现经济多元化和药品自给自足。在药品监管上，Saudi FDA以临床需求为导向，设立了针对临床急需创新药的咨询通道，而上市审评的时间也可缩短至6~9个月。
“我们热情欢迎中国创新者，尤其在细胞基因治疗领域，欢迎产品递交前就开展沟通。希望中国创新产品能与沙特同步开发，让沙特患者参与临床试验。”Bandar说。
除了沙特，巴西也正积极拥抱创新。通过巴西国家药监局（ANVISA）国际合作司司长Ana Carolina Marino女士的介绍，我了解到，ANVISA在法律和法规层面，为先进治疗药物的审评审批开辟绿色通道。自2020年以来，巴西已批准5种CAR-T疗法上市，包括吉利德的Yescarta。巴西对罕见病药物认定有10年市场独占期。这对于中国医药企业而言，是一把打开巴西市场的金钥匙。
ANVISA国际合作司司长Ana Carolina Marino女士在DIA中国ICH展望日上作主旨发言
目前，巴西是拉丁美洲最大的药品市场，2023年市值约达300亿美元，增长主要得益于全民医疗体系（SUS）的推动及慢性病发病率的上升。SUS覆盖了巴西75%的人口。中国企业在慢性病治疗领域拥有丰富的研发经验和产品线，完全有能力满足巴西市场的这一需求，也可以通过提供高性价比的产品和解决方案，参与到SUS的药品供应体系中。
药监药企，双向奔赴
在自力博士和DIA中国总经理王彤焱女士的指导下，DIA中国已为这个新模式专门成立课题组。在上海市科委和浦东新区政府的支持下，课题组于DIA中国年会期间组织召开了一场药监-企业圆桌咨询会。会议聚焦巴西和沙特这两个“高端”新兴市场国家，邀请两国药监高层与恒瑞医药、百济神州、中国生物、复宏汉霖、驯鹿医药、复星凯特等20余家中国创新企业面对面深入交流（下图）。
这场前所未有的直接对话及巴西和沙特药监机构的积极反馈，让我们看到了希望。中国创新药在NMPA批准基础上，经巴西和沙特药监机构独立科学审评，有可能直接服务巴西和沙特患者的需求。
DIA中国课题组将在7月底前，把结题报告和建议书提交给国内和国际的相关部门。通过同自力博士的深入交流，这个新模式的核心要素也由此逐渐清晰：
第一，对于优秀的创新产品，应该把巴西和沙特这类“高门槛”监管机构作为新兴市场的首选。作为ICH管委会成员，他们具备更完善的监管体系和标准和以证据为基础的科学理念，容易沟通，可预见性强。同这样的药监机构交流，凭的是产品的实力和公司人才的实力，这有助于减少多个公司“内卷”风险，还能借助其监管决策的高度透明性与可预见性，使创新产品的价值得到最大程度的实现。
第二，中国公司所认为的优质产品，未必符合当地的真实需求。做创新药必须以“未满足的临床需求”为导向，彻底摒弃单纯“卖产品”的传统贸易思维。打造一支具备这种思维的高质量团队，比单纯拥有一个好产品更重要。搭建一个国际战略委员会是产品管线和人才管线双推进的起点。
第三，在开拓新兴市场的过程中，不要局限于满足现有新兴市场的法规要求，而要思考如何帮助和推动当地监管政策的创新和同ICH的接轨。通过满足当地迫切需求的创新产品开展“试点”项目，是推动监管政策创新的最佳方式。细胞与基因治疗是最具潜力的“试点”领域。
另外，中国企业必须摒弃“单打独斗”的传统，团结在在合适的平台上，为药监政策创新谏言。巴西和沙特药监特别强调了像 DIA 这样中立、科学平台的重要作用。借助DIA和类似的平台，企业可以更好地与当地监管机构、学术界及行业伙伴交流，加速创新产品的落地，更好的服务于当地未满足的临床需求。
第四，推进创新产品国际化，必须从对方利益与需求出发。如果无法满足对方的需求，自身的诉求也难以实现。在考虑新兴市场国家时，不要总想着免除当地临床试验。即使当地法规未强制要求开展本地临床试验，中国企业也应具备前瞻性思维，学习跨国公司成熟的研发经验，从研发初期就确定重点新兴市场，通过同步研发，将获取本地临床数据纳入整体战略规划之中。其实，这正是中国公司的竞争力所在。同时，中国公司还应通过技术转让帮助当地建立核心能力，以技术换市场，促进当地医药产业和医疗水平的提升。这也理应成为中国企业战略的重要组成部分。
第五，中国药监与巴西、沙特药监之间均已签署合作备忘录（MOU）。监管合作，尤其是一线技术审评人员围绕“试点”创新产品开展的直接交流、同步审评及结论分享，意义非凡。因为，这种直接的交流，能够加深理解、增强互信，这种监管合作对于中国创新产品的国际化进程具有决定性意义。这也是“药监先行”理念的独特内涵。
在写这篇文章的时候，我们非常高兴地看到恒瑞医药、百济神州、复宏汉霖、驯鹿医疗、科兴生物、君实生物、亿帆医药、信达生物、康希诺生物、合源生物等企业已在沙特和巴西等新兴市场开展临床试验、注册申报和商业化布局。我们希望他们勇敢的探索，将激励更多中国药企走向新兴市场，让中国创新成果更好地惠及当地患者。同时，我们也期待新兴市场国家药监机构在ICH框架下持续提升独立审评能力，以更开放的姿态拥抱包括中国在内的全球创新。
自力常说：“战略出海，药监先行。”我们都知道，“先行”从来不是易事。求变的梦想者众，践行者却寡。真正能将梦想转化为清晰路径，并付诸切实行动者，实属凤毛麟角。我非常珍惜并由衷敬佩自力博士的坚持与努力。衷心祝愿他在推动中国创新药惠及全球、尤其是新兴市场国家患者的征程中，勇攀新的高峰！
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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